La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato cenegermin per la cheratite neurotrofica, il primo farmaco indicato per il trattamento di questa malattia rara che colpisce la cornea. Oxervate (cenegermin), gocce oculari è un trattamento topico biotecnologico a base del nerve growth factor in versione ricombinante.

La FDA ha approvato cenegermin per la cheratite neurotrofica
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato cenegermin per la cheratite neurotrofica

«Abbiamo sviluppato cenegermin grazie alla collaborazione costante con una comunità scientifica di eccellenza che ha contribuito allo sviluppo del farmaco nelle varie fasi, in centri di ricerca a livello internazionale – ha affermato Sergio Dompé, presidente e amministratore delegato di Dompé farmaceutici. – È il nostro primo farmaco biotech ottenuto grazie al lavoro di una squadra che con competenza e passione ha creduto sin dall’inizio in questo progetto. Un viaggio lungo, complesso ma entusiasmante, che non finisce ma inizia con questo importante step regolatorio. Siamo orgogliosi di poter offrire anche ai pazienti statunitensi una soluzione terapeutica a una patologia finora orfana di cura».

Cenegermin è approvato anche dall’EMA per il trattamento della per la cheratite neurotrofica moderata o grave.

L’autorizzazione di cenegermin da parte della FDA rappresenta un importante traguardo dell’intero comparto della ricerca italiana, rappresentando diversi primati a livello internazionale. Si tratta infatti del primo trattamento topico biotecnologico in ambito oculistico e del primo trattamento autorizzato a base di nerve growth factor. Cenegermin deriva da un percorso di ricerca “Made in Italy” durato decenni, a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (NGF) insieme a Stanley Cohen, per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri oftalmologici di eccellenza. Sfruttando la tecnologia del DNA ricombinante, mediante batteri nei quali è stato introdotto un gene che li porta a produrre il fattore di crescita nervoso umano, cenegermin è stato infatti messo a punto dal Polo di Ricerca e Produzione Dompé dell’Aquila.

Con l’approvazione da parte dell’FDA il sito di ricerca e produzione di Dompé all’Aquila rappresenta il primo sito produttivo autorizzato da parte dell’Autorità statunitense per la produzione di principi attivi biotecnologici con tecnologia di DNA ricombinante utilizzando cellule procariote quale vettore di espressione.

La cheratite neurotrofica

La cheratite neurotrofica è una malattia degenerativa risultante dalla perdita della sensibilità corneale fornita dal nervo trigemino. L’innervazione trigeminale corneale fornisce anche i neuromediatori e il supporto trofico necessari al mantenimento dell’integrità della cornea. La perdita della sensibilità corneale è associata quindi a danni epiteliali progressivi, tra i quali assottigliamento della cornea, ulcerazione, necrosi e perforazione nei casi più gravi.

Le cause della cheratite neurotrofica sono da ricondurre a condizioni che hanno provocato un danno all’innervazione trigeminale corneale

La prevalenza della cheratite neurotrofica è stimata in meno di cinque su 10.000 individui. La cheratite neurotrofica è quindi una malattia considerata rara ed è classificata malattia orfana ORPHA137596.

«La prevalenza della cheratite neurotrofica è bassa, ma l’impatto di questa grave condizione su un singolo paziente può essere devastante – afferma Wiley Chambers, M.D., oftalmologo presso il Centro per la valutazione e la ricerca di droghe della FDA. – In passato, è stato spesso necessario ricorrere a interventi chirurgici che sono di solito solo palliativi in ​​questa malattia. L’approvazione fornisce ora un nuovo trattamento topico e un importante progresso che offre una guarigione corneale completa per molti pazienti».

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