Non passa giorno senza che i temi della sostenibilità e della trasparenza dei prezzi dei medicinali non giungano all’attenzione della cronaca: un tema sempre più caldo, visto anche il numero crescente di terapie innovative in sviluppo, che appaiono destinate a negoziare prezzi elevati per la loro immissione sul mercato.

Accessibilità e innovazione possono coesistere in campo farmaceutico, purché si giunga a una migliore trasparenza nel determinare l'”equo” prezzo per i farmaci, sottolinea l’editoriale firmato dagli esperti dell’Organizzazione mondiale della sanità (Oms) che introduce una serie di cinque articoli pubblicati sul British Medical Journal (BMJ) e che sviscerano il problema da tutte le angolazioni, compresa quella spesso meno considerata della definizione del prezzo di generici e biosimilari.

I limiti del libero mercato secondo l’Oms

In breve, il libero mercato semplicemente non lavora per permettere effettivamente l’accesso sostenibile per tutti ai medicinali“, si legge nell’editoriale, firmato tra gli altri da Allison Colbert, technical officer di Oms, dall’assistant director general dell’Organizzazione Mariângela Simão e dal suo chief scientist Soumya Swaminathan. La sfida principale sottolineata dagli esperti dell’Oms è quella di giungere a una definizione univoca del concetto di “fair pricing”, che soddisfi le spesso opposte esigenze dell’industria che sviluppa i nuovi prodotti e dei sistemi sanitari che devono assicurare l’accesso per i pazienti ai nuovi trattamenti.

La trasparenza è l’elemento chiave per determinare cos’è equo, ma c’è una mancanza di dati affidabili sui costi di sviluppo. Senza dati è difficile accettare l’argomento che i costi di sviluppo, anche tenendo conto della ricerca fallita, rendano inevitabili gli alti prezzi per le nuove medicine“, scrivono i rappresentanti dell’Oms. Che aggiungono anche come una maggior trasparenza possa rendere meglio conto dell’utilizzo dei fondi pubblici per la ricerca, evitando che la collettività si trovi a pagare due volte e benefici, piuttosto, di un ritorno effettivo sull’investimento.

La soluzione prospettata dall’articolo è quella di puntare a maggiori volumi di vendite a prezzi più contenuti. Una soluzione che andrebbe a beneficio di tutti, secondo gli autori, mentre inaccettabile è considerato essere l’approccio che cerca di rispondere alle incertezze del mercato attraverso le limitazioni dell’accesso ottenute attraverso i monopoli di mercato e i prezzi elevati. Una soluzione che richiede però la collaborazione tra tutte le parti coinvolte per arrivare a definire “cosa l’equità significhi nella pratica“. “Non esiste un semplice algoritmo in grado di calcolare l’equo prezzo per ogni medicinale“, conclude l’editoriale.

Come definire il prezzo equo

Il problema di come giungere a definire un prezzo “equo” da tutti i punti di vista è affrontato nell’articolo che vede la prima firma di Suerie Moon, direttore della ricerca del Graduate Institute of International and Development Studies di Ginevra. Un esercizio complesso, che richiede di tener conto dei diversi punti di vista di chi vende il farmaco (l’industria farmaceutica, ma anche le organizzazioni di R&D, inclusa l’università, le startup innovative, le aziende che lavorano alle formulazioni e i distributori) e di chi lo acquista (i sistemi sanitari, le assicurazioni, i donatori, ecc.). I primi desiderano vedersi riconosciuti i costi di R&D, produzione e distribuzione, quelli legati alle pratiche regolatorie e amministrative e alle attività di farmacovigilanza oltre, ovviamente, a un giusto profitto. Dal punto di vista dei sistemi sanitari, invece, l’equo prezzo dovrebbe tener conto della posisbilità – presente e futura – di garantire l’accesso al trattamento, del suo valore sia rispetto al singolo paziente che per il sistema sanitario nel suo complesso e della sicurezza delle forniture.

Il prezzo equo andrebbe ricercato, per gli autori dell’articolo, in qualsiasi valore compreso tra questi due estremi; andare al di fuori di essi potrebbe significare da un lato la messa in pericolo di forniture sostenibili e della futura innovazione, dall’altro ridurre in modo inappropriato i benefici che possono derivare sia per i pazienti che per i sistemi sanitari. Il maggiore potere d’imposizione dei prezzi è di solito legato a bisogni maggiori di salute, sottolinea l’articolo. “Per i nuovi medicinali, il potere di monopolio rafforza la posizione del venditore. Queste caratteristiche significano che l’intervento dei governi è spesso necessario per assicurare un prezzo equo“.

