Come rafforzare la competitività europea nel campo dello sviluppo clinico, dell’approccio regolatorio, dei finanziamenti e delle infrastrutture dedicate alla biofarmaceutica è l’argomento al centro di un recente rapporto pubblicato da EFPIA.
Il rapporto analizza le strategie messe in atto da dieci diversi Paesi appartenenti a diverse aree geografiche e sistemi regolatori (Cina, Corea del Sud, Danimarca, Francia, Giappone, Arabia Saudita, Singapore, Svizzera, Regno Unito, Stati Uniti). Il messaggio centrale che esce dalla dettagliata analisi è che i Paesi europei dovrebbero sfruttare l’attuale momento per evitare il rischio di arretrare in modo permanente nella curva di innovazione. A tal fine, la raccomandazione generale è di completare al più presto il mercato unico europeo e l’implementazione del regolamento Clinical Trials, potenziando al contempo strumenti di raccolta e gestione dei dati quali DARWIN EU e lo European Health Data Space (EHDS). Andrebbero anche creati strumenti d’investimento paneuropei e infrastrutture GMP/test-bed condivise.
I contenuti e le best practices
L’analisi si è basata sull’individuazione di sei assi portanti di valutazione: l’intensità R&D, la collaborazione pubblico‑privato, l’uptake di studi clinici, l’efficienza e l’agilità regolatoria, le dinamiche finanziarie e dei venture capital e l’ecosistema deputato alla traduzione e generazione di startup.
A livello strategico, EFPIA ha preso in considerazione la concorrenza globale, in particolare nei confronti di Stati Uniti, Cina, e paesi dell’Asia-Pacifico, la convergenza tra biotech e sistemi di intelligenza artificiale, l’importanza della prevedibilità normativa e della scala del mercato unico per attrarre investimenti. Il rapporto offre anche schede sintetiche per i singoli paesi che evidenziano i rispettivi punti di forza e debolezza e le misure di supporto al comparto biopharma messe in atto da ognuno di essi. Sono state, inoltre, evidenziate alcune best practices emerse nel corso dell’analisi, per ciascuno dei domini presi in considerazione.
Per quanto riguarda gli studi clinici, ad esempio, viene suggerito un approccio single entry/one-stop-shop per l’avvio dei trial, sul modello di quanto fatto in Danimarca o a Singapore. Maggiore affidamento sull’operato di altri enti regolatori, percorsi di approvazione accelerati e regulatory sandboxes sono gli elementi a supporto di decisioni più rapide e review congiunte in ambito regolatorio, senza compromissione della qualità dei processi. I modelli citati includono, ad esempio, il progetto Orbis di FDA e le procedure IRP/ILAP dell’agenzia britannica MHRA.
A livello di finanziamenti, le best practice identificano l’importanza di una finanzia pubblica ad effetto catalizzatore e co-investimenti da parte di enti quali la Banca Europea degli Investimenti, fondi sovrani o agenzie nazionali, al fine di migliorare i derisking per attirare più capitale privato e ridurre la fuga delle imprese in fase di scale-up.
I cluster integrati con GMP test‑beds e CDMO, ad esempio prendendo ispirazione da quanto fatto in Svizzera con il programma di acceleraizone BaselLaunch, possono favorire una più rapida transizione dallo stadio di proof-of-concept alle produzioni commerciali. In tema di gestione dei dati, infine, le best practices individuate da EFPIA includono i network federati di dati e le sandboxes regolatorie per l’intelligenza artificiale, come ad esempio l’iniziativa europea DARWIN EU.
Le raccomandazioni operative
Oltre al completamento del mercato unico e all’uniforme implementazione del regolamento Clinical Trials, il rapporto di EFPIA suggerisce di creare uno European Trial Acceleration Network quale strumento per accedere a servizi condivisi (centrali IRB, piattaforme di reclutamento, interoperabilità EHR). A livello regolatorio, secondo il rapporto sarebbero necessarie delle sandboxes EMA/HTA specifiche per le terapie avanzate e l’intelligenza artificiale, nonché la disponibilità di linee guida comuni sulle evidenze real-world utilizzate per il deposito delle domande di autorizzazione.
Gli investimenti europei dovrebbero puntare a sostenere le iniziative scale-up nel campo biotech, ad esempio con un fondo di garanzia per le PMI e incentivi che sostengano gli investimenti di fondi pensione e assicurazioni nei venture capital specializzati nel settore life sciences. Nel campo delle infrastrutture translazionali e del biomanufacturing “green”, oltre alle già menzionate reti di GMP test‑beds, il rapporto indica la possibilità di realizzare centri dedicati all’intensificazione e alla decarbonizzazione dei processi. Rendere pienamente operativo lo European Health Data Space per favorire l’accesso controllato ai dati real-world, la creazione di una sandbox condivisa EMA–HTA–industria per gli algoritmi di trial design e investimenti in capacità computazionali sono le azioni suggerite per rendere più efficaci gli studi clinici e supportare le decisioni regolatorie e HTA con dati real-world.
Il rapporto individua, infine, tre azioni prioritarie che andrebbero implementate da subito, tra cui la creazione di una Task force europea per l’implementazione uniforme del regolamento Clinical Trials , con l’obiettivo di ridurre i tempi di avvio del 30%. Andrebbe, poi, creato un veicolo InvestEU/EIB dedicato al co‑investimento pubblico‑privato in aziende biotech scale‑up. Una rete paneuropea di GMP test‑beds e una sandbox EMA–HTA per ATMP/AI permetterebbero di accelerare la traduzione della ricerca in nuove terapie e il rapido accesso al mercato.
