Una nuova collaborazione multistakeholder centrata sull’incorporare i principi del Quality by Design (QbD) a un caso di studio di terapia CAR-T (Chimeric antigen receptor T-cell) – il progetto A-Cell – è stata siglata tra la Alliance for Regenerative Medicine (ARM) in rappresentanza dell’industria delle terapie avanzate e il National Institute for Innovation in Manufacturing BioPharmaceuticals (NIIMBL) statunitense.Â
Il progetto A-Cell intende, più in particolare, trasferire anche in questo settore le best practice e le metodologie standard per le attività di Chemistry, Manufacturing e Controls (CMC) tipiche dello sviluppo medicinale. Obiettivo finale è superare gli attuali colli di bottiglia che frenano lo sviluppo di nuove terapie cellulari, in particolare per quanto riguarda le attività di scaling up delle produzioni e la loro costo-efficacia, attribuita da ARM proprio alla mancanza di metodologie standardizzate e training adeguato sui programmi CMC.
Lo studio di caso può essere approfondito grazie al report dettagliato pubblicato sul sito di ARM, che discute i diversi aspetti del problema. L’esempio illustrativo prospettato nel documento si basa su dati non proprietari e intende offrire una fotografia dello stato attuale delle best practice del settore, senza voler essere in alcun modo un indirizzo di tipo regolatorio nĂ© un esempio di simulazione del dossier regolatorio. Il progetto è stato sviluppato con il contributo di oltre cinquanta esperti industriali provenienti da una trentina di aziende diverse, a cui si sono aggiunti esperti in campo regolatorio e dello Standards Coordinating Body. I contenuti del report saranno approfonditi anche con una serie di webinar in programma da settembre fino a inizio 2023.Â
La scelta di approfondire le terapie CAR-T autologhe come case study è legata al loro successo (sei i prodotti finora approvati da FDA) e dall’interesse che rivestono per gli investitori. ARM sottolinea come molti dei concetti evidenziati dal report si possano applicare anche ad altri tipi di terapie cellulari, tra cui quelle a base di cellule staminali mesenchimali, cellule stromali o cellule staminali pluripotenti.Â
Il progetto A-Cell segue l’esempio di quanto già fatto con progetti analoghi nel campo della produzione degli anticorpi monoclonali (A-Mab), dei vaccini (A-Vax) e delle terapie geniche (A-Gene). Nei primi due casi, in particolare, ci si era trovati di fronte a barriere simili a quelle identificate per le terapie cellulari, che i due progetti hanno contribuito a superare. Il progetto A-Gene, ad esempio, è utilizzato come strumento educational dall’University College di Londra.
