L’EMA convalida la domanda di A.I.C. di pexidartinib per TGCT (tumore tenosinoviale a cellule giganti) associato a grave morbilità o limitazioni funzionali non suscettibile di miglioramento con la chirurgia.
Il 31 gennaio 2019, la Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) ha riconosciuto quale “Progresso dell’anno” l’evoluzione nel trattamento dei tumori rari, e ha inserito pexidartinib tra le cinque più significative innovazioni nel trattamento delle malattie rare, riconoscendolo come la prima promettente terapia sperimentale per il TGCT.
Daiichi Sankyo annuncia che l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di pexidartinib per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico, associato a grave morbilità o limitazioni funzionali non suscettibile di miglioramento con la chirurgia.
La convalida conferma che la domanda è completa e dà inizio al processo di valutazione scientifica da parte del Comitato europeo per i medicinali ad uso umano (CHMP).
La domanda all’EMA è basata sui risultati dello studio cardine di fase III ENLIVEN su pexidartinib, il primo studio controllato verso placebo di una terapia sperimentale sistemica in pazienti con TGCT, che ha raggiunto il proprio endpoint primario di risposta globale. I risultati dello studio di fase III ENLIVEN sono stati presentati al Meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2018.
«Siamo lieti del fatto che la valutazione della nostra domanda per l’autorizzazione di pexidartinib in Europa sia ora in corso e non vediamo l’ora di lavorare con l’EMA per mettere a disposizione dei pazienti con TGCT accuratamente selezionati la prima terapia sistemica approvata» – ha affermato Dale Shuster, Ph.D, direttore esecutivo del Global Oncology R & D di Daiichi Sankyo.
«Siamo entusiasti del potenziale di pexidartinib, un’altra terapia mirata scoperta da Plexxikon – ha dichiarato Gideon Bollag, Ph.D., amministratore delegato di Plexxikon Inc., centro di R&S sulle “small molecules” di Daiichi Sankyo a Berkeley, in California – Il nostro processo di scoperta dei farmaci utilizza dati sulla struttura molecolare e una biblioteca specializzata per lo screening, con struttura simile a un’impalcatura per identificare e ottimizzare nuove molecole candidate».
Pexidartinib
Pexidartinib è un potente inibitore orale del recettore del cosiddetto ‘fattore stimolante le colonie-1’ (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale nella membrana sinoviale responsabili di TGCT. Pexidartinib inibisce anche c‑kit e FLT3‑ITD. È una piccola molecola sperimentale e innovativa, scoperta da Plexxikon Inc., il centro di R&S sulle piccole molecole di Daiichi Sankyo.
Pexidartinib ha ottenuto da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti:
- la valutazione prioritaria della New Drug Application (NDA) per il trattamento di pazienti adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico, associato a morbilità severa o limitazioni funzionali e non suscettibile di miglioramenti con la chirurgia. La FDA dovrebbe prendere una decisione in merito all’approvazione entro il 3 agosto 2019;
- la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) per il trattamento di pazienti con sinovite villonodulare pigmentosa (PVNS) o tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT‑TS), nei quali la resezione chirurgica potrebbe provocare un potenziale peggioramento della limitazione funzionale o una morbilità severa;
- la designazione di farmaco orfano per PVNS/GCT‑TS.
Pexidartinib ha inoltre ricevuto dalla Commissione europea la designazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore tenosinoviale a cellule giganti.
Pexidartinib è un medicinale in sperimentazione non ancora approvato per alcuna indicazione in alcun Paese. La sicurezza e l’efficacia non sono ancora state stabilite.
