Le terapie avanzate sono l’ultima frontiera della medicina; si parla spesso dei loro prezzi estremamente elevati – e spesso poco sostenibili per i sistemi sanitari -, mentre minore attenzione viene posta sui possibili risparmi a cui potrebbero dar luogo. Al tema è stato dedicato il report “A transformative therapy value model for rare blood diseases”, realizzato da Marwood Group per conto dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), l’associazione che rappresenta a livello internazionale le aziende del settore.

I possibili risparmi derivanti dalle Atmp

Lo studio ha preso in considerazione i pazienti affetti da mieloma multiplo, emofilia A e anemia falciforme, che complessivamente darebbero luogo a costi stimati per il sistema sanitario statunitense di 163 miliardi di dollari/anno fino al 2029. Secondo il think tank industriale, i risparmi annui che potrebbero derivare da una maggiore diffusione delle terapie geniche e cellulari sarebbero compresi nel range 18-30%, per un totale di oltre 33 miliardi di dollari nell’arco del decennio. Il trattamento del mieloma multiplo è considerata essere l’area terapeutica più interessata dai possibili risparmi, a causa dei costi più elevati delle terpie attuali e dell’impatto che si avrebbe anche a livello di costi indiretti per perdita di giornate lavorative.

Non manca l’appello della parte industriale alla definizione di nuovi modelli di prezzo e rimborso, quali schemi su abbonamento, payment-over-time o value-based payments, che favoriscano la sostenibilità sul breve periodo a fronte di benefici che si possono stimare con precisione solo più a lungo termine. Da questo punto di vista, il rapporto affronta anche il tema del risparmio sui costi che si potrebbe ottenere dal punto di vista della maggiore produttività lavorativa che questo tipo di medicinali potrebbero concedere sia ai pazienti che ai familiari che li assistono.

Per realizzare l’effetto ‘cambio di vita’ di queste terapie sui pazienti e le loro famiglie, e l’associato impatto finanziario per il sistema sanitario Usa, è imperativo che i payer e gli altri stakeholder adottino nuovi paradigmi basati sul valore, che riflettano i benefici derivanti da una terapia duratura o curativa al posto di un approccio palliativo che tratta semplicemente i sintomi, piuttosto che la causa della malattia“, ha commentato il Ceo della ARM, Janet Lambert,  nel presentare il rapporto.

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