Canakinumab (Ilaris®) di Novartis si aggiudica la menzione speciale categoria Farmaco Orfano del Prix Galien Italia 2018. Ha infatti un elevato livello di innovatività, essendo l’unica molecola approvata per tre malattie genetiche rare auto-infiammatorie.
Canakinumab ha dimostrato di trattare efficacemente i segni e i sintomi dell’infiammazione e quindi di prevenire i danni causati da un’infiammazione protratta e ricorrente tipica di queste tre malattie.
Il Board Scientifico del Prix Galien 2018, durante la cerimonia di proclamazione dei vincitori, ha assegnato la menzione speciale nella categoria Farmaco Orfano a canakinumab di Novartis, ritenendolo espressione di massima innovazione nel campo della ricerca delle malattie rare. Canakinumab è infatti l’unico farmaco approvato per tre malattie genetiche rare autoinfiammatorie:
- la sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale (TRAPS),
- il deficit di mevalonato chinasi (MKD),
- la febbre mediterranea familiare (FMF).
Le malattie auto-infiammatorie monogeniche rare insorgono prevalentemente in età pediatrica e sono molto invalidanti influendo seriamente sulla qualità della vita di chi ne soffre. Sono caratterizzate da episodi febbrili ricorrenti, artrite, pleurite, pericardite, peritonite, rush cutaneo e nel lungo termine, se non adeguatamente trattate, possono portare a gravi complicanze tra cui l’amiloidosi secondaria, una delle principali cause di insufficienza renale. Per questo motivo è estremamente importante avere una diagnosi precoce per poter ricorrere prima possibile alle terapie innovative in grado di controllare la malattia, prevenirne le complicanze e quindi migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Canakinumab ha dimostrato di trattare efficacemente i segni e i sintomi dell’infiammazione, garantendo ai pazienti un controllo rapido e prolungato delle riacutizzazioni, una attività di malattia da assente a minima e un miglioramento nella qualità di vita in termini di salute fisica, mentale e psicosociale.
«Il trial clinico condotto nelle tre malattie ha un disegno assolutamente innovativo – ha commentato Fabrizio De Benedetti, responsabile Reumatologia all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e coordinatore del trial clinico. – I risultati pubblicati dal New England Journal of Medicine ci dicono che tra il 57 e il 73% dei pazienti trattati con canakinumab raggiungono una risposta completa in tutte e tre queste malattie. I pazienti di fatto riacquistano una qualità di vita normale».
Il Prix Galien, istituito in Francia nel 1970 per iniziativa del farmacista francese Roland Mehl, con l’obiettivo di promuovere i progressi più significativi nella ricerca in campo farmaceutico, riconosce ancora una volta l’attitudine all’innovazione di Novartis che nel corso degli anni è stata premiata in diverse aree terapeutiche tra cui immunologia, oncologia e neurologia
Canakinumab
Canakinumab è l’unico anticorpo monoclonale completamente umano a elevata affinità e specificità per l’interleuchina-1β (IL-1β) umana, oggetto da anni di estensivo sviluppo clinico per diverse patologie rare su base auto-infiammatoria.
L’IL-1β, prodotta principalmente da monociti, macrofagi e cellule dendritiche (sistema immunitario innato) in risposta a infezioni o lesioni di varia natura, rappresenta il mediatore chiave del processo infiammatorio nella FMF, HIDS/MKD e TRAPS.
Canakinumab blocca il legame dell’IL-1β umana a entrambi i recettori dell’IL-1 (tipo I e II) neutralizzandone l’attività pro-infiammatoria. Rappresenta un’opzione terapeutica focalizzata al benessere del paziente, che porta al miglioramento significativo della qualità di vita con una riduzione della frequenza media degli attacchi da 20-25 episodi all’anno a 1,5 nei pazienti con FMF, da 15 all’anno a 1 in quelli con MKD e da 10 a 1 nei pazienti con TRAPS.
Il profilo di sicurezza e di efficacia a lungo termine di canakinumab è consolidato nei pazienti pediatrici e adulti con malattie auto-infiammatorie.
Articoli correlati
Canakinumab per il tumore al polmone
Canakinumab per le recidive di attacco cardiaco
Canakinumab riduce il rischio cardiovascolare agendo sull’infiammazione
