Sobi Swedish Orphan Biovitrum e Biogen hanno ricevuto il parere favorevole del comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) per l’autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc nel trattamento dell’emofilia A.
Il parere favorevole del comitato si è basato sui risultati degli studi clinici di fase III A-LONG e Kids A-LONG.
rFVIIIFc è un fattore VIII ricombinante legato al dominio Fc dell’IgG1 umana, candidato al trattamento dell’emofilia A e già approvato con questa indicazione negli Stati Uniti d’America, in Canada, Australia, Nuova Zelanda e Giappone.
Lo studio A-LONG su efficacia, sicurezza e profilo farmacocinetico di rFVIIIFc
A-LONG è uno studio di fase III, in aperto, multicentrico, condotto in 165 pazienti maschi, dai 12 anni in su, con emofilia A grave e già precedentemente trattati. Lo studio ha valutato:
- la profilassi personalizzata e settimanale nel ridurre e prevenire i sanguinamenti,
- il dosaggio al bisogno per il trattamento degli episodi emorragici.
Nel braccio di profilassi personalizzata, tutti i partecipanti allo studio hanno iniziato con un regime 2 volte a settimana. I parametri farmacocinetici sono stati utilizzati per aggiustare l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra (ogni 3-5 giorni) o la dose (da 25 a 65 IU/kg) richiesta per mantenere un livello minimo di fattore VIII pari a 1-3 UI/dl o superiore, al fine di prevenire e controllare i tassi di sanguinamento. Nel braccio di profilassi settimanale la dose è stata fissata a 65 IU/ kg/settimana.
Lo studio Kids A-LONG su efficacia e sicurezza di rFVIIIFc in bambini precedentemente trattati
Lo studio Kids A-LONG è volto a valutare la terapia sperimentale rFVIIIFc ad emivita prolungata in bambini al di sotto dei 12 anni di età. Lo studio in aperto di fase III condotto a livello internazionale, ha coinvolto 71 pazienti maschi con emofilia A grave, con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore VIII.
Le reazioni avverse al farmaco comunemente riportate negli studi clinici (≥ 1% dei soggetti) sono state artralgia, malessere, mialgia, cefalea e rash. Lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti (inibitori) il fattore VIII, si possono verificare in seguito alla somministrazione di rFVIIFc.
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