Le evidenze real world riportate direttamente dai pazienti riguardo alla loro esperienza di uso reale di un certo prodotto relativo alla cura della salute (farmaco, dispositivo medico o trattamento sanitario) vanno acquisendo un’importanza sempre maggiore nel percorso che conduce all’approvazione regolatoria e/o alle decisioni su prezzo e rimborsabilità dei nuovi prodotti medicinali. Ma i dati che provengono dai pazienti – i cosiddetti “patient-reported outcomes“, o PRO – sono effettivamente comparabili con quelli generati all’interno di contesti di studi clinici più tradizionali? Alla domanda ha cercato di fornire una risposta uno studio dell’Office of health Economics.

I limiti degli studi multi-paese

Ci potrebbe essere una bella differenza su come gli esiti PRO vengono interpretati dalle popolazioni Maori della Nuova Zelanda o dagli aborigeni australiani, che considerano la salute biologica come parte del benessere mentale, spirituale e familiare della persona, rispetto all’intepretazione che ne dà il tipico abitante dell’Italia. Eppure, gli studi clinici che prendano in considerazione anche etnie di origine diversa rispetto alle popolazioni dei paesi occidentali sono sempre più diffusi, e richiedono un’attenta valutazione dell’omogeneità dei dati raccolti al fine di poterli integrare tra loro ai fini regolatori o di health technology assessment.

Secondo i ricercatori che hanno firmato lo studio di Ohe, il primo elemento da considerare per giungere a una reale comparabilità dei dati PRO acquisiti in studi clinici condotti in paesi diversi è proprio  che essi facciano riferimento a contesti culturali paragonabili. Requisito non facile da perseguire, visto che la sensibilità dei pazienti rispetto alla malattia e agli esiti delle terapie può risultare anche molto diversa. Per facilitare il raggiungimento dell’obiettivo, lo studio consiglia quindi di utilizzare strumenti per la raccolta dei PRO che siano concettualmente e linguisticamente simili tra loro, in modo trasversale sulle diverse aree geografiche considerate. A ciò si dovrebbe aggiungere un modalità altrettanto uniforme con cui i pazienti, anche provenienti da diversi gruppi socio-economici o culturali, riportano le notizie sulla propria salute in tali applicazioni o questionari. In mancanza del riconoscimento dell’importanza di questi fattori, sottolineano gli autori, si potrebbe anche giungere a conclusioni errate sulla sicurezza e costo-efficacia dei nuovi medicinali o di altri presìdi e interventi sanitari.

L’impatto sullo sviluppo dei PRO

Secondo quanto riportato dai ricercato dell’Ohe, sono sei i fattori che contribuiscono a determinare l’equivalenza degli esiti PRO tra culture diverse, e che andrebbero sempre considerati per arrivare a risultati solidi: l’equivalenza concettuale, quella relativa all’oggetto, l’equivalenza semantica, quella operazionale, l’equivalenza di misura e quella funzionale. Tutte andrebbero adeguatamente considerate per valutare i rischi associati alla loro mancata caratterizzazione, anche se le più rilevanti sono l’equivalenza concettuale, semantica e funzionale.

L’equivalenza concettuale è riferita a come le diverse popolazioni e culture pesano gli indicatori della qualità della vita legati alla salute (HRQoL) sulle diverse dimensioni costituenti il piano concettuale. Tali differenze non sono state ancora pienamente recepite a livello delle metodologie di ricerca e delle linee guida, ma sarebbero invece importanti per giungere a misurazioni caratterizzate da bias minori, sottolineano gli autori.

Un altro elemento fondamentale per evitare bias è l’unifomità delle traduzioni dei questionari per la misurazione degli HRQoL, che deve garantire l’equivalenza sul piano semantico dell’interpretazione data ai singoli termini all’interno delle diverse culture. Molte linee guida sono già disponibili a tale riguardo, come ad esempio quelle elaborate dall’EuroQol Group (EQ-5D); le linee guida vanno in ogni caso considerate uno strumento in continua evoluzione, sottolinea l’articolo, che non deve rimanere cristallizzato nel tempo. Tra le caratteristiche più importanti a questo riguardo, ad esempio, vi è la traduzione accurata e precisa dei termini utilizzati per indicare i diversi livelli di un certo problema di salute (lieve, moderato, grave, ecc.), che vengono poi utilizzati per la valutazione della salute stessa.

L’equivalenza operazionale riguarda la tendenza della persona a rispondere in modo sistematico alle domande del questionario, indipendentemente dal contenuto delle stesse. Questo fattore varia, ad esempio, tra l’extreme response style (ERS, in cui si tende a dare risposte sui limiti esterni dei valori proposti, massimo o minimo), il mild response style (MRS, in cui si danno risposte centrate sui valori intermedi della scala) e l’acquiescent response style (ARS, in cui si risponde in modo affermativo o negativo indipendentemente dai contenuti della domanda) e può essere stimato, ad esempio, utilizzando tipi diversi di scale di risposta,. Tali differenze di stile vengono poi riflesse nella eterogeneità osservata sulla scala delle risposte.

Gli strumenti EQ-5D

Il sistema EQ-5D sviluppato dll’EuroQoL Group si colloca all’interno dello scenario rappresentato dallo studio di Ohe come uno dei possibili esempi di strumenti per la misurazione della qualità della vita in relazione allo stato di salute della persona. Esistono varie versioni dell’EQ-5D, tutte accessibili dal portale dedicato e che possono venire utilizzate, ad esempio, nell’ambito degli studi clinici per catturare l’opinione dei pazienti sul decorso della malattia e sugli esiti dei trattamenti a cui sono sottoposti. il sistema EQ-5D può venire utilizzando anche per condurre sondaggi tra la popolazione su temi legati alla salute o per misure di routine dello stato di salute, a livello di singoli pazienti o di prestazioni, ad esempio, di enti ospedalieri.

Il sistema conta di cinque diverse dimensioni descrittive della situazione globale del paziente, sul piano della mobilità, della capacità di auto-cura, delle attività abituali, del dolore e disagio, e del livello di ansia o depressione. Il sistema comprende attualmente tre versioni: una scala a tre livelli di gravità sulle cinque dimensioni (EQ-5D-3L), una a cinque livelli di gravità, (EQ-5D-5L) e una specifica per i bambini (EQ-5D-Y).

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