Sobi Swedish Orphan Biovitrum e Biogen hanno ricevuto il parere favorevole del comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) per l’autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc nel trattamento dell’emofilia A.

Parere favorevole del CHMP dell'EMA per l’approvazione di rFVIIIFc per il trattamento dell'emofilia A. L'autorizzazione alla commercializzazione ora al vaglio della Commissione Europea
Parere favorevole del CHMP dell’EMA per l’approvazione di rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A. L’autorizzazione alla commercializzazione ora al vaglio della Commissione Europea

Il parere favorevole del comitato si è basato sui risultati degli studi clinici di fase III A-LONG e Kids A-LONG.

rFVIIIFc è un fattore VIII ricombinante legato al dominio Fc dell’IgG1 umana, candidato al trattamento dell’emofilia A e già approvato con questa indicazione negli Stati Uniti d’America, in Canada, Australia, Nuova Zelanda e Giappone.

Lo studio A-LONG su efficacia, sicurezza e profilo farmacocinetico di rFVIIIFc

A-LONG è uno studio di fase III, in aperto, multicentrico,  condotto in 165 pazienti maschi, dai 12 anni in su, con emofilia A grave e già precedentemente trattati. Lo studio ha valutato:

  • la profilassi personalizzata e settimanale nel ridurre e prevenire i sanguinamenti,
  • il dosaggio al bisogno per il trattamento degli episodi emorragici.

Nel braccio di profilassi personalizzata, tutti i partecipanti allo studio hanno iniziato con un regime 2 volte a settimana.  I parametri farmacocinetici sono stati utilizzati per aggiustare l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra (ogni 3-5 giorni) o la dose (da 25 a 65 IU/kg) richiesta per mantenere un livello minimo di fattore VIII pari a 1-3 UI/dl o superiore, al fine di prevenire e controllare i tassi di sanguinamento. Nel braccio di profilassi settimanale la dose è stata fissata a  65 IU/ kg/settimana.

Lo studio Kids A-LONG su efficacia e sicurezza di rFVIIIFc in bambini precedentemente trattati

Lo studio Kids A-LONG è volto a valutare la terapia sperimentale rFVIIIFc ad emivita prolungata in bambini al di sotto dei 12 anni di età. Lo studio in aperto di fase III condotto a livello internazionale, ha coinvolto 71 pazienti maschi con emofilia A grave, con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore VIII.

Le reazioni avverse al farmaco comunemente riportate negli studi clinici (≥ 1% dei soggetti) sono state artralgia, malessere, mialgia, cefalea e rash. Lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti (inibitori) il fattore VIII, si possono verificare in seguito alla somministrazione di rFVIIFc.

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