L’VIII Report ATMP Forum, presentato a Roma il 30 ottobre con il patrocinio di AIFA, ISS, e diverse università e società scientifiche, ha proposto una fotografia aggiornata dell’evoluzione delle terapie avanzate in termini di mercato globale, sperimentazioni cliniche, situazione nei principali Paesi Europei – Francia, Inghilterra, Spagna e Germania, proponendo un focus sull’Italia – senza tralasciare il nodo chiave delle ATMP, ossia conciliare innovazione e sostenibilità in un’ottica di maggiore equità.
L’evoluzione delle ATMP in Europa e in Italia
Il mercato delle ATMP negli ultimi anni ha mostrato un trend di crescita costante. Sono cresciute le terapie disponibili e aumentate le sperimentazioni cliniche – stimate in 80,7 miliardi nel 2023, potrebbero raggiungere i 123,5 miliardi entro il 2030 a livello globale – ma sono emerse anche nuove modalità di somministrazione: «non più solo terapie ‘one shot’ (che restano la quota maggioritaria, con l’86%) ma anche trattamenti a somministrazione multipla e dosaggi tarati sulle specifiche esigenze del paziente» ha ricordato il Professor Pierluigi Canonico, Farmacologo e Membro del Direttivo di ATMP Forum. Altresì, alle aree onco-ematologica e oncologica, che coprono oltre il 50% degli studi e delle terapie, si affiancano altre aree terapeutiche: reumatologica, oftalmologia, cardiologia, neuropsichiatria, etc.
La situazione italiana e la mappa regionale dell’accesso
Nonostante i progressi riscontrati, le disparità territoriali restano evidenti. Uno dei due capitoli del report curati da AIFA – illustrato da Pia Rivetti di Val Cervo – ha evidenziato che la Lombardia si conferma leader per trattamenti e spesa (con un incremento dell’82% rispetto al 2023), seguita da Lazio e Veneto. Di contro, regioni meno popolose non registrano trattamenti, come è il caso di Molise e Sardegna. Eppure un dato incoraggiante arriva dal Sud: Sicilia, Puglia e Campania hanno più che raddoppiato la spesa, con la Sicilia che segna il maggior incremento di trattamenti (+200% nell’ultimo anno).
In Italia le terapie maggiormente diffuse restano le Car-T: nel 2024 sono stati registrati 543 trattamenti Car-T a fronte di appena 37 relativi ad altre tipologie di ATMP. La spesa è cresciuta attestandosi a 194,5 milioni di euro con un +60% sul 2023 e una previsione di incremento massiccio nei prossimi 5 anni che potrebbe raggiungere gli 800 milioni di euro. A livello di centri erogatori, la media di trattamenti per centro è cresciuta nell’ultimo anno passando dagli 8,5 del 2023 agli 11,6 del 2024. Rimane una mobilità regionale significativa, tanto che il 15% dei trattamenti sono stati erogati a pazienti non residenti.
Il ruolo delle Istituzioni e la riforma ipotizzata
Di fronte a questo scenario così dinamico emerge sempre più l’urgenza di bilanciare il diritto alla cura con la sostenibilità del sistema produttivo, anche alla luce di forti diseguaglianze sia tra i ‘Big5’ europei sia tra le diverse Regioni dello Stivale. L’Europa dal canto suo ha messo in atto diverse iniziative che mirano proprio a promuovere l’innovazione e renderla accessibile ai pazienti in tempi più rapidi.
Anche a livello nazionale il dibattito istituzionale è effervescente: è stato ricordato il Disegno di Legge Atto Senato 1691, che propone l’istituzione di un Fondo nazionale sperimentale per il rimborso, basato sugli esiti clinici e sui risparmi generati dal sistema e la riclassificazione della spesa per ATMP come investimento strategico, al fine di rafforzare le reti cliniche, la formazione e la produzione nazionale.
Il ruolo chiave della pianificazione anticipata e del coordinamento sovraregionale
Per superare le perduranti criticità territoriali, il Professor Claudio Jommi, Membro del Comitato Direttivo del Forum e Professore dell’Università del Piemonte Orientale, ha inoltre insistito sull’importanza della pianificazione anticipata e del coordinamento sovraregionale, strumenti essenziali per supportare le Regioni nell’organizzazione dei centri erogatori e gestire in anticipo la mobilità dei pazienti.
