È stato pubblicato dalla Commissione europea il report del primo Joint Clinical Assessment (JCA), che ha riguardato la valutazione di efficacia e sicurezza relative di tovorafenib (Ojemda) (link). Si tratta di un medicinale orfano per il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, uno dei tumori cerebrali più frequenti nei bambini. La Commissione europea ha concesso al prodotto di Ipsen Pharma un anno di autorizzazione al mercato condizionata, sulla base della valutazione scientifica condotta dal’Agenzia europea dei medicinali.
“Questo primo rapporto di Joint Clinical Assessment segna una svolta per i pazienti, i sistemi sanitari e l’innovazione in Europa – ha commentato Olivér Várhelyi, commissario europeo per la Salute e il benessere animale – Grazie al quadro EU di Health Technology Assessment, stiamo assicurando che valutazioni scientifiche di elevate qualità siano a disposizione di tutti gli Stati membri. Ciò aiuterà le autorità nazionali a prendere soluzioni puntuali e informate circa quei nuovi trattamenti rendere disponibili ai pazienti. I dati robusti, di alta qualità e uniformi contenuti nei joint clinical assessment supporteranno anche gli Stati membri ad accelerare il processo decisionale su prezzo e rimborso. Ora sta agli Stati membri di mettere effettivamente in atto queste valutazioni, senza aggiunta di requisiti aggiuntivi, così che l’innovazione possa raggiungere più velocemente i pazienti”.
La procedura JCA su tovorafenib è iniziata a marzo 2025, con il deposito delle informazioni necessarie a definire lo scopo della valutazione. L’agenzia regolatoria irlandese NCPE ha agito in vece di assessor, con la tedesca IQWiG come co-assessor. Il deposito della prima versione del dossier ha avuto lugo a settembre 2025, mentre il primo draft del rapporto JCA è stato emesso a dicembre dello scorso anno. La valutazione ha visto anche il coinvolgimento quali esperti di un carer e di un’esperta clinica in rappresentanza di società scientifiche nel campo dell’oncologia pediatrica. Non è stata condotta nessuna attività di Joint Scientific Consultation (JSC).
La lista aggiornata delle procedure JCA in corso pubblicata dalla Commissione lo scorso 9 giugno riporta un totale di sedici diversi prodotto sotto valutazione, di cui cinque terapie avanzate, tre medicinali biologici e otto prodotti di origine chimica. La maggior parte dei medicinali in esame hanno indicazioni per diversi tipi di tumori; presente anche un prodotto per il trattamento della atrofia spinale muscolare e uno contro la sordità.
