Venclyxto™ (venetoclax) ha ottenuto la rimborsabilità da AIFA come monoterapia per il trattamento della leucemia linfatica cronica. Si tratta del primo inibitore selettivo della proteina BCL-2 in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi).

È rimborsabile in Italia venetoclax per la leucemia linfatica cronica in presenza della delezione del cromosoma 17p o della mutazione del gene TP53
È rimborsabile in Italia venetoclax per la leucemia linfatica cronica in presenza della delezione del cromosoma 17p o della mutazione del gene TP53

AbbVie ha annunciato  che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di Venclyxto™ (venetoclax) in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) in presenza della delezione del cromosoma 17p o della mutazione del gene TP53 in pazienti adulti che non sono idonei a ricevere, oppure per cui era fallita, una pregressa terapia con un inibitore della via del recettore delle cellule B, oltre che per il trattamento di LLC in pazienti adulti senza delezione 17p o mutazione TP53 per cui era fallita sia la chemioimmunoterapia sia la terapia con un inibitore della via del recettore delle cellule B.

Venetoclax è un inibitore selettivo della proteina BCL-2 in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi), incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da LLC.

«L’approvazione di venetoclax rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica in Italia – dichiara Robin Foà, direttore del Centro di Ematologia, Policlinico Umberto 1, Università “Sapienza” di Roma. – I risultati generati dal suo programma di sperimentazione clinica hanno dimostrato che questa nuova terapia orale è in grado di offrire tassi importanti di risposta globale. Con questa approvazione, siamo in grado di proporre una innovativa opzione terapeutica a pazienti con quadri clinici di leucemia linfatica cronica difficili da trattare».

La leucemia linfatica cronica è una malattia tumorale che colpisce il midollo osseo ed il sangue, ed è tipicamente a progressione lenta. Venetoclax, primo di una nuova classe di farmaci, è indicato per il trattamento della leucemia linfatica cronica in presenza della delezione del cromosoma 17p o della mutazione del gene TP53 in pazienti adulti che non sono idonei a ricevere il trattamento con un inibitore della  via del recettore delle cellule B o per cui sia fallita tale terapia, oltre che per il trattamento di LLC in pazienti adulti senza la delezione del cromosoma 17p oppure mutazione del gene TP53 per cui sia fallita sia la chemioimmunoterapia sia la terapia con un inibitore della via  del recettore delle cellule B. In questi pazienti la prognosi è spesso particolarmente sfavorevole e l’aspettativa di vita con gli attuali regimi standard di cura è inferiore ai 2-3 anni.

«Nonostante l’importanza dei progressi terapeutici raggiunti negli ultimi anni, per i pazienti che convivono con le leucemie permane ancora l’esigenza di nuovi medicinali antitumorali in grado di dare una risposta a esigenze tuttora irrisolte – afferma Felice Bombaci, AIL, Associazione Italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma ONLUS – Per queste ragioni i pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci innovativi, che consentono di convivere serenamente con la malattia e di riappropriarsi del proprio futuro. Finalmente anche in Italia, l’approvazione di venetoclax apre nuove prospettive per le persone con leucemia linfatica cronica».

Venetoclax (Venclyxto)

Venclyxto è stato disegnato per inibire in maniera selettiva, con una sola somministrazione al giorno per via orale, la funzione della proteina BCL-2 (B-cell lymphoma-2). La proteina BCL-2 impedisce l’apoptosi (morte cellulare programmata) di alcune cellule, fra cui i linfociti, e può essere sovraespressa in alcune malattie tumorali. Venetoclax, quindi, attiva la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi), incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica.

Venclyxto è stato sviluppato da AbbVie e Genentech (del gruppo Roche) ed è commercializzato congiuntamente dalle due aziende farmaceutiche negli Stati Uniti e da AbbVie nel resto del mondo.

«Venetoclax è una piccola molecola che inibisce selettivamente la funzione della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata – prosegue Foà – L’apoptosi è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio DNA. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l’organismo. Una aumentata espressione di BCL-2 (tipica della leucemia linfatica cronica) agisce quindi come un freno alla morte cellulare. Un farmaco in grado di bloccare BCL-2 può quindi normalizzare il meccanismo che spinge le cellule, anche quelle tumorali, alla morte cellulare programmata. Con l’approvazione di venetoclax disponiamo di un nuovo farmaco intelligente per la cura di pazienti con leucemia linfatica cronica».

Approvazioni di Venclyxto (venetoclax)

Venclyxto è attualmente oggetto di valutazione per il trattamento di diverse tipologie di malattie oncoematologiche.

Ad aprile 2016, l’agenzia statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha approvato venetoclax compresse, mediante revisione prioritaria per il trattamento di pazienti con LLC e delezione del cromosoma 17p, rilevata da un test approvato dalla stessa FDA, che abbiano ricevuto almeno una terapia pregressa. Poiché l’agenzia FDA ha approvato questa indicazione mediante un iter accelerato e in base al tasso globale di risposta, il mantenimento dell’approvazione potrebbe dipendere dalla verifica e descrizione dei benefici clinici ottenuti mediante una sperimentazione confermativa.

Nell’ottobre 2016, AbbVie ha annunciato il rilascio da parte del comitato europeo CHMP (European Committee for Medicinal Products for Human Use) del parere favorevole rispetto all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Venclyxto. Inoltre, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha riconosciuto a Venclyxto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo, oltre che del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), una forma aggressiva di linfoma ed il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL).

L’Agenzia (EMA) aveva in precedenza concesso la designazione di farmaco orfano a Venclyxto per il trattamento di LLC e per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). La designazione di farmaco orfano viene concessa alle terapie che intendono trattare, prevenire o diagnosticare malattie potenzialmente fatali o cronicamente debilitanti che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell’Unione Europea e per le quali non esiste alcuna terapia soddisfacente. Tali terapie devono inoltre offrire benefici significativi ai pazienti colpiti dalla malattia.

A dicembre 2016, la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di venetoclax. L’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio può essere concessa per medicinali che soddisfano bisogni medici insoddisfatti, ossia per medicinali intesi a trattare malattie per le quali non esiste un trattamento disponibile, e ai quali è quindi importante che i pazienti abbiano un rapido accesso, in quanto il beneficio della loro immediata disponibilità per i pazienti supera il rischio inerente la mancanza di dati completi.

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