Dal punto di vista dei venditori, secondo l’articolo il calcolo del prezzo equo non dovrebbe tenere conto dei costi legati ai fallimenti nello sviluppo, che dovrebbero invece venire riflessi dal premio di rischio associato al costo del capitale affrontato dall’azienda. Anche i finanziamenti pubblici alla ricerca e i crediti d’imposta andrebbero sottratti dal calcolo dei costi sostenuti, come pure l'”opportunity cost of capital” e gli elevati stipendi dei top manager. Su questo fronte, una sfida importante individuata dagli autori rimane quella della scarsità di dati pubblici sui costi effettivi di R&D. A questo riguardo, il suggerimento avanzato dalle pagine di BMJ è quello che “la disclosure possa venire imposta attraverso la leva legislativa e regolamentare e l’azione  giudiziaria, o come condizione per ricevere finanziamenti pubblici, benefici fiscali, approvazione regolatoria o inserimento nei prontuari di rimborso“.

I costi legati alla produzione e distribuzione sono più facilmente prevedibili, e gestibili nell’ottica di economie di scala che prevedano prezzi più bassi per i medicinali prodotti in grandi quantità e sulla base di ordini anticipati. Il calcolo del giusto profitto per le aziende richiede ancora approfondimenti, sottolinea l’articolo, e dovrebbe in ogni caso tenere in considerazione il rischio connesso alla ricerca e sviluppo, premiando i successi e mettendo a disposizione capitale per nuove ricerche.

Dal punto di vista degli acquirenti, la “affordability” del sistema è definita dagli autori come la capacità di acquistare le “quantità necessarie” dei farmaci senza sperimentare difficoltà finanziare non dovute. Le risorse a disposizione a tal fine dipendono dal singolo tipo di acquirente (p.es un sistema sanitario o un’assicurazione), e dipendono anche da fattori economici, psicologici e culturali. Andrebbe inoltre considerato anche l’impatto derivante dai frequenti schemi di polifarmacia a cui vanno soggetti molti pazienti. Le attività di HTA, spesso alla base delle negoziazioni di prezzo, dovrebbero essere sempre basate su evidenze forti e una solida capacità di monitoraggio, fattori che per gli autori ne metterebbero a prova l’uso diffuso. Il value based pricing può superare di molto le soglie di sostenibilità“, aggiunge l’articolo, prendendo ad esempio il caso dei medicinali contro l’epatite C. La disponibilità di diversi produttori in grado di garantire la continuità di fornitura di un certo prodotto, infine, può giustificare la concessione di prezzi più elevati rispetto al valore minimo calcolato.

Le strategie per generici e biosimilari

L’uso dei farmaci generici e biosmilari stenta a decollate in molti paesi, nonostante il loro possibile ruolo rispetto al contenimento dei costi; una maggiore fiducia sulla loro qualità, efficacia e bioequivalenza rimangono elementi chiave per sostenere questo tipo di sviluppo, insieme all’entrata puntuale sul mercato al momento della scadenza dei brevetti degli originator, e a una più approfondita analisi dei fattori alla base di questo segmento di mercato, sottolinea l’articolo firmato da Alessandra Ferrario (Harvard Medical School) insieme ad esperti dell’Ocse e dell’Oms.

I biosimilari, inoltre, non riescono a garantire i risparmi di prezzo tipici dei generici, a causa della complessità dei prodotti e dei processi di sviluppo e  regolatori. L’articolo prende in considerazione diversi tipi di approcci utilizzati per la determinazione del prezzo di queste categorie di medicinali, quali ad esempio l’internal referece princing (che raggruppa diversi prodotti con lo stesso principio attivo, o con profili sovrapponibili di sicurezza ed efficacia), i ribassi di prezzo calcolati come percentuale del prezzo del farmaco originator, la prescrizione in base alla nomenclatura INN o la sostituzione da parte del farmacista, le economie di scala derivanti da procedure di acquisto uniche per una certa area geografica o insieme di strutture sanitarie. “Nessuna strategia singola abbasserà i prezzi e amplierà l’accesso equo, portando a una spesa sostenibile per generici e biosimilari di qualità. Piuttosto, sono necessarie azioni multiple da parte di attori diversi del sistema“, scrivono gli autori.

Le sfide per i sistemi sanitari

La sfida di garantire l’accesso universale ai trattamenti rimane quella fondamentale per i sistemi sanitari, scrivono gli autori del terzo articolo, che pongono l’attenzione sul valore sociale dei prodotti farmaceutici. “Nel settore farmaceutico sorgono problemi in quanto in sanità di rado esiste il mercato economico ideale, può distorcere le ricompense, e quindi gli investimenti, per l’innovazione. Il settore farmaceutico può potenzialmente abusare della potere di mercato a causa dell’inelasticità della domanda per i medicinali necessari“, sottolinea l’articolo.

