Il primo farmaco contro l’Alzheimer, Aduhelm (aducanumab-avwa) di Biogen, è stato approvato a inizio giugno dall’agenzia regolatoria americana FDA. Si aprono così nuove prospettive di cura per gli oltre 6,2 milioni di pazienti che nei soli Stati Uniti soffrono di questa grave patologia del sistema nervoso centrale (circa mezzo milione i pazienti in Italia), che provoca la graduale perdita della memoria e delle funzioni cognitive.
“Questo momento storico rappresenta il culmine di un decennio di ricerca d’avanguardia nel campo complesso della malattia di Alzheimer. Crediamo che questo medicinale first-in-class trasformerà il trattamento delle persone che soffrono della patologia e genererà una continua innovazione anche negli anni a venire”, ha commentato la notizia Michel Vounatsos, chief executive officer di Biogen. Il farmaco è nato dalla ricerca avviata negli anni ’80 del secolo scorso dalla giapponese Esai sulle cause alla base della comparsa del morbo di Alzheimer, tra cui i cambiamenti dei tessuti cerebrali dovuti alla formazione delle placche amiloidi e degli agglomerati neurofibrillari tau.
Approvazione condizionata
Il percorso che ha portato all’approvazione di Aduhelm ha seguito la procedura accelerata prevista da FDA per i farmaci rivolti al trattamento di malattie gravi e a rischio di vita, in grado di fornire vantaggi rispetto alle terapie già esistenti. I risultati ottenuti negli studi per l’approvazione devono essere seguiti da nuovi studi post-approvazione volti a confermare il beneficio clinico nel contesto d’uso reale. “Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia; quest’opzione di trattamento rappresenta la prima terapia rivolta al sottostante processo di malattia dell’Alzheimer. Come abbiamo imparato dalla lotta contro i tumori, il percorso accelerato di approvazione può portare più velocemente le terapie ai pazienti, stimolando al contempo più ricerca e innovazione”, ha dichiarato Patrizia Cavazzoni, direttrice del Center for Drug Evaluation and Research di FDA.
I tre trial clinici randomizzati in doppio cieco contro placebo che hanno portato all’approvazione di Aduhelm hanno coinvolto complessivamente circa 3mila cinquecento pazienti; il gruppo di trattamento ha mostrato una riduzione della formazione delle placche amiloidi beta di tipo dose- e tempo-dipendente, endpoint surrogato prescelto come indicazione di efficacia del nuovo farmaco. La riduzione delle placche è stata valutata mediante tomografia PET, a livello di regioni del cervello attese essere colpite in modo particolare dalla malattia, rispetto a regioni che invece ne sono meno influenzate.
Tra le informazioni sulla sicurezza del farmaco, FDA ha previsto l’inclusione nel foglietto illustrativo di avvertenze sulle possibili anomalie dell’immagine note come Aria, legate a un temporaneo gonfiore di alcune zone del cervello che si risolve nel tempo senza dare luogo a sintomi nella maggior parte dei casi. Un’altra avvertenza riguarda possibili reazioni di ipersensibilità, tra cui angioedema e orticaria.
