Merck ha annunciato che cladribina compresse (nome commerciale Mavenclad®) è stata ammessa alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante (SMR) a elevata attività.
Cladribina compresse ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica (RMN).
«L’approvazione di Cladribina compresse – dichiara Diego Centonze, professore ordinario di Neurologia, Università di Roma Tor Vergata e responsabile della U.O.C. di Neurologia dell’IRCCS Neuromed, Pozzilli (Isernia) – si basa su studi che hanno coinvolto nei programmi di sperimentazione clinica più di 2.000 pazienti. Si tratta di numeri importanti che consentono di avere un profilo di sicurezza ben definito e rappresentano sicuramente un valore aggiunto di questo trattamento».
I pazienti con SMR altamente attiva in trattamento con cladribina compresse non devono assumere il farmaco in modo continuativo:
«Cladribina compresse va somministrata 10 giorni il primo anno e 10 giorni il secondo anno – commenta Francesco Patti, professore associato di Neurologia dell’Università di Catania e responsabile del Centro SM Policlinico G. Rodolico di Catania – Questo può facilitare l’aderenza alla terapia del paziente, con conseguente riduzione dei rischi di progressione della disabilità e di recidive. A questa modalità di somministrazione particolarmente comoda, si aggiunge un minore burden di monitoraggio per questa terapia: sono necessarie cioè meno visite mediche e meno esami clinici, con indubbi vantaggi sia per il paziente che per il Centro SM che lo ha in carico».
La SM è una patologia associata a un enorme peso sia economico che clinico che ricade sui pazienti, sui caregiver e anche sul Sistema Sanitario Nazionale ed è ovviamente più evidente nei pazienti con malattia altamente attiva.
«Avere a disposizione terapie efficaci è un elemento fondamentale da prendere in considerazione nella scelta del trattamento per i pazienti, a cui deve aggiungersi un profilo di sicurezza ben definito – dichiara Maria Trojano, professore ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari, direttore Clinica Neurologica del Policlinico di Bari. La SM ha un forte impatto sulla salute e sulla qualità di vita del paziente: 1 su 2 smette di lavorare a causa della sclerosi mutlipla, l’aspettativa di vita si riduce in media di 10 anni, per non parlare degli alti costi collegati alla progressione della disabilità e alle recidive. Cladribina compresse, consentendo somministrazioni e monitoraggi meno frequenti, può consentire al paziente di gestire al meglio la propria quotidianità ottenendo una migliore qualità di vita».
Merck presenta anche Adveva®, il programma rivolto al paziente in trattamento con cladribina compresse, sviluppato per supportarlo nella gestione del trattamento prescritto dallo specialista e per fornire ulteriori informazioni per vivere al meglio nonostante la SM. Adveva è programma multicanale composto da:
- sito internet (con informazioni video e audio),
- APP (con promemoria di trattamento e appuntamenti, informazioni personalizzate per supportare i pazienti nel loro percorso di terapia),
- team di infermieri qualificati, disponibile 6 giorni su 7 dalle 8 alle 20 al numero verde 800102204.
Risultati più significativi a due anni di cladribina compresse 3,5 mg/kg nello studio CLARITY
Il programma di sviluppo del farmaco ha incluso tre studi clinici di fase III controllati con placebo CLARITY (studio pilota di efficacia), CLARITY EXTENSION e ORACLE MS, uno studio di fase II (ONWARD) nonché dati di follow up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE.
- 4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute
- 9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità
- quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia
I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito di formulare una definizione completa del profilo rischio/beneficio di cladribina compresse.
Nei pazienti con elevata attività di malattia, le analisi dello studio CLARITY hanno dimostrato che, rispetto al placebo, Cladribina compresse ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva del 67% e il rischio di progressione a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), dell’82%.
Come dimostrato nello studio CLARITY EXTENSION, negli anni 3 e 4 non è stato necessario alcun ulteriore trattamento con cladribina compresse.
Nel corso dei due anni dello studio CLARITY, l’effetto collaterale più comune riportato nei pazienti trattati con Cladribina compresse è stato la linfopenia (26,7% con Cladribina compresse e 1,8% con placebo). L’incidenza delle infezioni è stata del 48,3% con Cladribina compresse e del 42,5% con placebo, di queste rispettivamente il 99,1% e il 99% sono state valutate dai ricercatori da lievi a moderate.
Cladribina compresse
Cladribina compresse è una terapia orale con breve ciclo di trattamento che agisce in modo selettivo e transitorio sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla recidivante (SMR). Nell’agosto 2017 la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di cladribina compresse per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei 28 Paesi dell’Unione europea (UE), oltre che in Norvegia, Liechtenstein, Islanda e Svizzera. Cladribina compresse è oggi approvata in 53 Paesi, inclusi Canada e Australia. Il 24 marzo 2019, cladribina compresse è stata approvata in Svizzera, il 29 marzo negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (FDA).
Programma di sviluppo clinico di cladribina compresse
Il programma di sviluppo clinico di cladribina compresse include:
- Studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): studio di fase III a due anni controllato con placebo disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di cladribina compresse in monoterapia in pazienti con
- L’estensione dello Studio CLARITY: studio di fase III controllato con placebo, proseguimento dello studio CLARITY, disegnato per fornire dati a lungo termine su sicurezza ed efficacia della somministrazione di cladribina compresse per un periodo di 2 anni dopo 2 anni dello studio CLARITY, in base allo schema di trattamento definito per il terzo e quarto
- Studio ORACLE MS (ORAl CLadribine in Early MS): studio di fase III a due anni, controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di cladribina compresse in monoterapia nei pazienti a rischio di sviluppare sclerosi multipla (pazienti che hanno manifestato un primo evento clinico indicativo di SM).
- Studio ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Rebif New Formulation in Patients With Active Relapsing Disease): studio di fase II controllato con placebo, disegnato principalmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impiego aggiuntivo del trattamento con cladribina compresse nei pazienti con forme recidivanti di SM, nei quali si è verificata una progressione della malattia nel corso di terapia consolidata con interferone
- Studio PREMIERE (PRospective observational long-term safEty registry of Multiple sclerosis patIEnts who have participated in CladRibinE clinical trials): follow-up a lungo termine dei dati dal registro prospettico dei pazienti che sono stati arruolati negli studi clinici di cladribina.
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