Lo sviluppo di nuovi agenti antimicrobici è tra le massime priorità delle agende globali nel campo della salute. Un nuovo passo avanti in tal senso è rappresentato dalla pubblicazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali della versione finale della linea guida sulla valutazione dei medicinali a uso umano per il trattamento delle infezioni batteriche (CPMP/EWP/558/95 Rev 3).
Giunta alla terza revisione, la linea guida riunisce in un solo documento i contenuti della precedente seconda revisione e dell’Addendum EMA/CHMP/351889/2013. La linea guida riflette l’obiettivo concordato tra i regolatori delle principali aree geografiche – Europa, Stati Uniti e Giappone – di allineare i requisiti per i dati richiesti, di modo che le aziende impegnate nello sviluppo di nuovi prodotti possano progettare gli studi clinici di modo da disporre delle evidenze richieste dalle diverse agenzie regolatorie.
Più in particolare, sono state riviste le raccomandazioni per gli endpoint primari degli studi clinici, per l’analisi primaria delle popolazioni e i margini di non-inferiorità da considerare negli studi relativi a indicazioni di trattamento sito-specifiche, in particolare per quanto riguarda i casi di accettabilità di studi singoli pilota. La nuova revisione fornisce anche chiarimenti sui programmi raccomandati per lo sviluppo clinico degli antimicrobici rivolti a bisogni ancora disattesi e aggiorna le indicazioni per descrivere i dati di efficacia microbiologica e clinica nel riassunto delle caratteristiche del prodotto. Sono state aggiornate anche le indicazioni su come approcciare gli studi clinici a supporto del trattamento delle infezioni del tratto urinario e la gonorrea prive di complicazioni. Altre novità riguardano le combinazioni di agenti beta-lattamici e inibitori della beta-lattamasi.
La revisione ha comportato anche la rimozione di alcuni contenuti, che sono entrati a far parte di altre linee guida specifiche. È il caso della linea guida sull’uso della farmacocinetica e farmacodinamica per lo sviluppo degli agenti antimicrobici (EMA/CHMP/594085/2015) e dell’Addendum sullo sviluppo clinico di prodotti di nuovi agenti antimicrobici per il trattamento delle malattie polmonari da Mycobacterium tuberculosis (EMA/CHMP/EWP/14377/2008 Rev 1]). Anche le indicazioni sui programmi di sviluppo pediatrici sono confluite all’interno dello sviluppo parallelo dell’Addendum sui requisiti per i dati clinici specifici per questo sottogruppo di pazienti (EMA/CHMP/187859/2017). A questo riguardo, l’Addendum specifica che, nel caso del trattamento di alcune infezioni, i dati di efficacia per alcuni gruppi di età pediatrica possono essere estrapolati dai dati di efficacia relativi agli adulti. Le aziende che intendono giovarsi ti tale possibilità nel corso dello sviluppo devono elaborare descrivere in modo dettagliato le modalità che intendono seguire all’interno di un piano di estrapolazione. L’Addendum fornisce anche indicazioni su come affrontare gli studi clinici nei casi eccezionali di infezioni che coinvolgono solo o principalmente bambini al di sotto di una certa età, per i quali non sia possibile far ricorso all’estrapolazione dei dati di efficacia.
