Carfilzomib è disponibile in Italia per il trattamento del mieloma multiplo recidivato.
Carfilzomib è un inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione caratterizzato da un’azione duratura e selettiva. Negli studi clinici ha permesso di ottenere:
- sopravvivenza libera da progressione, arrivata a oltre 2 anni, in circa il 90% dei pazienti,
- remissione completa in quasi 1 paziente su 3.
Carfilzomib si è dimostrato anche in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo.
Carfilzomib (Kyprolis®), sviluppato da Amgen, è disponibile anche in Italia, in regime di rimborsabilità, in associazione a lenalidomide e a desametasone nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia (Gazzetta Ufficiale n. 231 del 3 ottobre 2016).
«La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci, ma in grado anche di migliorare la qualità di vita – dichiara Francesco Di Marco, amministratore delegato di Amgen Italia – carfilzomib, oltre a migliorare la sopravvivenza delle persone con mieloma multiplo, presenta un buon profilo di tollerabilità, con un impatto contenuto in termini di effetti collaterali. L’Italia ha giocato un ruolo importante nel piano di sviluppo clinico del farmaco con 54 Centri sperimentatori coinvolti. Inoltre, quasi 200 pazienti hanno potuto beneficiare della terapia in uso compassionevole prima che si fosse concluso l’iter registrativo. Carfilzomib, tuttavia, non rappresenta un punto di arrivo: abbiamo attualmente in pipeline altre 3 promettenti molecole per il trattamento del mieloma multiplo. La ricerca non si ferma».
Carfilzomib
Il meccanismo d’azione di carfilzomib consiste nel legarsi in modo selettivo e irreversibile al proteasoma, struttura che scompone le proteine cellulari danneggiate o non più necessarie, causandone un’inibizione duratura e selettiva, con un’attività minima al di fuori del target.
«Nello studio prospettico randomizzato di fase III ASPIRE, la combinazione carfilzomib/lenalidomide/desametasone è stata valutata comparativamente con lenalidomide/desametasone in pazienti con mieloma multiplo ricaduto dopo 1-3 precedenti linee di terapia – dichiara Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università degli Studi di Bologna – I risultati hanno dimostrato il beneficio offerto dalla terapia con carfilzomib/lenalidomide/desametasone rispetto a lenalidomide/desametasone in termini di un prolungamento di circa 9 mesi della sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia, arrivata a oltre 2 anni, e di un aumento di circa 3 volte della probabilità di ottenere una remissione completa: da 9,3% a 31,8%».
Carfilzomib, oltre ad ottenere risultati consistenti negli studi clinici, ha dimostrato di influire positivamente anche sulla qualità di vita dei pazienti trattati, con miglioramenti subito percettibili, ad esempio nel sollievo per il dolore osseo, e un buon profilo di tossicità.
«Due studi pubblicati su Journal Clinical Oncology e Lancet Oncology hanno chiaramente dimostrato che carfilzomib è in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo – sottolinea Mario Boccadoro, direttore di Clinica Ematologica I, Università degli Studi di Torino – questa è la dimostrazione che l’efficacia di un farmaco, valutata dai medici in termini numerici di riduzione della massa tumorale, è percepita in modo positivo dai pazienti con un obiettivo miglioramento della loro qualità di vita».
Incidenza del mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo causato dalla moltiplicazione incontrollata delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che, normalmente, hanno la funzione di combattere le infezioni producendo anticorpi.
«Il mieloma multiplo è una patologia dell’anziano, tanto che l’incidenza non è uniforme nelle differenti fasce d’età – afferma Fabrizio Pane, direttore U.O. Ematologia e Trapianti, A.O.U. “Federico II”, Napoli e Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia) –È molto bassa nei soggetti di età inferiore ai 55 anni, meno di 1 caso per 100.000 per anno, arriva a 12 casi per 100.000 ogni anno nella fascia d’età compresa tra i 56 e i 64 anni, arrivando fino a 30 nuovi casi per 100.000 abitanti ogni anno nei soggetti di età superiore ai 65 anni. In Italia l’incidenza stimata è di 8,75 nuovi casi per 100.000 abitanti per anno, ovvero circa 5.600 nuovi casi ogni anno; nel nostro Paese si stimano oggi quasi 30.000 pazienti in trattamento o in monitoraggio».
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