Benlysta (belimumab), il farmaco di GSK già approvato per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (SLE), ha ricevuto dalla Commissione europea l’approvazione di una seconda indicazione. Più in particolare, è ora possibile somministrare il prodotto per via intravenosa o sottocutanea in combinazione con terapie immunosoppressive di background per il trattamento di pazienti adulti affetti da nefrite lupica attiva. La stessa indicazione è stata recentemente approvata anche negli Stati uniti da parte di FDA.
Gli studi per la nuova indicazione
Belimumab è un anticorpo monocloanare umano che agisce da inibitore specifico della proteina solubile BLyS (coinvolta nella stimolazione dei linfociti B). In questo modo, il farmaco è in grado di inibire in modo indiretto la sopravvivenza delle cellule B, incluse quelle autoreattive, e riduce la differenziazione dei linfociti B a plasma cellule che producono immunoglobuline.
Alla base dell’approvazione della nuova indicazione vi è lo studio clinico di fase 3 BLISS-LN (Efficacy and safety of belimumab in adult patients with active lupus nephritis), in cui il farmaco è stato testato per due anni in aggiunta alla terapia standard, rispetto al ricorso alla sola terapia standard più placebo (micofenolato mofetile per induzione e mantenimento, o ciclofosfamide per induzione seguita da azatioprina per mantenimento, più steroidi).
Il trial ha coinvolto 448 pazienti adulti e ha mostrato il raggiungimento, significativo sul piano statistico, della Primary Efficacy Renal Response (PERR) dopo 104 settimane di trattamento. Anche gli endopoint secondari sono stati raggiunti, tra cui la Complete Renal Response. Il profilo si sicurezza è risultato sovrapponibile a quanto già noto per la somministrazione del medicinale in pazienti affetti da lupus eritematoso.
“L’aggiunta di Benlysta alla terapia standard è risultata nella dimunuzione del 49% del rischio per i pazienti di sperimentare eventi rene-correlati, come pure un numero significativamente più elevato di partecipati allo studio che ha raggiunto il PERR”, ha commentato Y.K.O. (Onno) Teng, neurologo del Dipartimento di Medicina interna del Leiden University Medical Center (LUMC).
Le caratteristiche della malattia
Il prodotto di GSK è il primo farmaco biologico approvato per queste indicazioni. La nefrite lupica è un’infiammazione dei reni che rappresenta una delle conseguenze più serie del lupus eritematoso, e colpisce oltre 1 milione di pazienti a livello mondiale.
La SLE è una malattia autoimmune, cronica e incurabile, difficile da diagnosticare in quanto caratterizzata da sintomi molto fluttuanti nel tempo, tra cui gonfiore delle articolazioni, fatica estrema, febbri inspiegate e rash cutanei.
La nefrite lupica è associata a infiammazione dei vasi sanguigni dei reni deputati alla filtrazione dei liquidi nei glomeruli. La malattia può dar luogo a forme gravi d’insufficienza renale nel 20% dei pazienti entro dieci anni dalla diagnosi, con necessità di ricorso a dialisi o trapianto, e rappresenta un indicatore di prognosi sfavorevole.
