Quali sono le strategie per migliorare la supervisione degli studi clinici e come affrontare la preparazione alle ispezioni e la gestione delle stesse attraverso un approccio collaborativo fra sponsor e CRO? Sono stati questi i temi affrontati durante il convegno “Best practices for sponsor oversight in a heavily outsourced Setting” tenutosi recentemente a Firenze, organizzato da Veeva Systems, azienda internazionale con sedi anche in Italia, leader nello sviluppo di soluzioni in cloud per l’industria impegnata in ambito Lifescience. Un appuntamento importante che ha visto anche la partecipazione di Alfasigma, una delle principali aziende farmaceutiche italiane con filiali internazionali e Centri di Ricerca all’avanguardia. Specializzata nella produzione, sviluppo e commercializzazione di farmaci in diverse aree terapeutiche ha una riconosciuta vocazione all’innovazione e ricerca, specialmente nell’area vascolare, della gastroenterologia, e nell’ambito dei nutraceutici. Nel 2021 l’azienda ha stretto una partnership con Veeva Systems, per l’adozione e l’utilizzo di due tecnologie, Vault CTMS e Vault eTMF, con l’obiettivo di migliorare la capacità di supervisione e controllo degli studi clinici, accelerando la generazione e analisi di nuovi dati ed evidenze cliniche con l’intento finale di rendere disponibili ai pazienti nuove opzioni terapeutiche in tempi più rapidi e con soluzioni che siano maggiormente rispondenti ai cosidetti “patients unmet medical needs”.
“Noi non ci consideriamo semplicemente come fornitori di una tecnologia – spiega Pinar Bérénice Bénet, Senior Director of Strategy for Clinical Operation presso Veeva Europa- ma come parte del team. Quello che a noi interessa è instaurare una vera e propria partnership in cui non solo supportiamo Alfasigma nella gestione operativa della propria pipeline e supervisione del processo di sviluppo del farmaco, ma attraverso l’utilizzo dei nostri sistemi clinici, facilitiamo la raccolta ed analisi di dati e nella creazione di evidenze probanti fortemente richieste dagli enti regolatori e che possono fornire al farmaco in sviluppo una prospettiva di applicazione pratica nel contesto dell’armamentario terapeutico disponibile per la specifica malattia e per i pazienti la possibilità di una risposta ad un problema medico tutt’ora non completamente risolto.” Durante il convegno abbiamo incontrato Michelangelo Barone, Director Clinical Science, Corporate R&D di Alfasigma, che ci ha parlato delle nuove sfide dell’industria farmaceutica e della collaborazione con Veeva Systems.
Può darci un commento sulle principali sfide della R&S nel settore delle scienze della vita?
Ne indicherei principalmente due. La prima è relativa a come si sia modificato il contesto regolatorio che soprassiede il processo di sviluppo e successiva commercializzazione di nuovi farmaci. Negli ultimi dieci anni abbiamo osservato un incremento delle normative di carattere regolatorio e di conseguenza delle richieste degli enti regolatori che rendono il processo di sviluppo di un nuovo farmaco più lungo e complesso. Il secondo aspetto maggiormente sfidante per le aziende che lavorano in ambito Lifescience come Alfasigma è, non solo quello di generare evidenze che abbiano un valenza di carattere regolatorio consentendo al farmaco di arrivare alla commercializzazione, ma anche di produrre ulteriori evidenze che consentano di dimostrare il “valore aggiunto” della nuova soluzione terapeutica in termini di impatto clinico e farmaco-economico e che possano, quindi, rappresentare un superamento delle attuali opzioni già disponibili per i pazienti. Ciò si traduce nella necessità di disegnare un programma di sviluppo clinico puntuale e quanto più preciso possibile in grado sia di rispondere ai requisiti regolatori che di prevedere quale possa essere il “medical need” da soddisfare nel contesto di un panorama di soluzioni terapeutiche disponibili. Il tutto è reso ancor più sfidante dal fatto che portare un farmaco alla fase finale di sviluppo e successiva commercializzazione richiede dagli 8 ai 10 anni e pertanto la definizione dei “needs” regolatori e medici da soddisfare va fatta con un’ottica di prospettiva “scommettendo” su quale potrà essere il nuovo contesto a lungo termine. È necessario, quindi, immaginare in anticipo il valore dell’effetto o, meglio, della capacità terapeutica, che quel particolare farmaco potrà avere su quella specifica patologia e di conseguenza il benessere generale della popolazione.
