I farmaci biotecnologici sono prodotti farmaceutici generati tramite tecnologie tipiche delle discipline biologiche e biotecnologiche, come l’ingegneria genetica (transfezione) e la fermentazione in cellule procariote (E.coli) o eucariote (CHO, HEK293). Questo approccio è necessario per generare larghe molecole (polipeptidi, proteine), ma anche vettori virali ricombinanti per terapia genica, prodotti a base di cellule staminali e tessuti ingegnerizzati.
L’incremento di complessità nello sviluppo e controllo di processo e dei costi (anche nella fase iniziale di sviluppo farmaceutico) rispetto alle tradizionali molecole di sintesi chimica sono giustificati, da un punto di vista industriale, dalla possibilità di espandere in modo esponenziale i meccanismi di patologia bersaglio e quindi le malattie aggredibili. La crescente importanza raggiunta dai farmaci biologici negli anni novanta, e consolidata fino a ora, in campi tradizionalmente complessi e caratterizzati da limitato successo terapeutico, come l’oncologia o le patologie reumatiche, rappresenta la dimostrazione storica della veridicità di questo concetto.
Nell’ultimo decennio, molteplici aziende biotech e alcune big pharma si sono progressivamente orientate (anche) verso lo sviluppo di terapie per patologie rare, soprattutto in funzione dell’elevato medical need, dell’apparente riduzione nella complessità regolatoria e di sviluppo, dell’esclusività di mercato (in caso di designazione orfana) e dei costi per terapia significativamente superiori. Tuttavia, molte patologie rare (specialmente i difetti monogenici) sono “pessimi” target per le molecole tradizionali e rappresentano invece target migliori per proteine (terapie di sostituzione enzimatica) e terapia genica.
La strutturazione di competenze e tecnologie industriali in ambito biotecnologico sono possibili per crescita organica, ma sono presenti molteplici esempi di acquisizioni o partnership di successo in questo ambito (Sanofi-Genzyme, Shire-TKT, Roche-Genentech). In questo senso, piccole/medie biotech prevalentemente incentrate su una piattaforma biotecnologica proprietaria e su know-how in ambito di biotecnologie, processi di produzione rappresentano partner ideali per aziende farmaceutiche più tradizionali, che viceversa possono complementare le competenze di sviluppo, regolatorie e di visione commerciale. Inoltre, la presenza di significative sinergie tecnologiche, di processo e regolatorie tra i farmaci biologici in senso stretto (proteine) e le terapie cosiddette avanzate (gene therapy e cell therapy) permettono di diversificare la pipeline tra prodotti a più basso rischio industriale, clinico e regolatorio e prodotti più innovativi, ma con un profilo di rischio significativamente superiore.
Chiesi Farmaceutici, Parma
