L’analisi post-hoc ha rilevato che il 75% dei pazienti trattati negli studi CLARITY e CLARITY Extension non ha mostrato progressione della disabilità nei cinque anni successivi al trattamento. Dal follow up fino a 10 anni del programma di sviluppo clinico e dai dati post approvazione successivi al lancio di cladribina compresse nel 2017 non sono emerse novità sul profilo di sicurezza.
Merck ha annunciato la presentazione di nuovi dati su cladribina compresse, che ne caratterizzano ulteriormente il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine. I dati sono stati illustrati nel corso del 35° Congresso dell’European Committee for Treatment and Research In Multiple Sclerosis (ECTRIMS), in corso a Stoccolma fino al 13 settembre 2019.
«Il nostro impegno per comprendere ulteriormente l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di cladribina compresse va oltre il profilo di sicurezza emerso nel suo programma di sviluppo clinico, che comprende un follow-up di sicurezza fino a 10 anni in alcuni pazienti – afferma Luciano Rossetti, Head of Global Research & Development per il business Biopharma di Merck. – I dati che presentiamo a ECTRIMS 2019 ne sono la dimostrazione. Includono, infatti, dati real-world relativi al follow-up di pazienti coinvolti nei nostri studi clinici e all’esperienza post-approvazione con cladribina compresse, che confermano ancora una volta questo farmaco come un’importante opzione di trattamento disponibile per i pazienti in oltre 69 Paesi in tutto il mondo».
Dati su cladribina compresse a 5 anni
I risultati di un’analisi post hoc (EP1573), che ha valutato la stabilità della malattia a cinque anni, hanno dimostrato un’efficacia prolungata di cladribina compresse sulla progressione della disabilità, come misurato in base alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale). Secondo i risultati dello studio, il 75% dei pazienti ha mostrato un livello di disabilità migliore o stabile a cinque anni dal trattamento. L’analisi esplorativa si è basata su pazienti trattati con cladribina compresse nello studio CLARITY e successivamente con placebo nello studio CLARITY Extension, con almeno una misurazione EDSS post-basale.
I dati real world di follow-up presentati fanno riferimento ad un’analisi retrospettiva (P617) di dati provenienti dal Registro Italiano di Sclerosi Multipla (SM), costituito da pazienti con sindrome clinicamente isolata o con forme recidivanti di SM cui è stato somministrato almeno un ciclo di cladribina compresse nel programma di sperimentazione clinica originale. A cinque anni dalla ricezione dell’ultima dose di cladribina compresse, quasi i due terzi dei pazienti (64%) non presentavano progressione della disabilità e oltre la metà dei pazienti (57%) era libero da ricadute.
«Questi dati rivelano come cladribina compresse continui a mostrare un’efficacia sostenuta nella maggior parte dei pazienti a cinque anni dall’inizio del trattamento e che questi risultati sono coerenti con i dati di real world che stiamo osservando – afferma Gavin Giovannoni, sperimentatore principale negli studi CLARITY, e direttore di Neurologia presso la Barts e The London School of Medicine and Dentistry. – Come neurologo, avere questi dati è molto importante, poiché dimostrano come i risultati del programma di sviluppo clinico di cladribina compresse siano confermati nella pratica clinica».
Dati di sicurezza a lungo termine di cladribina compresse
Inoltre, i risultati finali (P1390) del registro di sicurezza PREMIERE hanno consentito una caratterizzazione completa del profilo di sicurezza a lungo termine di cladribina compresse non riscontrando novità sul profilo di sicurezza. Anche i dati post-marketing relative ai primi 8.419 pazienti trattati con cladribina compresse in tutto il mondo sono stati coerenti con il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo clinico di cladribina compresse, senza aumento dell’incidenza di effetti collaterali rispetto ai risultati del programma clinico iniziale.
Cladribina compresse
Cladribina compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR).
Nell’agosto 2017 la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di cladribina Compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei 28 Paesi dell’Unione europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein, Islanda e Svizzera. Cladribina Compresse è oggi approvata in 69 Paesi, inclusi Canada, Australia e Stati Uniti.
Il programma di sviluppo clinico di cladribina compresse
Il programma di sviluppo clinico di cladribina compresse include:
o Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): studio di fase III a due anni controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di cladribina compresse in monoterapia in pazienti con SMRR.
o L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di cladribina compresse per un periodo di 2 anni dopo 2 anni dello studio CLARITY, in base allo schema di trattamento definito per il terzo e quarto anno.
o Studio ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di cladribina compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
o Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con cladribina compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone beta.
o Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico dei pazienti che sono stati arruolati negli studi clinici di cladribina compresse.
Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con cladribina compresse è stato la linfopenia (26,7% con cladribina compresse e 1,8% con placebo). L’incidenza delle infezioni è stata del 48,3% con cladribina compresse e del 42,5% con placebo, di queste rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.
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