Eros Fabrizi

Le malattie rare sono un problema globale: se ne contano più di 7000, oltre 30 milioni di pazienti in Europa ne soffrono e solo per un centinaio di queste malattie esiste oggi una cura. La scarsità di numeri rende complicata la ricerca e fa alzare molto il costo dei farmaci (detti farmaci orfani). Negli ultimi anni, grazie a un incessante lavoro delle associazioni dei pazienti per tenere sempre alti i riflettori su questo tema, la ricerca sulle malattie rare, su richiesta dell’Europa, è diventata un tema centrale per gli Stati Membri.

Secondo le stime nel 2020 circa il 19% del mercato del farmaco sarà orientato alla cura delle Malattie Rare. Per ottenere risultati “sostenibili”, è necessario che le aziende siano supportate a livello regolatorio, che si promuovano network tra le varie parti coinvolte, che si punti sulla ricerca innovativa garantendo trasparenza e omogeneo accesso alle cure. La ricerca destinata al trattamento delle malattie rare è prevalentemente, anche se non unicamente, biotech, come commenta Riccardo Palmisano, vice presidente Assobiotec e presidente di Genzyme, ai nostri microfoni. Le stime indicano che sono biotech circa il 20% dei farmaci in commercio, il 40% dei nuovi farmaci registrati e oltre il 60% di quelli in via di sviluppo. Ancora più interessante è il fatto che per alcune soluzioni in fase di studio non si può nemmeno più parlare di farmaci in senso tradizionale: dalle terapie cellulari e rigenerative, fino alla terapia genica, l’area delle terapie avanzate sta dedicando particolare attenzione al settore delle malattie rare.

L’analisi condotta da Assobiotec e riportata sul rapporto BioInItaly 2014 ha individuato 21 imprese biotech che hanno ottenuto almeno una ODD (10 pure biotech, una farmaceutica italiana e 10 consociate italiane di gruppi multinazionali). I prodotti gestiti da queste imprese sono in totale 47 e sono per la maggior parte in fase avanzata di sviluppo clinico (4 in fase I, 20 in fase II e 20 in fase III). Tre prodotti sono ancora in fase preclinica. Il campo oncologico è quello maggiormente rappresentato, seguito dalle patologie metaboliche, epatiche ed endocrine, dalle malattie cardiovascolari e infiammatorie.

Per approfondire l’argomento, leggi l’articolo su NCF di Dicembre:
Le biotecnologie al servizio della ricerca

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