LEO Pharma A/S acquisisce una quota di minoranza in PellePharm e fornisce capitale di credito (non dilutive-capital) per finanziare i programmi di sviluppo di PellePharm ottenendo un diritto di opzione sull’acquisizione delle sue quote.
PellePharm e gli azionisti aventi diritto riceveranno un totale di 760 milioni di dollari USA, che includono investimenti azionari, supporto allo sviluppo e commercializzazione, il corrispettivo di conferimento in azioni e i pagamenti al conseguimento dei traguardi di sviluppo, regolamentazione e commercializzazione.
PellePharm si dichiara pronta ad avviare il trial pilota di Fase III per la sindrome di Gorlin nel primo trimestre del 2019.
LEO Pharma, azienda danese specializzata in dermatologia, e PellePharm, società californiana impegnata nel campo delle malattie rare, hanno annunciato una collaborazione strategica di sviluppo e commercializzazione per rispondere alle esigenze cliniche insoddisfatte di diverse patologie dermatologiche prive ad oggi di terapie. Grazie a questa partnership le due aziende potranno promuovere l’innovazione e l’accesso a potenziali terapie per quei pazienti affetti da patologie con un forte impatto sulla vita, quali la sindrome di Gorlin e il carcinoma basocellulare (BCC) a elevata ricorrenza, due forme rare e distinte di tumore della pelle.
«Siamo decisamente entusiasti della partnership con PellePharm, azienda pioniera nella sindrome di Gorlin e nelle patologie dermatologiche rare. Questa collaborazione, a sostegno della nostra ambiziosa strategia per il 2025, segna l’ingresso di LEO Pharma nel campo delle malattie rare della pelle offrendo un’opportunità unica di fornire il primo trattamento ai pazienti affetti da un forma molto grave di patologia cutanea per la quale, al momento, non esistono terapie approvate» – dichiara Thorsten Thormann, vice presidente of Research di LEO Pharma.
In base a questo accordo, LEO Pharma ha inizialmente stanziato 70 milioni di dollari, costituiti da finanziamento azionario e sovvenzioni alla Ricerca e Sviluppo per finanziare un trial internazionale di Fase III per patidegib 2%, gel per uso topico per trattare e rallentare la progressione delle lesioni cutanee della sindrome di Gorlin.
LEO Pharma si è inoltre assicurata un diritto di opzione per l’eventuale acquisizione di tutte le azioni di PellePharm. Inoltre, PellePharm e i suoi azionisti, potrebbero ricevere un’integrazione pari a 690 milioni di dollari che comprende la partecipazione e i pagamenti milestone al conseguimento dei traguardi di sviluppo, regolamentazione e commercializzazione del farmaco. Gli azionisti di PellePharm potranno anche ricevere una royalty a due cifre al conseguimento di determinati traguardi commerciali.
«La nostra azienda si fonda sull’impegno di occuparci di patologie dermatologiche rare offrendo ai pazienti nuovi trattamenti all’avanguardia, nel modo più efficiente ed efficace possibile. In qualità di leader mondiale in dermatologia, LEO Pharma è il partner ideale, sia per lo sviluppo che per la commercializzazione di terapie in questo campo. Questa collaborazione ci mette sulla strada giusta per iniziare il nostro studio pilota di Fase III sulla sindrome di Gorlin già nei primi mesi del 2019. Successivamente, dopo la potenziale fusione, collaboreremo con entusiasmo con LEO Pharma per dare risposta alle esigenze insoddisfatte di altre patologie dermatologiche rare» – afferma Sanuj Ravindran, presidente e CEO di PellePharm.
L’accordo prevede la creazione di un comitato misto in cui PellePharm continuerà a essere responsabile dello sviluppo globale e LEO Pharma offrirà il suo supporto svolgendo un ruolo di consulenza. Sempre secondo l’accordo, entrambe le aziende si occuperanno congiuntamente dei piani di commercializzazione e Anders Kronborg, CFO di LEO Pharma, entrerà nel Consiglio di Amministrazione di PellePharm.
