Regole e politiche in grado di incoraggiare gli investimenti in R&D, quali ad esempio un sistema prevedibile per i diritti di proprietà intellettuale e un quadro regolatorio all’avanguardia sono gli elementi chiave che secondo EFPIA sono indispensabili per garantire la sostenibilità delle pipeline farmaceutiche del Vecchio Continente. Pipeline che sono state analizzate in un report preparato da Iqvia per EFPIA, in cui vengono analizzate in modo particolare otto aree d’innovazione e introdotte quattro nuove piattaforme tecnologiche.
Stato attuale e prospettive
Nel 2021 EMA ha autorizzato 92 nuovi medicinali, di cui poco più della metà (54) a base di nuovi principi attivi (+30% rispetto all’anno precedente). L’oncologia rimane l’area terapeutica di scelta per le nuove approvazioni, seguita dalle malattie infettive. Il trend sembra confermato anche per il 2022, con 58 nuovi medicinali raccomandati per l’approvazione alla data della pubblicazione del rapporto (agosto 2022).
L’oncologia è l’area regina anche per il numero di nuovi studi clinici avviati, contando per circa il 26% del totale; il numero di studi clinici è cresciuto dell’11% nel periodo considerato (2017-2022). Il 2021, in particolare, ha visto una ripresa del settore, dopo il rallentamento imposto dal periodo pandemico. Il 40% circa degli studi clinici in area oncologica sono riferiti alla fase 1, il 37% alla fase 2 e il 23% sono studi di fase 3.
Tra le tecnologie più innovative in quest’area si segnalano i sistemi Protac (proteolysis targeting chimera) (fase 1/1b), le terapia CAR-T per i tumori solidi e i vaccini a mRNA (fase 2) e nuovi approcci BiTEs (bispecific T-cell engager), sistemi coniugati farmaco-anticorpi (ADC) e nuovi inibitori del checkpoint (fase 3). I farmaci bioterapeutici di next-generation rappresentano circa il 16% della pipeline in campo oncologico. L’indicazione più studiata sono i tumori metastatici.
Le altre aree terapeutiche
Le malattie ad alto impatto sociale rappresentano le altre aree terapeutiche che trovano maggior interesse all’interno delle pipeline. Tra queste, predominano le malattie infettive (12%), sotto la spinta impressa dal Covid-19 e da altre malattie virali. Covid che ha rappresentano uno stimolo anche per lo sviluppo di prodotti in ambito respiratorio (17%), insieme all’asma (10%). In campo ematologico, due dei target principali sono il mieloma multiplo e il linfoma non-Hodgkin (6% cd.). Diabete (31%) e obesità (14%) continuano a rappresentare i target preferiti per lo sviluppo di nuovi medicinali per le malattie endocrine e metaboliche.
Oncologia ed ematologia rappresentano anche le aree terapeutiche che vedono i maggiori investimenti per lo sviluppo di prodotti per il trattamento di malattie rare, come testimoniato dal maggio numero di studi clinici in queste aree. Le terapie innovative di tipo genico e cellulare, in particolare, rivestono un grande interesse rispetto alla possibile messa a punto di nuovi approcci terapeutici nel campo delle malattie orfane oncologiche.
Le tecnologie emergenti
Il rapporto di Iqvia identifica varie aree innovative che potrebbero raggiungere il mercato nel breve/medio termine. Oltre alle immunoterapie di ultima generazione, l’attesa è per nuovi agenti terapeutici per il trattamento di malattie infettive quali Hiv e epatite B, o in grado di modificare il decorso della malattia (es. nel’osteoporosi). Gli agenti senolitici derivanti dagli approcci di medicina rigenerativa potrebbero aiutare a trattare meglio le malattie dell’invecchiamento. A livello di terapie per il sistema nervoso centrale, particolare interesse rivesto gli agenti riemielinizzanti per la sclerosi multipla o il Parkinson, e gli agenti psicoplastogeni per al trattamento della depressione. Non vanno poi dimenticate le possibili innovazioni derivati dall’entrata in scena di medicinali basati su sistemi di gene delivery, di gene editing a base di zinc finger nucleases (ZFN) ingegnerizzate e delle terapie digitali. Le nano-vescicole esosomi potrebbero fungere da sistemi di delivery mirato ai diversi tipi di cellule di farmaci o agenti diagnostici. Anche le nuove terapie per il microbiota intestinale potrebbero in futuro trovare un ruolo sempre più di primo piano.
