L’EMA concede l’AIC di Chenodeoxycholic Acid Leadiant per i difetti congeniti nella sintesi degli acidi biliari dovuti a deficit di sterol-27-idrossilasi che si presenta sotto forma di xantomatosi cerebrotendinea (CTX).

L’EMA concede l’AIC di Chenodeoxycholic Acid Leadiant
L’EMA concede l’AIC di Chenodeoxycholic Acid Leadiant

Leadiant GmbH, un’affiliata di Leadiant Biosciences Limited e da quest’ultima interamente controllata, ha ricevuto dalla Commissione Europea l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Chenodeoxycholic Acid Leadiant per il trattamento dei difetti congeniti nella sintesi degli acidi biliari dovuti a deficit di sterol-27-idrossilasi che si presenta sotto forma di xantomatosi cerebrotendinea (CTX) nei neonati, nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 mese e 18 anni e negli adulti.

Chenodeoxycholic Acid Leadiant è presente nel registro comunitario dei farmaci orfani. La designazione di farmaco orfano assicura a questo prodotto un’esclusiva commerciale di 10 anni per l’indicazione autorizzata.

La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio è stata supportata dai risultati di due studi clinici retrospettivi, condotti in altrettanti centri europei specializzati nel trattamento della CTX, uno nei Paesi Bassi e uno in Italia. Entrambi gli studi hanno dimostrato il miglioramento o la normalizzazione  delle anomalie biochimiche, nonché – nella maggior parte dei pazienti – la risoluzione, il miglioramento o la stabilizzazione dei segni e dei sintomi della malattia.

Gli effetti indesiderati osservati con Chenodeoxycholic Acid Leadiant sono costipazione e valori epatici anomali; la frequenza di tali effetti non può tuttavia essere stimata in modo attendibile sulla base dei limitati dati disponibili. In ogni caso si è trattato di eventi di gravità da lieve a moderata e di scarsa persistenza.

«L’autorizzazione per Chenodeoxycholic Acid Leadiant determinerà la sua regolare disponibilità per i soggetti con CTX, e rappresenta un passo necessario per garantire l’accesso dei pazienti europei a questo trattamento – ha affermato Antonio Gama da Silva, managing director di Leadiant GmbH e CEO di Leadiant Biosciences Ltd. – A questo scopo, Leadiant collaborerà con le associazioni di pazienti, gli operatori sanitari e le autorità regolatorie».

La xantomatosi cerebrotendinea (CTX)

La CTX è una malattia rara ereditaria caratterizzata da un difetto della sintesi degli acidi biliari. Questo determina un progressivo declino neurologico, con grave compromissione motoria e cognitiva e neuropatia periferica. Tali condizioni esercitano un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità della vita del paziente. Questa patologia è anche associata a manifestazioni non neurologiche, che includono colestasi neonatale, diarrea e cataratta giovanile.

Si ritiene che in Europa le persone affette da CTX siano in totale 200 [fonte: Orphanet E. Rare diseases in numbers].

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