I nuovi dati pubblicati dal Focus group per la prevedibilità delle domande di autorizzazione dell’Agenzia europea dei medicinali indica che il 57% delle domande con procedura centralizzata relative alla seconda metà del 2025 sono state depositate nei tempi previsti. Il dato segna un certo miglioramento rispetto al 48% registrato nel 2023; simile, invece, è rimasta la percentuale di domande ritirate o rimandate all’anno successivo (link).
Il Focus group è composto da rappresentanti di EMA e dell’industria ed ha iniziato a operare a novembre 2022 con l’obiettivo di monitorare la progressione della pipeline delle domande di autorizzazione con procedura centralizzata e di valutare l’efficacia delle misure messe in campo per velocizzarla a partire dal 2023. Oltre a valutare la prevedibilità del processo rispetto alle ipotesi iniziali, l’analisi del Focus group prende anche in considerazione la qualità e puntualità delle comunicazioni tra ente regolatore e applicant e l’impatto dei ritardi sul carico di lavoro e la pianificazione delle attività da parte di EMA.
I dati principali del rapporto
L’analisi ha incluso tutti gli applicant che avevano sottoscritto una Lettera d’Intenti indicante l’intenzione di procedere al deposito della domanda di autorizzazione tra giugno e dicembre 2025. L’effettiva presentazione delle domande è stata confrontata su base mensile rispetto alla situazione di base preventivata a giugno 2025. I dati indicano che il 41,57% delle domande di autorizzazione è stato depositato nei tempi previsti, mentre il 6,8% ha subito dei ritardi. Le domande di autorizzazione posticipate al 2026 sono risultate pari al 17,24%, quelle ritirate rappresentano circa l’8% del totale.
I mesi di giugno e luglio 2025 sono stati caratterizzati dalla migliore rispondenza rispetto alle previsioni, rispettivamente con ricevimento da parte di EMA di dieci e quindici domande di autorizzazione. Novembre e dicembre, invece, presentano anche una categoria “new entry”, riferita a domande non rientranti nelle previsioni fatte a giugno ma comunque depositate entro l’anno; si tratta, in questo caso, soprattutto di domande riferite a medicinali generici e biosimilari e per le quali spesso gli applicant non presentano preventivamente la Lettera d’Intenti.
Nel secondo semestre 2025 sono stati individuati in totale ventidue casi di ritardi, la maggior parte dei quali (15) ha comportato un solo posticipo dei tempi rispetto alle previsioni (in media di circa 5 mesi). Nel caso di un secondo ritardo, esso è stato in media di circa tre mesi. Il rapporto del Focus group indica anche che la notifica anticipata del ritardo rispetto ai tempi previsti per il deposito delle domande, che le aziende sono chiamate a inviare a EMA, arriva con tempi estremamente variabili e in molti casi anche prossimi alla data prevista. Il dato medio è di cinquantun giorni prima del primo ritardo, che scendono a trentasette per il secondo. Solo in tre casi la notifica anticipata ha superato i novanta giorni.
Giustificazioni ai ritardi
Ciò rende difficile programmare al meglio le attività da parte di EMA, indica il rapporto, con un impatto significativo sul carico di lavoro dei valutatori dei dossier. Anche le e-mail di promemoria inviate da EMA tre mesi prima della data prevista per il deposito delle domande di autorizzazione non sembrano essere molto efficaci. Nonostante quasi tutti gli applicant rispondano, infatti, solo il 73% di chi richiede una modifica delle tempistiche ne giustifica il motivo. Il Focus group indica, a tale riguardo, che, anche ove presenti, le giustificazioni dei ritardi ricevute da EMA non informano sui reali motivi alla base degli stessi, mettendo in difficoltà l’Agenzia nell’identificare le possibili soluzioni.
Ove presenti, le giustificazioni per i ritardi sono state suddivise in quattro grandi macro-categorie: problemi a livello clinico e di generazione della necessaria evidenza scientifica, problemi a livello produttivo e dell’allestimento del dossier CMC, difficoltà a livello regolatorio e procedurale e ritardi interni all’azienda legati a modifiche a livello strategico, commerciale o organizzativo. I problemi regolatori, spesso legati alla necessità di allineare diversi tipi di procedure in aree geografiche diverse, rappresentano la categoria più spesso citata.
