Nuovi farmaci, soluzioni intelligenti per “validare” la qualità del prodotto, tool per accelerare processi diagnostici. Sono alcune delle idee creative, a favore di una sanità e di una farmaceutica più efficace ed efficiente, messe in essere da startup italiane, anello (im)portante in ambito non solo di biotecnologie, ma anche del farmaceutico più tradizionale. Motore, imprescindibile, dunque, per portare innovazione al mercato a favore di più qualità di assistenza e cura al paziente. I progetti che sono stati presentati nel corso de “La Piazza della Startup”, al 62° Simposio AFI (Associazione Farmaceutici Industria), Rimini 7-9 Giugno 2023
Pitches
Dall’inglese “piazzole”: quale migliore termine, in funzione della denominazione della sessione per definire le 6 minipresentazioni – all’incirca 3 minuti ciascuna – che hanno animato questo evento dentro l’evento? Un futuro, quello progettato dalle startup che auspicabilmente, offrirà la possibilità di cambiare in modo sostanziale i paradigmi di approccio e gestione delle patologie e quanto ruota loro attorno.
• Fagoterapia Lab – Mariagrazia Di Luca, CEO and co-founder
Promuove soluzioni per combattere l’antibioticoresistenza. Un problema in crescente aumento: 700 mila pazienti ogni anno in Europa sviluppano una infezione resistente agli antibiotici che esitano in 33 mila morti con un miliardo e mezzo di extra costi per il Sistema Sanitario. Potenzialmente, si sta aprendo una prospettiva di trattamento: la batteriofagoterapia, ovvero lo sviluppo di terapeutici basati sui batteriofagi, virus “buoni” esclusivi dei batteri, arma per la cura di infezioni difficili e da batteri resistenti di estrema rilevanza clinica. Tale terapia in un trattamento compassionevole – primo caso italiano – condotto dall’azienda produttrice sarebbe risultato risolutivo in una paziente da anni alle prese con infezioni di protesi d’anca, sempre refrattarie alle cure. Fagoterapia Lab intende portare sul mercato la fagoterapia in maniera innovativa, tramite lo sviluppo di due asset tecnologici: una biobanca e un algoritmo di Intelligenza artificiale (IA) predittiva, grazie ai quali si sta mettendo a terra un processo-piattaforma che permette, noto il batterio di infezione, di individuare all’interno della collezione il miglior fago specifico e preparare il farmaco ad hoc per quel paziente. Obiettivo è poi proporre la produzione e commercializzazione della terapia fagica personalizzata ad ospedali che hanno in carico pazienti con infezioni critiche, allargando il raggio di azione ad Ospedali nazionali e internazionali: tra questi l’Ospedale Pediatrico Gaslini da cui l’azienda ha ricevuto manifestazione di interesse.
• Aequip (Automated Enhanced QUantitative imaging in Immunohistochemistry and Pathology) – Orazio Pennisi, CEO
Il ritardo diagnostico, nel paziente oncologico, pari anche a 6-11 settimane, rappresenta una importante criticità che sottrae tempo prezioso all’approccio tempestivo del sospetto tumore. A fronte di una crescita di nuove diagnosi e della richiesta di informazioni sempre più accurate e “di precisione”, il collo di bottiglia sembra esser rappresentato dall’analisi anatomopatologica. Vi è evidenza che più del 70% dei vetrini che giungono nelle mani del patologo siano ad oggi subottimali per effettuare diagnosi più dettagliate e raffinate. La start up ha pertanto sviluppato un algoritmo proprietario e dei tool basati sull’IA che, generando un output di carattere quanti-qualitativo, supportano l’anatomopatologo nella diagnosi. Ovvero strumenti che catturano le immagini in ingresso, le digitalizzano, le analizzano in maniera totalmente automatica grazie a dei modelli matematico-statistici, e restituiscono all’uscita, in formato Pdf, immagini ottimizzate con una variabilità cromatica e con informazioni di elevata qualità e più complete. L’azienda è al lavoro per sviluppare assist che siano in grado di riconoscere il tessuto tumorale e poterlo “quantificare”, estraendo cioè parametri quantitativi specifici rispetto alla patologia ed al tessuto contenuto nel vetrino digitalizzato.
• UCme Bioscience – Federico Galvagni, CRO
Spin-off dell’Università di Siena, UCme Bioscience punta a studiare e sviluppare una terapia contro l’angiogenesi, la crescita incontrollata di vasi sanguigni, alla base di importanti patologie come i tumori solidi o le retinopatie vascolari. Patologia, quest’ultima, in cui i vasi invadono la retina, conducendo alla progressiva cecità. Prima causa nel mondo industrializzato per la perdita totale del visus, all’incirca 20 milioni di persone nel mondo sono in trattamento per la forma più grave: iniezioni intravitreali vanno a bersagliare VEGF, il fattore di crescita vascolare endoteliale, nel tentativo di arrestare la patologia. Vi è tuttavia evidenza che il trattamento non è risolutivo, più del 50% dei pazienti non risponde alla terapia, o laddove sia efficace non è escluso lo sviluppo di forme di resistenza/recrudescenza. Al fine di risolvere questa criticità, la startup ha generato una libreria di anticorpi monoclonali diretti contro cellule endoteliali umane vive: di particolare interesse è risultata la proteina C93, espressa sulla superficie dei vasi endoteliali patogeni e non sui vasi sani. Contro la stessa è stato sviluppato un anticorpo in grado di riconoscerla sui vasi e bloccarne la crescita. Oltre ad esser stato depositato il brevetto, ad avere prodotto diverse pubblicazioni che attestano l’importanza di questa proteina, UCme Bioscience ha sviluppato anche una piattaforma per la produzione dell’anticorpo stesso, con l’auspicio di poter soddisfare l’importante mercato, potenzialmente in crescita, essendo la retinopatia vascolare una patologia che correla all’età. La terapia proposta dalla start up non è in concorrenza con le terapie standard ma può essere utilizzata come co-trattamento ad esse complementare. Il prodotto è in fase di sviluppo preclinico: è stata generata una linea di topolini che esprimono la proteina umana al posto di quella murina, arrivando oggi alla “Proof of concept” in vivo nel modello animale di patologia.
