Qualche giorno fa, la Commissione Europea ha approvato l’utilizzo di crizanlizumab di Novartis per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (Voc), dette anche ‘crisi dolorose’, che si verificano nei malati di anemia falciforme. Il farmaco potrà essere usato come monoterapia o in aggiunta a idrossiurea/idrossicarbamide (Hu/Hc) in pazienti di età superiore ai 16 anni. L’anemia falciforme è una rara malattia del sangue che affligge in Europa circa 50.000 individui.
Il via libera dato dalla Commissione Europea si è basato sui risultati di uno studio clinico, chiamato Sustain, nel quale crizanlizumab si è dimostrato in grado di ridurre del 45% il tasso annuale mediano delle Voc, passato a 1,63 rispetto al 2,98 riscontrato nel gruppo placebo con una contrazione significativa sul piano statistico del 45%.
Inoltre, il doppio dei pazienti ai quali è stato somministrato il farmaco non ha avuto crisi dolorose durante tutto il periodo di durata dello studio, rispetto al braccio placebo, ed è stata registrata una diminuzione delle Voc indipendentemente dal genotipo della malattia e/o dall’uso di Hu/Hc. Infine, La casa farmaceutica svizzera ha dichiarato che “crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per placebo)”.
Crizanlizumab svolge la sua azione mediante legame con la proteina P-selectina che ha un ruolo primario nei processi intercellulari che provocano l’insorgenza delle Voc.
Con l’approvazione in Europa salgono così a 36 le Nazioni nelle quali l’uso di crizanlizumab è ora ammesso, Stati Uniti d’America compresi. Lucia De Franceschi, professore associato di Medicina interna all’università degli Studi di Verona, dopo aver sottolineato che l’autorizzazione all’uso di questo farmaco rappresenta un importante passo avanti per la prevenzione delle crisi dolorose nei malati di anemia falciforme, ha affermato che “crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo d’azione, è infatti in grado di agire sulla vasculopatia infiammatoria cronica che sta alla base delle numerose complicanze cliniche presenti sia nei soggetti adolescenti e adulti ma anche nei bambini”. Inoltre, le caratteristiche del farmaco potranno essere di grande aiuto nella gestione di “quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate gold standard per l’anemia falciforme come idrossiurea o regimi trasfusionali cronici”, ha precisato ancora la De Franceschi.
Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia, dopo aver espresso soddisfazione per il risultato conseguito, ha affermato: “Questo traguardo ci permetterà di mettere a disposizione dei pazienti il primo farmaco mirato per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti, che sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo e possono degenerare in complicazioni acute e a lungo termine”.
