I farmaci orfani sono ancora realmente “orfani” quando giungono sul mercato? La domanda non è affatto provocatoria, ma giunge direttamente dall’Agenzia europea dei medicinali, che dal suo sito ha annunciato la pubblicazione di nuovi “orphan maintenance assessment report” relativi ad ogni prodotto che abbia ricevuto la designazione di farmaco orfano e che sia stato raccomandato per l’ottenimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio. I rapporti verrano pubblicati come parte integrate dell’Epar relativo al medicinale in oggetto (European public assessment report), dopo che la Commissione europea abbia deliberato sulla concessione dell’Aic.
I nuovi rapporti
I rapporti valutativi sul mantenimento dello status orfano verranno pubblicati per tutte le opinioni emesse dal Comitato per i farmaci orfani (Comp) di Ema, siano esse positive o negative, come pure nei casi di ritiro. Al loro interno sarà discussa la condizione “orfana” e la sua serietà , la diffusione al momento del mantenimento della designazione e, ove applicabile, il beneficio significativo rispetto ai medicinali già in commercio.
Il primo di tali rapporti è stato pubblicato il 9 gennaio ed è relativo al prodotto Prevymis (letermovir) di Merck Sharp & Dohme, un antivirale per la prevenzione della riattivazione e infezione da citomegalovirus in pazienti a rischio in trattamento immuneosppressivo dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Come può evolvere lo status di farmaco orfano
I farmaci orfani rappresentano una categoria di prodotti che negli ultimi anni ha trovato un grande interesse da parte delle aziende farmaceutiche e gli investitori, anche grazie ai cammini regolatori preferenziali che permettono di velocizzare l’intero sviluppo. La designazione quale farmaco orfano viene concessa ai prodotti indirizzati al trattamento di una malattia che ponga il paziente in pericolo di vita o in condizioni croniche debilitanti e che tocchi in Europa meno di cinque pazienti su 10 mila. Ci deve essere, inoltre, un dimostrato e significativo beneficio clinico per il paziente rispetto ad altri tipi d’intervento eventualmente già disponibili sul mercato. La valutazione viene compiuta dal Comitato per i medicinali orfani (Comp) dell’Agenzia europea dei medicinali a due diversi punti del processo di sviluppo, primo dei quali in uno stadio precoce dello stesso in modo da permettere all’azienda sponsor di accedere agli incentivi previsti per supportare l’intero processo.
Ma la ricerca avanza, e un prodotto che poteva giovarsi della designazione di farmaco orfano all’inizio dello sviluppo potrebbe non rientrare più all’interno della definizione al momento dell’autorizzazione all’immissione sul mercato, quando viene nuovamente valutato dal Comp. Il fatto è rilevante, poiché la designazione quale farmaco orfano dà luogo alla possibilità per l’azienda produttrice di giovarsi del beneficio di dieci anni di esclusività del mercato previsti dalla legislazione europea.
“L’interazione con i nostri stakeholder è una via a doppio senso: ci chiedono piĂą trasparenza, ascoltiamo i loro bisogni e ora teniamo fede ai nostri impegni – ha commentato l’iniziativa il chairman del Comp, Bruno Sepodes -. I pazienti, come le aziende, comprenderanno meglio il processo decisionale una volta che il medicinale per una malattia rara sia giunto sul mercato. E gli enti di health technology assessment potrebbero usare queste informazioni aggiuntive per stabilire il costo-efficacia del medicinale”.
