Il programma PRIME (PRIority Medicines) di EMA, volto a garantire supporto ai percorsi di approvazione accelerata per approcci terapeutici particolarmente innovativi e indirizzati a bisogni medici ancora disattesi, ha da poco festeggiato il suo quinto anno di vita. L’occasione ha visto la pubblicazione di un report riassuntivo dei risultati fin qui raggiunti da parte dell’Agenzia europea dei medicinali. Nato nel marzo 20216, il programma PRIME offre la possibilità di accedere fin dalle fasi precoci di sviluppo ad attività di supporto scientifico e regolatorio da parte di EMA, con riferimento allo sviluppo di medicinali destinati a pazienti per i quali non esitano possibilità di cura o che offrano un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle opzioni disponibili sul mercato.
Dall’inizio del programma fino a giugno 2021 il programma PRIME ha visto il deposito di 384 richieste di eleggibilità, di cui 95 sono state accettate e diciotto hanno all’approvazione finale di nuovi medicinali (di cui dieci approvati con procedura condizionata,CMA). L’89% delle approvazioni è riferita a medicinali orfani; l’oncologia si conferma l’area terapeutica di maggior interesse (sette prodotti approvati), seguita dalla neurologia (3). Un terzo delle domande di autorizzazione è stato depositato da piccole e medie imprese.
La categoria delle terapie avanzate (ATMP) è la più rappresentata, con 44 richieste di accesso al programma e sette nuovi prodotti approvati; al suo interno sono presenti approcci terapeutici basati su tecnologie CAR-T, terapie geniche, il vaccino contro Ebola e terapie per forme rare di tumori. Oltre la metà delle richieste di accesso a PRIME (56%) è stata riferita a medicinali orfani; venticinque i prodotti biologici, ventidue quelli di tipo chimico e quattro i medicinali immunologici. Tra le richieste di eligibilità, anche il primo medicinale sviluppato dal mondo accademico, una ATMP per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta in ricaduta o refrattaria ai trattamenti. Il 2019 è stato l’anno che ha visto l’accoglimento del maggior numero di richieste di accesso al programma (30%).
Il programma PRIME ha inciso in modo significativo sulla riduzione del tempo di clock-stop, sceso in media a 97 giorni rispetto ai 298 di una procedura tradizionale. Il tempo di valutazione medio per i medicinali che hanno avuto accesso sia al programma PRIME che a un percorso di valutazione accelerata è stato di 257 giorni, cifra che sale a 310 giorni per le terapie avanzate e a 333 giorni per le nuove sostanze attive (nel 2020).
I prossimi passi
L’analisi dei dati relativi al primo quinquennio di funzionamento del programma PRIME ha permesso ad EMA d’individuare tre aree di miglioramento per il futuro. In particolare, l’Agenzia punta a rafforzare il ruolo di primo punto di contatto per gli applicant, a chiarificare i casi in cui anche prodotti in fase avanzata di sviluppo possano essere considerati eleggibili per l’accesso al programma e a coinvolgere maggiormente i pazienti nella determinazione dell’esistenza di un bisogno medico disatteso ai fini dell’eleggibilità.
Le modalità di erogazione dello scientific advice dovrebbero diventare più flessibili, grazie alle nuove iniziative intraprese anche nell’ambito della Regulatory Science Strategy di EMA; apposite linee guida dovrebbero garantire maggiore trasparenza nelle modalità di relazione con l’Agenzia e i rapporteurs. Quest’ultimi potrebbero venire coinvolti in modo più regolare nelle attività di scientific advice.
Le attività del team dei rapporteur dovrebbero anche giovarsi di un apposito strumento di product development tracker, che andrebbe a costituire la base dell’interazione tra azienda ed ente regolatorio, sulla base di milestones prefissate o di eventi particolarmente significativi nel percorso di sviluppo. I sondaggi tra gli attori coinvolti hanno indicato anche ad EMA, per il futuro, la possibilità di rafforzare la connessione tra il meeting di kick-off e la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. Più in particolare, potrebbe essere previsto un submission readiness meeting, volto a verificare lo stato dei punti chiave in discussione e l’implementazione dei consigli ricevuti dall’Agenzia, evitando il deposito prematuro delle domande di AIC.
