È stata revisionata la linea guida del’Agenzia europa dei medicinali dedicata agli studi clinici sull’emofilia, in particolare per quanto riguarda i prodotti ricombinanti a base di fattore IX derivati da plasma umano. La nuova linea guida complementa in modo sinergico le disposizioni contenute nella linea guida dedicata alle mancanze di fattore VIII della coagulazione, pubblicata a luglio 2018.
La nuova linea guida sul fattore IX si riferisce ai prodotti per cui viene presentata nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio, e a quelli già autorizzati che siano soggetti a cambiamenti significativi del processo produttivo, come ad esempio l’introduzione di stadi aggiuntivi di inattivazione/rimozione dei virus o nuove procedure di purificazione.
Dati real world per i pazienti di nuovo trattamento
L’aggiornamento delle linee guida sull’emofilia ha introdotto novità soprattutto per quanto riguarda il trattamento di pazienti mai trattati prima: in questi casi, sia per il fattore VIII che per il fattore IX, i dati per gli studi clinici dovrebbero venire ricavati dai registri di pazienti piuttosto che da studi clinici di piccola scala mirati solo a queste sotto-popolazioni.
L’approccio più tradizionale, infatti, secondo Ema potrebbe essere non pienamente rappresentativo dell’uso reale del medicinale, una volta sul mercato, in quanto si tratta di gruppi molto piccoli di pazienti altamente selezionati.
Le nuove linee guida sullo sviluppo di farmaci per l’emofilia hanno recepito pienamente il nuovo approccio allo sviluppo farmaceutico basato sull’uso di evidenze real world di elevata qualità, obiettivo il cui raggiungimento viene facilitato dal suggerimento di un set di dati chiave che andrebbero sempre raccolti all’interno dei registri di pazienti. Il nuovo approccio consolidato nelle nuove linee guida ha preso il via nel 2015, con un primo workshop sull’argomento organizzato da Ema, a cui ha fatto seguito una consultazione pubblica nel 2017 e un secondo workshop sui registri per l’emofilia a giugno 2018.
