Lo sviluppo di un nuovo farmaco rappresenta una operazione interdisciplinare complessa, nella cui finalizzazione svolge un ruolo rilevante anche l’Autorità regolatoria, che interviene fin dalle fasi iniziali del processo, attraverso l’emanazione di linee guida sempre più dettagliate e la valutazione scientifica dei dati sperimentali, condotta secondo standard internazionali, allo scopo di garantire l’autorizzazione alle varie fasi della sperimentazione clinica e alla immissione in commercio di farmaci di qualità e ragionevolmente sicuri ed efficaci.
Nel processo di sviluppo di un farmaco la sperimentazione non-clinica è rappresentata da studi di farmacodinamica e di sicurezza in vitro e in modelli animali non umani per poter determinare le principali caratteristiche terapeutiche, gli effetti collaterali, la durata dell’azione. Tale fase comprende studi di farmacologia, safety farmacologica farmacocinetica, tossicologia e tossicocinetica. Normalmente in tali sperimentazioni vengono coinvolte più specie animali da laboratorio e se ne considerano i diversi comportamenti farmacocinetici allo scopo di scegliere la specie animale più rilevante per l’estrapolazione dei dati all’uomo. Gli studi di safety farmacologica e tossicologia/tossicocinetica devono essere condotto in conformità alle Buone Pratiche di Laboratorio (BPL conosciute anche come GLP secondo l’acronimo inglese di Good Laboratori Practice).
L’approccio valutativo non clinico è stato profondamente modificato dalla rivoluzione biotecnologica iniziata negli anni ottanta, con l’introduzione di un gene codificante in Escherichia coli, per cominciare a produrre il primo farmaco biotecnologico.
Emergono nuovi concetti relativi alla valutazione e sicurezza dei nanomateriali (nanotossicologia) nel contesto della loro applicazione in nanomedicina, in particolare gli aspetti sulla tossicità organo-specifica dei nanomateriali in relazione alla caratterizzazione approfondita delle loro proprietà fisico-chimiche e del ruolo e applicabilità di metodi in vitro rispetto a quelli in vivo.
Annarita Meneguz – Istituto Superiore di Sanità
