La FDA dà il via libera allo studio clinico su SOBI003 per la sindrome di Sanfilippo di tipo A o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA).

L’FDA statunitense ha infatti accettato la richiesta di nuovo farmaco sperimentale e ha concesso lo status di Fast Track per la molecola SOBI003. Si va verso la sperimentazione della prima terapia di sostituzione enzimatica.

studio clinico su SOBI003 per la sindrome di Sanfilippo
L’avvio dello studio clinico su SOBI003 per la sindrome di Sanfilippo è stato approvato dall’FDA  

Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) ha annunciato che la FDA ha dato il via libera per il primo studio sugli esseri umani per la molecola candidata SOBI003, accettandone in tal modo la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND – investigational new drug).

Inoltre, SOBI003 ha ottenuto dalla FDA lo status di Fast Track. La Fast Track è la revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci che trattano una condizione grave o pericolosa per la vita.

SOBI003 è una sulfamidasi ricombinante umana modificata chimicamente per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA), un raro disordine metabolico noto anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A.

Lo studio clinico con SOBI003 dovrebbe iniziare nel 2018.

«L’MPS IIIA è una condizione pericolosa per la vita e pochissimi pazienti sopravvivono fino all’età adulta. Ci sono enormi esigenze mediche insoddisfatte per questi pazienti. Infatti oggi non esiste una terapia che modifichi la malattia» – ha dichiarato Paul Harmatz, dell’UCSF Benioff Children’s Hospital di Oakland, in California.

«Siamo molto soddisfatti per l’approvazione da parte della FDA come nuovo farmaco in sviluppo e il riconoscimento dello status di Fast Track, a testimonianza dell’urgenza di opzioni mediche. Sobi è un’azienda che ha deciso di concentrare tutti i suoi sforzi nell’area delle malattie rare come sua unica missione. – afferma Sergio Lai, amministratore delegato Sobi Italy, Greece, Malta and Ciprus. – Quindi per noi portare una possibile soluzione di trattamento ai bambini Sanfilippo è non solo una speranza, ma un vero e proprio impegno».

SOBI003

È una variante di un prodotto candidato a base di sulfamidasi ricombinante umana, intesa come terapia enzimatica sostitutiva per ridurre l’accumulo dell’eparansolfato nelle cellule interessate. SOBI003 viene assorbito dalle cellule e trasportato nel compartimento lisosomiale dove l’eparansolfato viene degradato.

Questa variante del prodotto a base di sulfamidasi è stata modificata chimicamente utilizzando la tecnologia proprietaria di Sobi di modifica dei glicani. La modifica della molecola si traduce in un’emivita prolungata.

SOBI003 ha ottenuto la designazione orfana da parte della Commissione Europea per l’MPS IIIA nell’ottobre 2016 e da parte della FDA nel giugno 2017.

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