Proseguono i lavori della Industry Stakeholder Platform on R&D Support di EMA, il tavolo di confronto tra l’Agenzia regolatoria europea e le parti industriali dedicato a supportare lungo l’intero ciclo di vita dei farmaci l’acquisizione delle necessarie evidenze e alle attività di supporto allo sviluppo, tra cui quelle di scientific advice e qualifica delle nuove metodologie.
L’ultimo incontro si è tenuto il 2 luglio scorso, ed ha visto la partecipazione dei rappresentati di varie organizzazioni industriali (AESGP, ARM, EFPIA, EUCOPE, EuropaBio, Medicines for Europe e Vaccines for Europe), oltre che i membri dello staff di EMA, i rappresentanti dei comitati scientifici e della rete regolatoria europea (CAT, COMP, CHMP, PDCO, SAWP, 3RsWP) e un co-sponsor del Management Board per il Delivery Stream 2 della nuova legislazione farmaceutica (NPL). Il report dell’incontro è stato pubblicato sul sito di EMA.
Volumi record per la consulenza scientifica
I numeri particolarmente elevati di richieste per accedere alle procedure di scientific advice da parte dell’Agenzia hanno provocato alcuni ritardi nell’avviso delle procedure. Il documento di briefing è in via di aggiornamento, in particolare per quanto riguarda l’annex sulle rappresentative paziente-specifiche e le considerazioni dello Scientific Advice Working Party (SAWP) sulla proposta industriale di un’armonizzazione dei requisiti documentali a livello internazionale. EMA ha anche annunciato di stare considerando la possibile introduzione di un modello di pre-pagamento per le domande di consultazione scientifica al momento del loro deposito; tale modifica potrebbe entrare in vigore entro fine 2026.
EMA ha anche relazionato circa la possibilità di un coinvolgimento precoce di altre agenzie europee nelle attività di scientific advice, in linea con quanto previsto dalla nuova legislazione farmaceutica di prossima entrata in vigore, e sulla prosecuzione del pilota SAWP/CTCG, che ha ricevuto diciannove domande di partecipazione fino a metà 2026. A tale proposito, le parti industriali hanno suggerito che il coinvolgimento del Clinical Trials Coordination Group sia reso strutturale ove significativo e che venga avviato un pilota volto a estendere lo scopo del processo SAWP/CTCG anche ai comitati etici e ai prodotti di combinazione.
Infine, è stato anche costituito un Focus Group dedicato a esplorare un processo agile di consulenza scientifica, mirato in modo particolare a meglio supportare le procedure di sviluppo che presentino criticità temporali. Il progetto pilota MIDD-SA, partito a maggio 2026, è invece dedicato ai programmi di sviluppo basati su Model-Informed Drug Development, nell’ambito dell’implementazione della linea guida ICH M15. Prosegue anche il progetto COMBINE (workstream 5) sulla consulenza per i prodotti di combinazione, con un secondo workshop previsto a fine settembre 2026.
Gli sviluppi regolatori
Il 16° incontro della piattaforma ha visto la presentazione dei risultati provvisori del sondaggio sul supporto EMA-FDA ai piani di sviluppo globali, processo di cui gli stakeholder hanno riconosciuto il valore a livello d’interazione regolatorie parallele tra le due giurisdizioni. In Europa, lo schema PRIME continua a vedere aumentare le domande di accesso e ha visto anche un’espansione del pilota sul Product Development Coordinator, avviato a luglio 2025. In particolare, EMA ha delineato un percorso d’implementazione progressivo delle azioni migliorative emerse dal pilota.
Sul fronte della qualifica delle nuove metodologie, la nuova linea guida pubblicata da EMA include un capitolo dettagliato sullo scopo e le modalità per richiedere un’interazione precoce con i regolatori, prima del deposito formale della domanda. È prevista anche la possibilità di accedere a consultazioni con esperti esterni ove necessario. Le parti industriali sono anche state aggiornate sui programmi per l’implementazione della nuova legislazione farmaceutica (NPL). In particolare, l’Industry Stakeholder Group (ISG) servirà come forum strategico per il coinvolgimento degli stakeholder, mentre le discussioni su temi specifici avranno luogo a livello delle varie piattaforme dedicate.
Sviluppo pediatrico e sandbox regolatorie
EMA ha presentato gli esiti del pilota sull’approccio pediatrico a stadi, considerato sia fattibile che utile e che è stato quindi inserito all’interno dei percorsi standard. I richiedenti possono quindi utilizzare questo approccio ove scientificamente giustificato, purché il PIP iniziale contenga la strategia pediatrica e siano opportunamente dettagliati e giustificati tutti i traguardi attesi nello sviluppo. La nuova legislazione farmaceutica introdurrà anche il concetto di “meccanismo d’azione”, che potrà essere utilizzato ad esempio per lo sviluppo di terapie oncologiche pediatriche.
Un altro concetto innovativo introdotto dalla NPL è quello di regulatory sandbox, al centro di un workshop che si terrà il 21 settembre. A questo riguardo, le parti industriali hanno segnalato che stanno considerando anche altre sandbox previste da altri filoni legislativi (es AI Act, Biotech Act, revisione del regolamento dispositivi medici), nonché le attività del consorzio Bridge.
Tra le altre iniziative in corso, il focus group sui dati e le evidenze real-world sta finalizzando il documento conclusivo sulle Q&A su DARWIN EU. EMA ha anche presentato la nuova linea guida Q&A sulle comparazioni indirette di trattamento (ITC), in via di sviluppo, e i piani per l’implementazione delle attività previste dalla ICH M13A sulla bioequivalenza per le forme di dosaggio solide a rilascio immediato.
