Una maggiore convergenza regolatoria passa inevitabilmente dalla fiducia che i vari enti a livello globale ripongono nelle valutazioni condotte dalle agenzie di diverse giurisdizioni. Il tema è al centro di due rapporti sulla fiducia nelle variazioni post-autorizzazione recentemente pubblicati dall’Agenzia europea dei medicinali. I documenti riassumono, rispettivamente, i risultati di un progetto pilota lanciato a EMA in collaborazione con l’Organizzazione mondiale della sanità e l’industria farmaceutica (link) e di un workshop che ha visto il confronto tra i vari enti regolatori internazionali (link). Ne riassumiamo i contenuti principali.
Gli esiti e le raccomandazioni dai progetti pilota
A luglio 2026, erano quarantotto i piloti avviati che vedono l’Agenzia europea dei medicinali nel ruolo di autorità di riferimento. Nella maggior parte dei casi, si tratta di procedure incentrate su variazioni della qualità, con potenziale impatto sulle forniture dei prodotti interessati. Minore è, invece, il numero delle variazioni cliniche, comprese l’estensione delle indicazioni e gli aggiornamenti sulla safety dei prodotti.
I dati mid-pilot indicano una ricca partecipazione all’iniziativa da parte di autorità regolatorie nazionali (77) di diverso livello di maturità e provenienza geografica (Americhe, Africa, Asia-Pacifico e Europa dell’Est). La partecipazione ai diversi piloti disponibili è risultata piuttosto frammentata, con cinquantatré autorità nazionali che hanno preso parte solo ad alcuni progetti.
Gli esiti finora ottenuti per i piloti CMC indicano che l’80% dei partecipati hanno più che dimezzato i tempi di approvazione basandosi sulla fiducia in quanto valutato da EMA, rispetto alle tempistiche in assenza di procedure fiduciarie. La maggior parte delle autorità nazionali (75%) hanno anche segnalato un risparmio di risorse e la possibilità di evitare duplicazioni dei carichi di lavoro. L’approccio alle procedure fiduciarie è variato a seconda dello specifico contesto regolatorio locale. Particolarmente alta (83%) è risultata la fiducia nei report di valutazione di EMA a supporto delle decisioni a livello nazionale.
Le raccomandazioni fin qui ottenute per gli enti regolatori prevedono il rafforzamento della convergenza e prevedibilità delle procedure, una maggiore capacità del sistema, con la pubblicazione di linee guida specifiche sulle procedure fiduciarie destinate ai valutatori e all’industria, il maggior ricorso ai report di valutazione e alle opinioni scientifiche emesse dall’Agenzia europea dei medicinali per semplificare i processi decisionali a livello nazionale e processi fast-track per il monitoraggio delle tempistiche delle variazioni basate su processi fiduciari.
Le raccomandazioni per il mondo industriale precedono la messa a disposizione di un pacchetto standardizzato di informazioni core, la condivisione degli esiti dei progetti pilota e la promozione dell’implementazione di questo approccio. Le tecnologie digitali possono essere utilizzate per rendere più lineare i processi, nonché per raccogliere dati a supporto dell’impatto che le pratiche fiduciarie possono avere sull’efficienza e le approvazioni.
Il confronto tra i regolatori
Il workshop che ha visto coinvolti solo gli enti regolatori internazionali si è focalizzato sul come far diventare le indicazioni dei progetti pilota una pratica di routine per la gestione delle variazioni post-approvazione. Oltre che al pilota EMA-WHO, ci si è in questo caso riferiti anche alle esperienze specifiche fatte da Serbia, Egitto e Sud Africa.
La questione, ha sottolineato il direttore esecutivo di EMA, Emer Cooke, non è più se la fiducia sia necessaria, ma come implementarla di modo che migliori in pratica l’efficienza, la convergenza e la prevedibilità. Le autorità partecipati al workshop hanno concluso che le procedure fiduciarie per le variazioni post-approvazione sono fattibili in pratica e permettono di ridurre le tempistiche e i carichi di lavoro, migliorando al contempo prevedibilità e convergenza regolatoria.
I benefici, tuttavia, non sono automatici: l’impatto di questo tipo di approccio dipende molto da come viene implementato. Tra gli elementi principali da considerare a tal fine vi sono la chiarezza nei flussi di lavoro, l’accesso ai report di valutazione, il triage e le modalità con cui i valutatori traducono in pratica la fiducia.
Scalare questo tipo di pratiche richiede, inoltre, la disponibilità di linee guida dedicate, formazione per i valutatori e sistemi semplici per tener traccia dell’impatto delle misure. Sul breve termine, l’adozione degli approcci fiduciari da parte delle autorità regolatorie potrebbe risultare nella riduzione dei carichi di lavoro e degli arretrati, mentre il reale valore di questo approccio a livello di costruzione delle capacità, convergenza e riduzione delle duplicazioni potrebbe richiedere tempi più lunghi.
Immagine generata dalla Redazione con AI
