Tra le prime novità dopo la pausa estiva, l’Agenzia Europea dei Medicnali (EMA) ha lanciato un nuovo progetto pilota sul deposito volontario dei dati (pilota VDS, Voluntary Data Submission) generati mediante tecnologie di nuovo approccio (NAM). Queste ultime comprendo metodi in vitro, in silico, in chimico, nonché metodiex vivo e in vivo raffinati, pensati per ridurre in modo progressivo la necessità del ricorso alla sperimentazione animale tradizionale. Secondo quanto riportato da EMA, la call per la sottomissione dei dati NAM dovrebbe rimanere aperta fino al terzo trimestre del 2027, con gli esiti finali del pilota pubblicati entro la fine del prossimo anno.
Un pilota per sostenere la condivisione dei dati
Il meccanismo del “safe harbour” per la condivisione volontaria dei dati era stato introdotto già nel 2012 dalla linea guida sui principi per l’accettabilità regolatoria degli approcci di testing basati sui principi 3R (replacement, reduction, refinement). Tuttavia, finora non c’è stata molta adesione da parte delle aziende, a cui era stata offerta la possibilità di depositare volontariamente, come parte della procedura per l’autorizzazione all’immissione in commercio, i dati relativi agli studi NAM insieme a quelli ottenuti dagli approcci tradizionali di modo da favorire l’acquisizione di esperienza specifica su questi temi anche da parte delle autorità regolatorie. Il documento da poco pubblicato da EMA sottolinea come l’esperienza coi NAM sia ancora molto limitata tra i regolatori europei, mentre rimangono inesplorate domande fondamentali circa la fattibilità, gli incentivi, la gestione dei dati e il valore aggiunto regolatorio di queste nuove metodologie di valutazione pre-clinica.
Il nuovo progetto VDS ridisegna completamente l’approccio alla condivisione volontaria dei dati NAM, slegandola dalle procedure per l’ottenimento dell’AIC. In questo modo, EMA punta ad acquisire esperienza pratica e a identificare le sfide scientifiche e operative e a valutare la futura messa a punto di un quadro VDS più strutturato. Tra gli obiettivi principali indicati dall’Agenzia figura anche una migliore comprensione e fiducia nella valutazione dei dati NAM e la messa a disposizione di una piattaforma di discussione sulle proposte ad essi relative, compresi i contesti d’uso (CoU) e le aree di applicabilità regolatoria (RAA).
EMA prevede di fornire alle aziende che aderiranno al pilota un feedback scientifico non vincolante sulla rilevanza regolatoria e sulla “fitness for purpose” dei metodi presentati, con indicazioni su possibili percorsi successivi di approfondimento, ad esempio a livello di Innovation Task Force, Scientific Advice o Qualification Advice. L’iniziativa si propone anche di contribuire a giungere a un’interpretazione armonizzata dei dati NAM e degli approcci Weight of Evidence (WoE) all’interno della rete UE dei regolatori.
Le procedure per aderire al progetto
Al progetto pilota possono aderire aziende, farmaceutiche, CRO, sviluppatori di metodi, ONG, laboratori accademici e consorzi, mediante invio a EMA di una manifestazione di interesse tramite l’apposito modulo disponibile sul sito (link). Sono quattro le aree RAA prioritarie definite per la partecipazione al pilota, tra cui la valutazione del rischio per i medicinali biologici privi di specie animale farmacologicamente rilevante, la tossicità per sviluppo e riproduzione (ICH S5(R3)), la farmacologia di sicurezza (ICH S7A) e l’epatotossicità e i danni epatici indotti dai farmaci (DILI).
Sulla base della sua valutazione interna, EMA potrà quindi indirizzare i richiedenti verso altre procedure più appropriate (ITF, SA, QA), mentre i candidati selezionati saranno invitati a presentare un pacchetto brifieng più completo, con attivazione di un account EMA ed EudraLink. I dati verranno condivisi mediante EudraLink, con archiviazione sicura nel sistema SharePoint EMA, accessibile solo all’Operational Expert Group (OEG) e allo staff dell’Agenzia. Il pacchetto di briefing dovrà essere allineato, per formato e livello di dettaglio, al Modulo 2.4 dell’eCTD, e includere la descrizione del RAA, gli endpoint di interesse, i criteri di validazione interna e l’applicazione regolatoria prevista.
Immagine generata dalla Redazione con AI