• Neurality – Alessia Pasotto
Ha sviluppato una soluzione specifica di IA per l’analisi del packaging, nello specifico delle iscrizioni visuali, attualmente svolte in maniera manuale. L’azienda ha sviluppato una piattaforma “chiavi in mano”, applicabile in contesto medicale, farmaceutico, produttivo, agricolo e ogni altro contesto di mercato, che rende automatica l’ispezione visuale, in maniera flessibile, scalabile, velocizzata, sicura, e con una precisione senza precedenti. La piattaforma SAAS, che fa ricorso a soluzioni di IA, richiede esclusivamente per il funzionamento una camera e una connessione internet e in caso di bisogni speciali l’installazione di una versione ‘On Edge’ della soluzione. La piattaforma, integrata all’interno dei macchinari, consente di scansionare i lotti, verificare la conformità di prodotto e una volta superato questo primo test, avviati alla linea produttiva con un training molto rapido (meno di un minuto). In caso contrario la piattaforma elabora una mappa di colore delle anomalie rilevate, compreso la contaminazione interna al prodotto stesso. La soluzione, inoltre, risponde a criteri di sostenibilità: riduzione dei costi (con esclusione di lavorazione di prodotti difettati), accelerazione della catena produttiva con una rapidità fino a 20 volte superiore rispetto al controllo manuale, una riduzione generale degli sprechi. Rispetto ai competitor il valore aggiungo, della piattaforma SAAS è rappresentato dalla rapidità che permette di attaccare tutti quei mercati ad elevato turnover molto rapido. Agnostici all’hardware di acquisizione, la piattaforma di Neurality può funzionare anche con le camere già presenti sulla presenti nell’azienda di destinazione, se compatibili.
• IRST Nanoparticles – Alessandro De Vita, CEO
Un farmaco innovativo nonometrico, destinato al trattamento del tumore della mammella e delle metastasi, è quanto propone la start up IRST Nanoparticles. Nello specifico il farmaco è pensato per la gestione del tumore Triplo negativo, una delle forme di malattie più aggressive, e deficitaria di trattamenti mirati che colpisce ogni anno 2 milioni di donne. La patologia è oggetto di “unmet need” terapeutico: da circa 50 anni non si sviluppano terapie targettizzate e la malattia viene trattata con antracicline, farmaci citotossici responsabili di diverse problematiche soprattutto cardiache. La soluzione proposta da IRST Nanoparticlesriesce abersagliare in maniera specifica la lesione tumorale, grazie a una forma farmaceutica liposomiale ingegnerizzata con un anticorpo monoclonale, in grado di veicolare farmaci anche chemioterapici a favore di un aumento dell’efficacia terapeutica e riduzione degli effetti tossici. Dati scientifici confermano la specificità di questo biomarcatore a livello del tumore della mammella e di altre neoplasie, tra cui i sarcomi. Dieci anni di studi preclinici sembrerebbero confermare che la formulazione farmaceutica è superiore rispetto agli standard clinici, in termine di activity, efficacy (sopravvivenza mediana superiore del 25% in modelli murini) e di delivery.
• ENO3PEP – Paola Cappello, Claudia Curcio
Un nuovo trattamento per il tumore del pancreas è quanto propone la start up ENO3PEP. Il tumore del pancreas è ad alta letalità, stimato a rappresentare entro il 2030 la seconda causa di morte per tumore, con età media alla diagnosi sempre più bassa, interessando pazienti in piena vita attiva e costi socio-assistenziali importanti. Ad oggi l’unico trattamento a intento curativo è la chirurgia, tuttavia possibile solo nel 20% dei casi, mentre i restanti sottoposti a cicli di chemio e radio, spesso palliativi. ENO3PEP propone un vaccino terapeutico a DNA che tramite iniezione intramuscolo blocca il sistema immunitario: studi sperimentali sembrano dimostrare l’efficacia nel prolungare la sopravvivenza degli animali, innescando una risposta immunitaria integrata. Per potenziare ulteriormente l’efficacia della risposta antitumorale indotta dal vaccino sono state sfruttate alcune particolari sequenze (ENO1) che potrebbero ulteriormente potenziare l’attivazione dei linfociti T definiti immunogeni. Il vaccino può esser applicato alla chemio e radioterapia o alla chirurgia per migliorare la qualità di vita dei pazienti, prolungare la sopravvivenza, limitare recidive e metastasi. Sono attualmente in corso studi di biodistribuzione e tossicità per avviare il vaccino al percorso GMP (Good Manufacturing Practice)