I pazienti che necessitano i farmaci sono obiettivi molto diversi dai normali consumatori, e gli ultimi anni hanno visto numeri sempre crescenti di approvazioni di nuove “speciality drugs” a prezzo elevato che hanno fatto lievitare i costi affrontati dalle strutture sanitarie a fronte di esiti terapeutici che gli autori ritengono spesso non commensurati al miglioramento che ci si attenderebbe a seguito dell’impiego di farmaci innovativi. I nuovi “blockbuster”, inoltre, sono identificati nei medicinali per le malattie rare, che spuntano ritorni economici molto elevati a fronte di numeri esigui di pazienti target. “In molti casi, i prezzi delle nuove specialità medicinali sono molto al di sopra delle soglie tradizionali di  value-for-money, definite dai costi opportunity dei sistemi sanitari oltre i quali la copertura diventa improbabile“, scrivono gli autori, per i quali anche gli sconti – mantenuti segreti – che le aziende concedono in modo differenziale nei diversi paesi rappresentano una fonte di preoccupazione e risulterebbero nella spunta del prezzo più basso in quei paesi dotati di maggiore potere negoziale (spesso non coincidenti con quelli a medio e basso reddito).

La segretezza rende praticamente impossibile salvaguardarsi contro questa iniquità dei prezzi finali“, sottolinea l’articolo, che evidenzia anche come i livelli iniziali di prezzo da cui partono le negoziazioni siano spesso maggiori rispetto alle soglie convenzionali di copertura. “Limiti più trasparenti e consistenti per il range di prezzi all’interno del quale i produttori possono negoziare potrebbe rendere un maggior numero di medicinali accessibili ai pazienti a prezzi più sostenibili per i sistemi sanitari, senza scoraggiare gli investimenti in innovazione del più elevato valore sociale netto“, aggiungono gli esperti, che hanno analizzato anche l’impatto sui ritorni per i detentori dei brevetti e quello derivante dal calcolo dei costi di R&D. “I brevetti non sono strumenti politici che guardano indietro per compensare le aziende degli investimenti già fatti“, scrivono; il valore assegnato ai ritorni sugli investimenti in innovazione dovrebbe sempre essere calcolato, piuttosto, in proporzione al valore sociale delle nuove scoperte, e i ritorni per le aziende non dovrebbero mai superare tale valore. Anche il trend che vede un aumento dei prezzi di molti farmaci generici ben al di sopra dei costi di produzione rappresenta una fonte di preoccupazione per gli autori dell’articolo.

Nuovi modelli per la ricerca e sviluppo

I governi e gli altri enti finanziatori della ricerca dovrebbe giocare un ruolo sempre più importante nel definire obiettivi di ricerca indirizzati allo sviluppo di modelli nuovi ed alternativi. Modelli che secondo gli autori del quarto articolo della serie di BMJ dovrebbeero prevedere sempre dei requisiti di sostenibilità e fair pricing come pre-condizione per la concessione dei finanziamenti. Un possibile modello suggerito dall’articolo è quello del “delinkage“, che separa i finanziamenti in R&D dal prezzo del medicinale che ne risulta attraverso la rimozione dell’esclusiva di mercato quale forma d’incentivo alla ricerca.

Gli autori indicano tre possibili strumenti per facilitare la definizione di prezzi equi per i framaci: il classico meccanismo “push” finanzia a priori i progetti di ricerca, mentre il meccanismo “push” eroga finaziamenti a fronte del raggiungimento di certi risultati lungo l’arco di sviluppo del progetto. L’approccio “pooling”, infine, facilita la condivisione della conoscenza quale mezzo per far progredire più velocemente il progresso scientifico. Un’attenta strategia che coniughi i punti di forza dei tre approcci dovrebbe apssare anche dalla disponibilità di nuove fonti di finanziamento, sopratutto quando sia limitata la possibilità di ricorrere a prezzi elavati o esclusiva di mercato quali driver per gli investimenti (ad esempio nel campo delle malattie neglette o dell’antibiotico-resistenza).

Più potere negoziale per i paesi a medio reddito

L’ultimo articolo della serie pubblicata da BMJ prende più specificamente in considerazione le dinamiche alla base della sostenibilità dell’accesso ai vaccini nei paesi a medio reddito, in cui tale  tipologia di fornitura non è supportata dalla disponibiità di donazioni (come invece avviene per i paesi a basso reddito). La banca dati MI4A (Market information for access to vaccines) dell’Oms è attiva dal 2014 e mette a disposizione dei paesi interessati i dati relativi ai vaccini utili per affrontare più preparati le negoziazioni del prezzo. Anche in questo caso, una maggiore trasperenza dei prezzi è considerata essere l’elemento fondamentale a sostegno di una migliore analisi dei budget e delle scelte di acquisto, che possono passare anche attraverso nuove modalità per le gestione delle gare d’appalto e per una formulazione più chiara delle politiche di prezzo da parte dei fabbricanti.

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