La maggiore attenzione sui prezzi dei nuovi farmaci da parte dei governi e dei payer a livello globale è un dato che, secondo gli esperti di Evaluate Pharma, sta assumendo sempre più rilievo anche per quanto riguarda i farmaci orfani. “E’ scomparsa l’immagine delle piccole biotech coraggiose tutte tese allo sviluppo di trattamenti per le malattie rare, per lo più ignorate dalle big pharma . Quest’anno abbiamo di nuovo evidenziato che sono le big pharma che dominano il settore”, ha spiegato l’analista Lisa Urquhart a proposito dei risultati del quarto rapporto “EvaluatePharma Orphan Drug Report 2017”, secondo il quale sette delle dieci maggiori aziende del settore per volume di vendita sono grandi player farmaceutici globali. Il 2016 ha visto per la prima volta un calo delle designazioni come farmaco orfano accettate da FDA (333, -6%), a cui fa da contraltare il numero record di domande in tal senso ricevute dall’Agenzia regolatoria americana (582, +23%). In Europa nell’ultimo anno le designazioni sono cresciute del 9% (208).
Maggiore attenzione sui prezzi
Secondo i dati del rapporto, che ha monitorato circa 5 mila aziende farmaceutiche e biotech a livello globale, i farmaci orfani si possono ancora giovare di incentivi sostanziali: andando ad analizzare il costo medio per paziente e per anno dei primi cento prodotti del mercato americano, si ottiene per il 2016 un costo di 140 mila dollari per i farmaci orfani rispetto ai quasi 28 mila dollari dei prodotti normali. Il costo medio per paziente è circa 5,5 volte maggiore rispetto a quello dei farmaci non orfani. “Ciò mette pressione all’industria nel continuare a generare innovazioni che giustifichino i costi enormi dei trattamenti”, ha sottolineato l’altro autore del rapporto, Andreas Hadjivasiliou.
In Europa la popolazione di pazienti a cui fare riferimento per la designazione quale farmaco orfano corrisponde a meno di cinque casi ogni 10 mila persone (pari a meno di 250 mila pazienti sull’intera popolazione europea di 514 milioni di persone); negli Stati Uniti il numero di pazienti interessati al farmaco deve essere minore di 200 mila. L’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco da parte delle autorità regolatorie è di dieci anni in Europa, di sette negli Stati Uniti.
I dati principali del rapporto
Il mercato dei farmaci orfani è in continua crescita, con stima di raggiungere i 209 miliardi di dollari nel 2022 (+ 11,1% CAGR nel periodo 2017-2022): cifre che, secondo il rapporto, dovrebbero doppiare la crescita complessiva del mercato su prescrizione. I medicinali per la malattie rare dovrebbero andare a coprire nel 2022 il 21,4% delle prescrizioni effettuate a livello globale, senza tener conto di quelle relative ai generici.
Tra le aziende, gli esperti di EvaluatePharma si attendono che Celgene sarĂ nel 2022 la societĂ destinata a dominare il settore per volumi di vendite (16,9 mld $, + 11% rispetto al 2016), seguita da da Bristol-Myers Squibb (13,5 mld $, + 13%) e Novartis (12,0 mld $, -1%).
Shire dovrebbe avere l’appannaggio delle vendite di farmaci orfani non oncologici, con 7,9 miliardi di dollari (+7% rispetto al 2016), davanti a Alexion (6,9 mld $, +14% ) e Sanofi (5,0 mld $, +7). Big pharma del calibro di AstraZeneca, Abbvie e Johnson & Johnson sono attese scalare le classifiche anche per quanto riguarda il mercato delle malattie rare.
Nel 2022 le vendite maggiori a livello globale dovrebbero essere quelle della lenalidomide di Celgene, approvato nel 2005 per il trattamento della sindrome mielodisplasica. Secondo il rapporto, il farmaco dovrebbe crescere del 12% rispetto al 2016, raggiungendo un fatturato di 13,5 milioni di dollari nel 2022. In Europa il rapporto identifica il nivolumab di BMS come prodotto leader, già approvato per il mieloma multiplo e il linfoma di Hodgkin e in attesa di approvazione per altri tipi di tumori. Il farmaco è atteso fatturare 2,4 milioni di dollari nel 2022 nel solo continente europeo (+29% vs il 2016), e 9,1 milioni a livello globale (+16%).
Secondo il report, nel 2022 i farmaci orfani dovrebbero contare per il 55% del valore cumulativo delle pipeline delle aziende europee. Tra i prodotti ancora in fase di ricerca e sviluppo, EvaluatePharma ha identificato l’axicabtagene ciloleucel di Kite Pharma come quello con un valore potenziale maggiore. Il farmaco è una terapia cellulare anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) in sviluppo per il linfoma non-Hodgkin e le stime indicano un valore potenziale di 7,9 milioni di dollari nel 2022. Altri prodotti che dovrebbero conquistarsi quote importanti del mercato dei farmaci orfani sono secondo gli esperti il lanadelumab di Shire, attualmente in fase 3 in qualità di inibitore della callicreina, e il niraparib di Tesaro, un inibitore della poli(ADP-ribosio) polimerasi.