«Da oltre 18 anni, la nostra organizzazione si dedica al supporto, alla formazione e alla ricerca di trattamenti per le persone affette da una malattia devastante come la sindrome di Gorlin (BCCNS) ma, ancora oggi, queste pazienti non dispongono di terapie approvate dalla FDA – dichiara Jean Pickford, Executive Director della BCCNS Alliance. – L’inizio dell’arruolamento nello studio di Fase III su patidegib, nei primi mesi del 2019, ci incoraggia e conferma l’impegno di PellePharm verso la nostra comunità, ora rafforzato dalla partnership con LEO Pharma».
«Il Gorlin Syndrome Group accoglie con soddisfazione l’annuncio della collaborazione tra PellePharm e LEO Pharma per lo sviluppo di patidegib per uso topico come trattamento per il BCC. I dati dello studio PellePharm di Fase II suggeriscono che patidegib è efficace nella cura del BCC, carcinoma basocellulare ad alta frequenza con effetti collaterali minimi. Auspichiamo che, grazie alla collaborazione con LEO, tali benefici possano essere confermati in uno studio di Fase III. Un farmaco topico efficace, in grado di prevenire e/o curare il BCC, eviterà il bisogno di interventi chirurgici dolorosi e demolitivi ai quali oggi siamo costretti» – dichiara Sally Webster, Chairperson, e Matthew Helbert, Trustee, del Gorlin Syndrome Group UK.
Per questa operazione, PellePharm si è avvalsa della consulenza di Rothschild & Co.
Patidegib gel per uso topico
Il gel per uso topico patidegib ha mostrato risultati promettenti in uno studio clinico di Fase II nel rallentamento dell’evoluzione dei tumori BCC nella sindrome di Gorlin, bloccando la malattia alla fonte con il blocco del percorso di signaling di hedgehog. La formulazione per uso topico di patidegib è stata sviluppata per garantire la stessa efficacia, precedentemente mostrata da patidegib in formulazione orale nei trial di Fase I, senza effetti collaterali sistemici. La formulazione in gel è stabile a temperatura ambiente per almeno due anni e questo ne fa una potenziale terapia a gestione domiciliare continua nella sindrome di Gorlin e del BCC a elevata ricorrenza.
Per il gel patidegib per uso topico, nella cura della sindrome di Gorlin, PellePharm ha ottenuto dall’FDA la designazione di farmaco orfano oltre alla designazione di terapia fortemente innovativa.
Sindrome di Gorlin
La sindrome di Gorlin è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante a penetranza completa, caratterizzata da mutazioni ereditarie costituzionali in un allele del gene onco-soppressore codificante PATCHED1 (PTCH1), che agisce da inibitore primario del percorso di signaling hedgehog.
Questa condizione ad espressione variabile porta alla predisposizione a sviluppare tumori, in particolare cheratocisti odontogene, medulloblastoma e carcinomi basocellulari multipli, spesso sul volto del paziente, diverse anomalie dello sviluppo soprattutto a carico dello scheletro e ipercheratosi dei palmi delle mani e delle piante dei piedi.
Questa patologia è nota anche con i nomi di sindrome di Gorlin-Goltz, sindrome del nevo basocellulare (BCNS) e sindrome del carcinoma nevico delle cellule basali o sindrome del carcinoma basocellulare nevoide (NBCCS).
In assenza di farmaci approvati dalla FDA per la sindrome di Gorlin, lo standard di cura è la chirurgia. Le persone affette da questa grave sindrome rischiano di doversi sottoporre fino a 30 interventi chirurgici l’anno a partire dall’adolescenza per tutta l’età adulta, che possono essere deturpanti, per via dei molti esiti cicatriziali.
Carcinoma basocellulare a elevata ricorrenza
Il carcinoma basocellulare a elevata ricorrenza è una malattia rara caratterizzata dallo sviluppo di un numero eccezionalmente elevato di carcinomi basocellulari (BBC), localizzati soprattutto sul viso e di diametro maggiore di 2 cm.
Diversamente dai pazienti affetti dalla sindrome di Gorlin, le persone con BCC a elevata ricorrenza non nascono con una mutazione PTCH1 della linea germinale e non soffrono delle altre manifestazioni sistemiche di questa malattia.
Lo standard di cura per queste persone è la chirurgia che deve essere effettuata precocemente per limitare le recidive, frequenti a causa del coinvolgimento dei margini laterali e profondi.
