Il rapporto annuale dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA Annual Report) sulle attività svolte nel 2025, da poco pubblicato (link), indica che lo scorso anno l’EMA ha raccomandato per l’autorizzazione all’immissione in commercio un totale di 104 medicinali, di cui trentotto a base di nuove sostanze mai autorizzate prima nell’Unione europea. A questi si aggiungono anche una trentina di raccomandazioni per l’autorizzazione di medicinali veterinari, di cui tredici a base di nuove sostanze. La metà dei nuovi medicinali per gli animali (16 in tutto) sono vaccini, categoria in crescita rispetto agli anni precedenti; sette di questi vaccini sono stati approvati sotto circostanze eccezionali per far fronte a emergenze di salute animale.
Le principali novità nei medicinali per uso umano
Sono tre i nuovi medicinali raccomandati nel 2025 da EMA sulla base di una procedura di valutazione accelerata in quanto rivolti a bisogni medici insoddisfatti. Si tratta di Brinsupri, Vimkunya and Yeytuo, medicinali rivolti rispettivamente al trattamento della bronchiectasia non associata alla fibrosi cistica, a immunizzare i giovani a partire dai 12 anni di età contro le infezioni da virus Chikungunya e alla profilassi pre-esposizione volta a ridurre il rischio di infezione HIV-1 trasmessa per via sessuale.
Otto medicinali hanno ricevuto una raccomandazione per un’autorizzazione condizionata all’immisisone in commercio, che consente di autorizzare precocemente il prodotto sulla base di un dossier ancora incompleto sul piano clinico, a fronte di un più repentino accesso dei pazienti sulla base di benefici considerati essere superiori ai possibili rischi. Questi medicinali sono soggetti a specifici obblighi post-autorizzazione finalizzati a generare evidenze complete sul prodotto.
Altri due medicinali sono stati autorizzati sotto circostanze eccezionali; si tratta di Imreplys (sargramostim), per il trattamento della sindrome acuta da radiazione, e Maapliv, una soluzione per infusione di amminoacidi per il trattamento della malattia orfana delle urine a sciroppo d’acero (MSUD) nei pazienti fin dalla nascita.
Il 2025 ha visto anche la conferma della designazione a medicinali orfani per sedici prodotti, a fronte di cinque che hanno perso questo status. Le opinioni negative espresse dal comitato CHMP sono state in totale sette, mentre una novantina circa di medicinali hanno visto approvare l’estensione delle indicazioni.
