Shire annuncia l’arrivo in Italia di Susoctocog alfa, terapia sostitutiva per il trattamento dei pazienti affetti da emofilia A acquisita.

Susoctocog alfa è un fattore VIII ricombinante con delezione del dominio B con sequenza porcina.

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Il trattamento con questo farmaco può essere personalizzato in base all’attività del FVIII del paziente.

Susoctocog alfa è disponibile in Italia in regime di rimborsabilità in fascia H, nel trattamento di episodi emorragici che si manifestano nei pazienti adulti con emofilia acquisita causata da anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione (Supplemento Ordinario n. 10 alla Gazzetta Ufficiale n. 40 del 17/02/2017).

«I pazienti con emofilia A acquisita vanno trattati tempestivamente e hanno un decorso clinico variabile da caso a caso: per questo susoctocog alfa rappresenta un’importante innovazione per queste persone essendo una terapia personalizzabile sulle loro caratteristiche» – afferma Ezio Zanon, responsabile del Centro Emofilia di Padova.

«L’efficacia e il profilo di sicurezza di susoctocog alfa sono stati dimostrati in uno studio clinico prospettico, condotto in aperto in 28 pazienti – spiega Carmela Speciale, direttore medico Shire Italia & Grecia. – Susoctocog alfa si è dimostrato efficace in tutti i soggetti trattati in cui la valutazione di efficacia è stata fatta 24 ore dalla prima somministrazione del prodotto, particolarmente laddove sia stato usato come terapia di prima linea, ovvero senza alcun utilizzo immediatamente precedente di altri agenti antiemorragici. Per quanto riguarda il profilo di sicurezza non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all’utilizzo di susoctocog alfa».

«L’arrivo di susoctocog alfa in Italia è il risultato del forte e continuativo impegno nella Ricerca & Sviluppo di Shire – dichiara Francesco Scopesi, general manager di Shire Italia. – Susoctocog alfa rappresenta il costante impegno di Shire non solo nell’innovazione del trattamento dell’emofilia ma soprattutto nei confronti dei pazienti “più unici che rari”. L’Italia, con i suoi centri di eccellenza, gioca un ruolo fondamentale per i pazienti con emofilia A acquisita, fornendo un contributo fondamentale agli studi dedicati al piano di sviluppo clinico del farmaco».

Meccanismo d’azione di susoctocog alfa

Susoctocog alfa è un fattore VIII ricombinante, con delezione del dominio B, con sequenza porcina. È una glicoproteina che, immediatamente dopo essere stata rilasciata nella circolazione del paziente, si lega al fattore di von Willebrand (FvW). Le due molecole del complesso fattore VIII/fattore di von Willebrand hanno differenti funzioni fisiologiche.

Il fattore VIII attivato agisce come cofattore per il fattore IX attivato, accelerando la conversione del fattore X a fattore X attivato, il quale converte quindi la protrombina in trombina. La trombina converte poi il fibrinogeno in fibrina e si può formare il coagulo.

La reattività crociata tra gli anticorpi (inibitori) circolanti mirati sul fattore VIII umano e susoctocog alfa è minima o assente. Susoctocog alfa rimpiazza temporaneamente il fattore VIII endogeno inibito necessario per un’emostasi efficiente.

La determinazione del dosaggio necessario del farmaco sulla base di un indicatore obiettivo quale l’attività del FVIII, consente di personalizzare la terapia.

Modalità di somministrazione di susoctocog alfa

Il trattamento deve essere effettuato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell’emofilia.  Il prodotto deve essere somministrato solamente in regime di ricovero. Si richiede la sorveglianza clinica dello stato emorragico del paziente.

La dose, la frequenza e la durata della terapia dipendono dalla sede, dall’entità e dalla severità dell’episodio emorragico, dall’attività desiderata del fattore VIII e dalla condizione clinica del paziente.

Studio clinico di registrazione di susoctocog alfa

Il profilo di sicurezza e l’efficacia di susoctocog alfa nel trattamento di episodi emorragici seri in soggetti con emofilia acquisita con anticorpi inibitori autoimmuni nei confronti del fattore VIII umano sono state esaminate in una sperimentazione prospettica, non randomizzata, in aperto, condotta su 28 soggetti.

La sperimentazione includeva soggetti che presentavano emorragia potenzialmente fatale o tale da poter mettere a repentaglio la conservazione dell’arto, che richiedeva il ricovero ospedaliero.

Tutti gli episodi emorragici iniziali hanno risposto positivamente al trattamento entro 24 ore dalla somministrazione iniziale. La risposta positiva consisteva nel blocco o nella riduzione dell’emorragia, con miglioramento clinico o con un’attività del fattore VIII superiore a un livello specificato a priori.

Una risposta positiva è stata osservata nel 95% (19/20) dei soggetti valutati a 8 ore e nel 100% (18/18) dei soggetti valutati a 16 ore.

Oltre alla risposta al trattamento, il successo complessivo del trattamento è stato determinato dallo sperimentatore in base alla possibilità di interrompere o ridurre la dose e/o la frequenza di somministrazione di susoctocog alfa. In 24 dei 28 soggetti (86%) è stato ottenuto il controllo (risoluzione) dell’episodio emorragico iniziale.

Tra i soggetti trattati con susoctocog alfa come terapia di prima linea, 16/17 (94%) hanno riportato il successo conclusivo del trattamento. La terapia di prima linea è definita come nessun utilizzo immediatamente precedente di agenti antiemorragici prima del primo trattamento con susoctocog alfa.

Per 11 soggetti è stata descritta la somministrazione di agenti antiemorragici (es. rFVIIa, concentrato di complesso protrombinico attivato, acido tranexamico) prima del primo trattamento con susoctocog alfa. Di questi 11 soggetti, 8 hanno ottenuto il successo conclusivo del trattamento (73%).

Non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati all’utilizzo di susoctocog alfa né eventi tromboembolici associati alla somministrazione del farmaco.

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