Facilitare il passaggio dalla ricerca di base allo sviluppo di nuovi medicinali in grado di offrire nuove e concrete possibilità di cura per i pazienti europei: è l’obiettivo del nuovo progetto pilota annunciato dall’Agenzia europea dei medicinali (EMA). Un progetto che punta a sviluppare nuove terapie avanzate (ATMP) grazie al coinvolgimento specifico di sponsor accademici e organizzazioni no-profit attive nello sviluppo di questo tipo di prodotti innovativi a base di cellule, geni o tessuti ingegnerizzati. Una delle principali barriere a un maggiore coinvolgimento di questo tipo di realtà nello sviluppo di nuovi farmaci è, infatti, storicamente rappresentata dalla difficoltà incontrata nel comprendere e gestire in modo corretto gli aspetti regolatori, a causa di una loro scarsa conoscenza.
L’obiettivo del progetto pilota è riuscire ad abbattere questo tipo di barriera, grazie al supporto regolatorio mirato che EMA fornirà a cinque diversi progetti di sviluppo di terapie avanzate, selezionati sulla base di target di bisogno clinico disatteso e di compagini di sviluppo che includano unicamente realtà accademiche e no-profit operanti in Europa. Il primo progetto ad aver accesso al programma pilota è già stato selezionato: si tratta dello sviluppo di ARI-0001, un progetto dell’Hospital Clínic Barcelona che punta allo sviluppo di un prodotto a base di tecnologia CAR (chimeric antigen receptor) basato sulle cellule T del paziente stesso. Il prodotto era già stato dichiarato eleggibile al programma PRIME di EMA a dicembre 2021.
L’Agenzia invita anche i potenziali interessati a contattare la stessa EMA o l’autorità competente a livello nazionale (Aifa per l’Italia) per ricevere maggiori informazioni o esprimere l’interesse a partecipare al progetto. L’indirizzo da utilizzare a tal fine è advancedtherapies@ema.europa.eu.
I cinque partecipanti avranno il modo di essere guidati direttamente dall’Agenzia lungo tutte le fasi regolatore del processo di sviluppo, onde ottimizzare le attività necessarie a partire dalla messa in atto di tutte le best practice in tema di produzione e pianificazione dello sviluppo clinico, che devono rispondere agli standard regolatori richiesti. I partecipanti al pilota potranno anche beneficiare di tutte le misure di flessibilità regolatoria e a supporto dello sviluppo messe in campo da EMA, quali ad esempio la riduzione o deroga alle tariffe. I primi risultati sono attenti nell’arco di circa tre-quattro anni; a conclusione del progetto, inoltre, l’Agenzia ha pianificato la pubblicazione di un report sulle attività svolte, che verranno anche discusse in un workshop dedicato.
Non è prevista al momento l’introduzione di nessun nuovo strumento regolatorio all’interno del progetto; EMA si riserva la possibilità di valutare, sulla base degli esiti finali del pilota, la necessità di ulteriori strumenti o misure di supporto allo sviluppo delle terapie avanzate, con particolare riferimento agli sviluppatori accademici.
