La A.I.C. di lusutrombopag per la trombocitopenia grave negli adulti con epatopatia cronica si basa su due importanti studi clinici randomizzati di fase III, L-PLUS1 e L-PLUS2. I due studi hanno raggiunto i relativi endpoint primari di efficacia evidenziando la superiorità di lusutrombopag rispetto al placebo. Nel gruppo trattato con il farmaco si è registrata una percentuale maggiore di pazienti che hanno potuto evitare la trasfusione di piastrine in preparazione della procedura invasiva o la terapia di salvataggio per sanguinamento nei sette giorni successivi alla procedura.
Shionogi & Co. ha annunciato che il 22 febbraio 2019 la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di lusutrombopag, indicato per il trattamento della trombocitopenia (TCP) grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive.
Il responso della CE segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), emesso nel dicembre 2018.
«Accogliamo con grande soddisfazione l’approvazione da parte della CE di lusutrombopag, la prima terapia farmacologica in Europa per il trattamento degli adulti affetti da patologia epatica cronica e trombocitopenia che necessitano di procedure invasive – dichiara John Keller, CEO di Shionogi Europe. – Spesso i pazienti con epatopatia cronica necessitano di procedure che potrebbero aumentare il rischio di sanguinamento, pertanto questa autorizzazione rappresenta un traguardo significativo che offre a medici e pazienti una nuova alternativa terapeutica efficace e ben tollerata».
«Di frequente e per vari motivi clinici, gli adulti con epatopatia cronica a uno stadio avanzato vanno incontro a procedure invasive e, al momento, l’unica terapia disponibile per la TCP è una terapia di supporto con trasfusione invece di approccio palliativo con la trasfusione di piastrine. Bisogna trovare con urgenza nuove e più efficaci opzioni di trattamento farmacologico – aggiunge Markus Peck-Radosavljevic, direttore del dipartimento di gastroenterologia ed epatologia, endocrinologia e nefrologia del Policlinico di Klagenfurt (Austria). – Nelle sperimentazioni cliniche, lusutrombopag ha fornito prove convincenti di efficacia e sicurezza nell’aumentare il numero delle piastrine evitando di dover ricorrere alla trasfusione, accolgo quindi con entusiasmo il parere positivo della CE».
Edoardo Giannini, professore ordinario di Gastroenterologia presso l’Università degli Studi di Genova, commenta:
«L’approvazione di EMA del Lusutrombopag consente la disponibilità di una nuova nuova opzione terapeutica che soddisfa un unmeet need nei pazienti affetti da epatopatia cronica con trombocitopenia grave che necessitano di procedure invasive. Gli studi pre-registrativi del lusutrombopag hanno dimostrato una elevata efficacia, mantenedo un profilo di sicurezza ragguardevole».
Studi clinici su lusutrombopag
L’efficacia e la sicurezza di lusutrombopag sono comprovate da due importanti studi clinici randomizzati di fase III, L-PLUS1 e L-PLUS2, in cui sono stati arruolati 312 pazienti affetti da CLD e TCP grave con numero di piastrine <50,000/µL che erano elegibili per una procedura invasiva, a cui è stato somministrato il farmaco o il placebo una volta al giorno per un massimo di 7 giorni.
Lusutrombopag ha raggiunto gli obiettivi primari prefissati e tutti gli endpoint secondari più importanti con risultati statisticamente significativi.
Nello studio L-PLUS1, il 75,5% (37/49) dei pazienti che avevano ricevuto lusutrombopag non ha richiesto la trasfusione di piastrine in vista della procedura invasiva, rispetto al 12,5% (6/48) del gruppo placebo (P<0,0001).
Nello studio L-PLUS2, invece, il 64,8% (70/108) dei pazienti trattati con il farmaco ha potuto evitare la trasfusione prima della procedura invasiva primaria o la terapia di salvataggio per sanguinamento entro i sette giorni successivi, rispetto al 29% (31/107) del gruppo placebo (P<0,0001).
Le reazioni avverse più comuni sono state cefalea, nausea, trombosi della vena porta e rash cutaneo, dove la frequenza della trombosi registrata tra chi aveva assunto il farmaco è equiparabile a quella del gruppo placebo.
Lusutrombopag
Lusutrombopag è una piccola molecola agonista del recettore della trombopoietina umana che stimola la produzione di piastrine endogene, da assumere in compresse per via orale una volta al giorno per 7 giorni.
Il prodotto ha ottenuto il riconoscimento Promising Innovative Medicine (PIM) dalla britannica Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), riconoscimento che conferma il suo potenziale per i pazienti affetti da CLD con TCP grave per cui si è necessario effettuare una procedura invasiva.
Lusutrombopag è già approvato per l’uso routinario negli Stati Uniti e in Giappone.
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