Una nuova iniziativa vede impegnate le agenzie regolatorie europea (EMA) e statunitense (FDA) per sostenere le aziende nell’affrontare i programmi di approvazione accelerata dei nuovi farmaci per bisogni clinici insoddisfatti (rispettivamente, lo schema PRIME in Europa e la designazione a breakthrough therapy (BT) negli Stati Uniti). Il nuovo documento congiunto in forma di Q&A sulla qualità e gli aspetti GMP dei due programmi punta a chiarire molti aspetti degli stessi, di modo da velocizzare le procedure di approvazione. Il documento si basa su un workshop organizzato dalle due agenzie nel novembre 2018, con le Q&A che vanno a costituire gli Annex del report ad esso relativo. Più in particolare, i contenuti dei vari Annex sono così scanditi:
- Annex 1. Q&A sulle considerazioni inerenti la strategia di controllo per le domande PRIME/BT
- Annex 2. Q&A sugli approcci di validazione del processo per le domande PRIME/BT
- Annex 3. Q&A sulle alternative per la determinazione del periodo di re-test o della shelf-life per le domande PRIME/BT
- Annex 4. Q&A sulle considerazioni GMP per le domande PRIME/BT
Per quanto riguarda EMA, le considerazioni espresse nei vari allegati si applicano ai medicinali per uso umano, sia di tipo chimico che biologici, compresi i prodotti complessi quali le terapie avanzate, a meno di altra indicazione. Nel caso dell’americana FDA, invece, le Q&A sono applicabili unicamente ai prodotti biologici per uso umano regolati dal CDER, mentre le terapie avanzate (che ricadono sotto il CBER) ne sono escluse. Il documento sottolinea che le Q&A non vanno intese come linee guida, quindi chi voglia intra prendere questo tipo di sviluppo dovrebbe sempre confrontarsi preventivamente con le autorità regolatorie per discutere nel dettaglio la strategia relativa allo specifico prodotto.
Durante il workshop del 2018, il confronto con gli stakeholder aveva portato a evidenziare alcuni elementi importanti per produrre pacchetti robusti di dati su qualità e produzione da depositare presso gli enti regolatori. La parte CMC (Chemistry, Manufacturing, Control) del dossier, infatti, deve essere comunque inclusa completamente nel dossier del prodotto, insieme alle informazioni proclitiche e cliniche, anche in caso di procedure accelerate, anche se produrre in tempo le informazioni CMC richieste può spesso risultare molto sfidante per le aziende. Tra le varie aree analizzate per superare questo problema senza compromettere la qualità finale dei prodotti e la sicurezza per i pazienti, ne sono state selezionate alcune su cui focalizzare maggiormente l’attenzione, tra cui i metodi innovativi per la validazione del processo, la strategia di controllo, i dati di stabilità e il lancio dal sito di produzione clinica o con lotti sperimentali di prodotto. Su questa base, in una fase successiva EMA e FDA avevano riconosciuto possibile, in alcuni casi, mitigare alcuni rischi anche tramite il deposito post-approvazione dei dati.
