Il Bando Aifa 2025 per la ricerca indipendente sulle malattie rare si è chiuso, lo scorso 23 luglio, con la ricezione da parte dell’agenzia italiana del farmaco di centro progetti, per un valore totale del finanziamento richiesto di 17,8 milioni di euro.

La maggior parte delle proposte proviene da aziende ospedaliere, sanitarie e policlinici universitari (41), da università (20), IRCCS (18), Fondazioni IRCCS/ospedali (10), oltre che da altri enti sanitari quali come istituti e network (5), Fondazioni (4) e IRCCS/aziende ospedaliere universitarie (2). 

Il Nord Italia è l’area più rappresentata, con la Lombardia in testa, seguita da Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte, Toscana, Veneto, Friuli-Venezia Giulia, Puglia, Liguria, Campania, Sicilia, Umbria, Marche, Molise, Sardegna e Trentino-Alto Adige.

Il primo Bando AIFA dedicato esclusivamente alle malattie rare si è chiuso con una cifra tonda: 100 progetti rappresentano un bel risultato, che testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana, che ha risposto con grande interesseha sottolineato il presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco Robert Nisticò –. A livello globale si registra un calo notevole degli studi no profit, che non risparmia neanche il nostro Paese, probabilmente per la difficoltà a reperire le risorse necessarie. In questo contesto l’Agenzia ha voluto dare un segnale rafforzando l’impegno a sostegno della ricerca indipendente, in aree meno appetibili per il mercato come le malattie rare: è necessario proseguire su questa strada e rendere strutturale la pubblicazione dei Bandi. Un appuntamento annuale, per consentire ai ricercatori di programmare i loro progetti e incentivare lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie rare, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti”.

Le cento proposte di studio ricevute da Aifa saranno ora sottoposte a una fase di validazione da parte dell’Ufficio di Ricerca Indipendente dell’Agenzia, per verificare la conformità ai requisiti del Bando. Un’apposita Commissione valuterà quindi i progetti candidati; Aifa ha previsto meccanismi rigorosi di valutazione e monitoraggio dei progetti, con l’obiettivo di favorire il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla pratica clinica.

Il Bando 2025 si è focalizzato in particolare su due linee di indagine. La prima è inecentrata sugli studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare. Il secondo ambito di ricerca si focalizzerà sugli studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma.