Il 2020 è stato un anno complicato per l’Agenzia europea dei medicinali, che appena dopo aver completato il trasloco nella sua nuova sede di Amsterdam si è trovata a dover fronteggiare l’emergenza sanitaria rappresentata dalla pandemia di Covid-19, ricorda nell’introduzione all’Annual Report 2020 la chair del Board di EMA, Christa Wirthumer-Hoche. “Guardando indietro al 2020, possiamo essere orgogliosi di come EMA e il network delle agenzie regolatorie europee hanno affrontato la sfida”, conferma la direttrice esecutiva dell’agenzia, Emer Cooke.
L’impatto della pandemia sulle attività di EMA
Dal 4 febbraio 2020, giorno in cui l’Agenzia europea dei farmaci ha attivato il suo piano per fronteggiare i pericoli emergenti per la salute, lo scorso anno è stato un continuo di notizie sui nuovi farmaci e vaccini contro il virus che hanno via via raggiunto i vari stadi di sviluppo clinico prima e approvazione poi. La velocizzazione delle procedure è passata anche dall’attivazione di un apposito indirizzo mail attraverso cui aziende ed ente regolatorio si sono potuti confrontare in tempo reale sulle migliori strategie da utilizzare nel corso dello sviluppo dei nuovi prodotti.
Il risultato di questo enorme sforzo ha portato i prodotti considerati sufficientemente maturi ad avanzare rapidamente verso le fasi di scientific advice, erogato in non più di 20 giorni dalla richiesta; gli studi clinici per l’approvazione dei vaccini sono stati supportati anche attraverso la pubblicazione di una specifica linea guida che delinea le evidenze minime richieste per l’approvazione. Anche i tempi di revisione dei Piani di indagine pediatrica (PIP) sono scesi da 120 a soli 20 giorni. Il bilancio a fine anno è stato di 75 procedure di rapid scientific advice completate (più quattro in corso), a cui si aggiunge anche la valutazione di cinque piani di indagine pediatrica (e altri 14 da completare).
L’approvazione dei vaccini e farmaci per il Covid ha beneficiato del nuovo percorso di rolling review, in cui i dati sono valutati dall’ente regolatore man mano che sono stati disponibili. In questo modo è stato possibile chiudere il 2020 con due prodotti approvati con procedura di approvazione condizionata all’esecuzione di ulteriori studi clinici post-marketing, il vaccino Comirnaty di Pfizer/BioNTech e il farmaco Veklury di Gilead. In parallelo all’approvazione, EMA ha anche pubblicato le linee guida per la stesura da parte delle aziende dei risk management plan (RMPs) per i vaccini Covid, e ha supportato la messa a punto delle strategie per il monitoraggio degli effetti collaterali e le attività di farmacovigilanza. Non meno importante anche l’impegno sul piano della comunicazione rivolta a tutti gli stakeholder della catena del farmaco, dalle aziende agli utilizzatori, di tutte le azioni via via messe in atto.
Le varie ondate della pandemia hanno anche richiesto un attento monitoraggio delle scorte di principi attivi e farmaci disponibili sul mercato europeo, in particolare modo per quanto riguarda i medicinali essenziali necessari per trattare i pazienti Covid nei reparti di terapia intensiva. Il blocco delle frontiere internazionali ha messo a dura prova, da questo punto di vista, le catene di fornitura da India e Cina, e ha richiesto ad EMA di coordinarsi con gli altri attori in esse coinvolti (tra cui le aziende produttrici e le autorità competenti a livello nazionale) per cercare di limitare al massimo eventuali problemi di carenza di medicinali.
Le nuove approvazioni del 2020
Nonostante l’emergenza dettata dalla pandemia, lo scorso anno ha visto la raccomandazione di 97 nuovi medicinali per uso umano da parte di EMA per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione UE. Tra quelli più innovativi figurano il primo farmaco (Zolgensma) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in bambini e ragazzi, e del primo trattamento contro la porfiria epatica acuta in adulti e adolescenti (Givlaari). Altre aree d’innovazione includono il diabete di tipo 2 non sufficientemente controllato (Rybelsus, a base del primo peptide agonista del recettore GLP-1) e l’asma, malattia per la quale è stata approvata la prima, tripla terapia combinata (Enerzair Breezhaler) che include anche un sensore elettronico opzionale per la raccolta dei dati relativi all’utilizzo dell’inalatore da parte del paziente. Un’altra tripla terapia di combinazione (Kaftrio) è stata approvata per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti a partire dai 12 anni di età.
Oltre alle nuove approvazioni, EMA ha anche raccomandato 83 estensioni delle indicazioni per farmaci già sul mercato; sono state, invece, solo due i prodotti che hanno ricevuto un’opinione negativa da parte del Chmp. In campo veterinario, l’Agenzia ha raccomandato venti prodotti per l’approvazione, di cui tredici a base di nuovi principi attivi e dieci vaccini.
