L’Agenzia europea dei medicinali ha pubblicato sul sito sito un rapporto che riassume l’esperienza fatta nella conduzione di studi con dati real-world a supporto delle decisioni regolatorie.
I dati raccolti indicano che gli studi condotti direttamente dagli enti regolatori e basati su questa tipologia di dati possono essere utilizzati in modo complementare alle evidenze provenienti da altre fonti, compresi gli studi clinici.
Il rapporto si basa, più in particolare, sull’esperienza fatta dal network Darwin EU (Data Analysis and Real-World Interrogation Network) nel periodo settembre 2021-febbraio 2023, durante il quale sono state identificate 61 opportunità di ricerca basata su dati real-world, sono stati iniziati trenta studi e ne sono stati completati ventisette.
L’analsi condotta da EMA ha preso in considerazione gli studi condotti secondo tre diversi percorsi per la generazione delle evidenze real-world. La maggior parte gli studi (25) sono stati iniziati da EMA stessa, per tramite di un team di farmacoepidemiologi e data scientists che ha avuto accesso a sei diverse banche dati contenenti soprattutto cartelle cliniche di assistenza primarie di diversi paesi europei. Quattro altri studi sono stati iniziati da Darwin EU, mentre uno è stato commissionato a uno degli otto enti di ricerca e consorzi che hanno in atto accordi quadro con EMA.
I risultati principali
Secondo il rapporto di EMA, le evidenze real-world (RWE) esaminate supportano un loro utilizzo sia nella fase pre-autorizzazione che nelle valutazioni post-approvazione che ricadono sotto la responsabilità dei comitati di scientific advice dell’Agenzia, dei vari working party e delle autorità regolatorie competenti sul piano nazionale. Il documento sottolinea anche come sia ancora necessario lavorare per anticipare la necessità di questo tipo di studi e velocizzare il loro inizio, così da garantire ai vari enti regolatori un accesso puntuale alle evidenze real-world. In questo senso, EMA e lo European Medicines Regulatory Network stanno lavorando, con il supporto dell’EMA-HMA Big Data Steering Group, alla messa a punto di un quadro di riferimento sostenibile che permetta l’utilizzo e definisca il valore della RWE nel processo decisionale, lungo l’intero ciclo di vita del prodotto.
EMA ha anche condotto diversi progetti pilota, in collaborazione con diversi dei suoi comitati scientifici e working party. La farmacovigilanza è il settore che per il momento vede l’utilizzo più esteso dei dati real-world; tra gli studi in programma, anche uno che si propone di testare questo tipo di evidenza come supporto alle attività degli enti che si occupano di HTA e dei payer. Gli studi finora condotti si sono focalizzati soprattutto sulla sicurezza e l’utilizzo dei medicinali e sull’epidemiologia, oltre che alla possibilità di supportare il disegno e la fattibilità degli studi clinici e della gestione clinica.