Come si presenta il vostro modello di outsourcing?
Alfasigma è una delle principali aziende farmaceutiche italiane con una forte vocazione internazionale. Pertanto, anche i nostri progetti e studi clinici hanno una prospettiva e uno sviluppo globale. Il nostro modello operativo è quindi basato sull’outsourcing e sulla collaborazione con organizzazioni di ricerca clinica (CRO) con le quali abbiamo stabilito rapporti di partnership in maniera tale da consentirci di delegare a queste organizzazioni la gestione locale degli studi clinici mantenendo la supervisione e la gestione strategica degli studi internamente alle strutture di Ricerca Clinica di Alfasigma. In questo tipo di modello operativo è fondamentale individuare e selezionare in modo accurato i partner con cui lavorare ed avvalersi anche di soluzioni innovative, che possano consentire all’azienda farmaceutica, che è responsabile dell’esecuzione degli studi clinici, di applicare un modello di supervisione proattivo e “real-time” in maniera tale da guidare in maniera diretta e contestuale all’esecuzione dello studio clinico, il processo di sviluppo stesso del farmaco.
Parlando dell’argomento dell’evento di oggi quali sono, secondo la sua esperienza, i sistemi e i processi che consentono di applicare un modello efficiente di supervisione degli studi clinici?
Penso che i sistemi ei processi siano il mezzo attraverso il quale raggiungere l’obiettivo. In realtà, è fondamentale che l’utilizzo di sistemi e l’applicazione dei processi avvengano su una base solida costituita da competenze, know-how, esperienza, visione strategica e capacità nel tradurre tale visione in attività e progettualità concrete e plausibili, soprattutto in relazione alle richieste crescenti degli enti regolatori. Su questa base solida vanno applicati processi logici, in grado di assicurare aderenza alle regolamentazioni e al tempo stesso di garantire che il processo di sviluppo vada avanti celermente, e sistemi che per avere una visione “real-time” dello studio che consentano il controllo proattivo e la possibilità da parte dello sponsor di prendere decisioni sui progetti clinici rapidamente e consapevolmente sulla base dei dati dello studio raccolti nel contesto di tali sistemi. Ciò è ancor più rilevante se si considera che lo sviluppo di un nuovo farmaco rappresenta un’attività ad elevato rischio di fallimento ed in ragione di questo, la possibilità di identificare a priori i rischi del programma e di mapparli e seguirli nel corso del processo di sviluppo clinico all’interno dei sistemi in uso per la gestione e controllo delle sperimentazioni, consente di adottare di fatto un approccio di de-risking applicato al programma stesso e laddove necessario, sulla base dei dati dello studio disponibili nei sistemi, consentire di prendere decisioni con impatti positivi sul programma di sviluppo in toto.
Ha qualche consiglio da dare agli sponsor su come migliorare la collaborazione con i partner di studio in particolare con i CRO?
Penso che sia necessario cambiare approccio ed allontanarsi da un modello, ormai datato, che vede una separazione fra sponsor e fornitore. Ora l’ambiente è cambiato ed è diventato sempre più complesso, estremamente regolato ed impegnativo. Per avere successo, quindi, è necessario assicurare all’interno del team di ricerca clinica allargato – sponsor – CRO- la multidisciplinarietà e la presenza di tutte le competenze, know-how, professionalità ed in questo contesto, l’expertise che possono offrire le CRO deve integrarsi e fare sinergia con quello dello sponsor creando un modello operativo capace di affrontare e gestire con successo le continue sfide che richiede lo sviluppo di una nuova soluzione terapeutica, in ragione della complessità del contesto ambientale regolatorio e competitivo. Elemento essenziale per consentire a questo mix di competenze ed esperienze di funzionare in maniera efficace è la creazione di un rapporto di collaborazione basato sulla fiducia, trasparenza, visione comune. Non parliamo quindi più di collaborazione, ma di partnership. Credo che questo sia molto importante e penso che qui risieda il segreto del successo del lavoro.
