Un appello sottoscritto da una ventina di organizzazioni non governative attive in campo medico-sanitario e rivolto ai vertici dell’Agenzia europea dei medicinali e della DG Santé della Commissione europea ha riproposto all’attenzione il tema della trasparenza della pubblicazione dei risultati degli studi clinici nella banca dati del Clinical Trials Information System (CTIS) gestito da EMA (link).
La nota ha fatto seguito a uno studio pubblicato a metà giugno su medRxiv in cui veniva evidenziato come solo il 49,6% dei risultati di studi clinici di fase II-IV (116 su un totale di 234 considerati) sarebbero stati pubblicati nei tempi previsti all’interno del registro CTIS. In una ventina di casi ci sono stati dei ritardi, mentre per quasi un centinaio di studi i dati sarebbero stati pubblicati in forma molto lacunosa o sarebbero del tutto mancanti (link).
Da qui l’appello ai vertici dell’Agenzia regolatoria europea per mettere urgentemente in campo misure per migliorare la compliance nella pubblicazione dei risultati degli studi, con richiesta di inserire l’argomento nell’agenda del meeting del management Board di EMA previsto per ottobre 2026. Secondo le organizzazioni firmatarie, il problema non sarebbe ascrivibile unicamente agli sponsor, ma anche al fatto che in molti casi i documenti pubblicati nel CTIS non fornirebbero risultati effettivamente utilizzabili. Lo studio segnala, in particolare, quarantasette studi che non hanno prodotto documentazione scientifica, altrettanti in cui non è stato riportato il numero dei partecipanti e/o i dati sugli esiti per tutti gli endpoint primari rilevanti, oltre a quattro casi in cui mancava un riassunto in linguaggio semplice dei risultati ottenuti.
La risposta delle istituzioni europee
La risposta all’appello è giunta a inizio luglio da parte dello European Medicines Regulatory Network, con una lettera a firma del Chair del management Board di EMA, Rui Santos Ivo. Ricordando l’obbligatorietà per gli sponsor di depositare presso il CTIS un riassunto dei risultati degli studi clinici, compreso un sunto in linguaggio semplice, ai sensi dell’art. 37 del regolamento 536/2014, l’EMRN ha ribadito la priorità di garantire trasparenza sulle informazioni relative agli studi clinici, obiettivo già perseguito con la revisione delle regole di trasparenza del CTIS avvenuta nel 2024.
La nota ricorda anche le nuove azioni attualmente in corso in tal senso, alcune delle quali rispondenti alle richieste delle organizzazioni non governative. Tra queste, i promemoria inviati dal sistema CTIS agli sponsor per ricordare la necessità di depositare i riassunti degli studi, il miglioramento del monitoraggio del rispetto delle tempistiche di deposito, la revisione dei materiali di training dedicati agli sponsor per meglio evidenziare questi aspetti. Promemoria periodici sugli obblighi di trasparenza sono anche inviati mediante i vari punti di contatto nazionali per mezzo del Clinical Trials Advisory Group della Commissione UE, del ACT EU Multi-stakeholder Platform Advisory Group e della newsletter Clinical Trials Highlights.
È inoltre previsto che i prossimi rapporti trimestrali sulle prestazioni del CTIS includano anche il numero di trial per cui sono disponibili i riassunti dei risultati. Gli Stati membri, inoltre, possono stabilire ulteriori misure a livello nazionale per migliorare la compliance da parte degli sponsor. La nota dell’EMRN ricorda anche gli sforzi fatti per rendere più accessibili le informazioni sugli studi clinici, tra cui la Clinical Trials Map lanciata a marzo 2025 e le campagne di comunicazione mirate agli sponsor previste dal piano di lavoro ACT EU 2026-2027. Infine, il Network ha anche stabilito la pubblicazione dei dati clinici depositati come parte delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio sia nel sito web di EMA che nella parte pubblica del CTIS.
