Lo sviluppo dei corrispondenti farmaci pediatrici è ormai un obbligo consolidato per chiunque desideri registrare un nuovo medicinale, ma poca attenzione è stata finora riposta nei confronti di come i pazienti in età pediatrica vivono la propria situazione di malattia. Una mancanza a cui ha risposto l’Agenzia europea dei medicinali (Ema), che ha pubblicato sul suo sito i “Principi per il coinvolgimento dei giovani pazienti/consumatori nelle attività di Ema”. Attività che comprendono a tutto tondo quelle dei comitati scientifici e dei working group dell’ente regolatorio europeo.
L’operazione è volta a identificare meglio il punto di vista dei giovani che si trovano a convivere quotidianamente con una malattia, di chi li ha in cura e delle organizzazioni di pazienti di cui possono essere parte. Un’attività in divenire che secondo le intenzioni di Ema dovrebbe permettere d’individuare le forme migliori per il coinvolgimento degli under 18 nelle consultazioni lanciate dall’Agenzia e di stabilire un adeguato processo a supporto del loro coinvolgimento. Tutte attività che dovrebbero vedere al centro il Comitato Pediatrico di Ema (PDCO), a cui si potrebbero affiancare anche quello per i medicinali per uso umano (CHMP), il WP Scientific Advice e il Prac deputato alla valutazione del rischio e alla farmacovigilanza. Il documento di Ema segnala come i giovani siano stati storicamente sottorappresentati e spesso esclusi dalla ricerca clinica e che le consultazioni con essi (attivate solo quando reputato necessario) coinvolgano per lo più adolescenti in grado di rispondere in modo adeguato ai quesiti posti dall’Agenzia.
Coinvolgere per migliorare gli esiti della terapia
Il contributo dei giovani pazienti circa le condizioni di vita reale con la malattia “riempie un gap che altri esperti (scientifici) non possono riempire, e che si è dimostrato importante per raggiungere gli esiti migliori possibili per le persone coinvolte”, si legge nel documento. La nuova iniziativa di Ema s’inquadra nell’ambito del Regolamento EC 726/2004 e del Regolamento 1901/2006, che consentono all’ente regolatorio di stabilire consultazioni con organizzazioni di pazienti o professionali interessate allo sviluppo di un farmaco, e del documento “The role of patients as members of the EMA Human Scientific Committees” (EMA/351803/2010).
Tra i benefici di un maggior coinvolgimento degli under 18 nel processo regolatorio, Ema individua una migliore compliance alla terapia, l’adattamento e un senso di competenza circa la propria condizione. L’Agenzia sottolinea come il coinvolgimento dei giovani pazienti e di chi li cura debba avvenire solo quando possa apportare un valore aggiunto alla discussione, sulla base di decisioni caso-per-caso che devono essere assunte dai membri dei comitati Ema e dai relatori dei dossier. La fase preparatoria deve anche includere la definizione delle modalità di contatto (di persona, in teleconferenza, per scritto, ecc.) e le corrispondenti misure per una partecipazione puntuale e precisa. Queste includono la raccolta del consenso informato da parte dei genitori, un’adeguata conoscenza dell’inglese da parte del minore interpellato e la sua esatta comprensione degli scopi e delle modalità della procedura. Chi esercita la responsabilità genitoriale deve anche ottemperare al rilascio delle necessarie dichiarazioni sui conflitti d’interesse e la confidenzialità , anche con l’assistenza di personale di Ema. L’interazione da parte degli esperti scientifici e dell’altro personale dell’Agenzia deve avvenire con un linguaggio e con modalità adeguate all’età dei giovani coinvolti, ad esempio anche attraverso l’organizzazione di piccoli gruppi di discussione.
La selezione degli under 18
La selezione dei giovani pazienti da coinvolgere nelle consultazioni avverrebbe sulla base della rete che Ema ha in essere con le organizzazioni dei consumatori, in particolare quelle specializzate nel lavoro con i giovani e si potrebbe giovare di materiale informativo ad hoc, come ad esempio dei video. Alcuni esempi di attività che potrebbero giovarsi della consultazione con gli under 18 riguardano la messa a punto del disegno degli studi clinici e l’accettabilità da parte dei pazienti della via di somministrazione, della formulazione e delle sue caratteristiche, la frequenza di somministrazione e il confezionamento. Il documento di Ema propone anche una procedura pratica che potrebbe venire seguita per preparare l’interazione e acquisire l’opinione dei giovani. I ragazzi di più di 12 anni d’età potrebbero anche accedere come osservatori o relatori, accompagnati dai genitori, alle udizioni pubbliche di Ema previste nel quadro della legislazione sulla farmacovigilanza.
