Siamo entrati nell’era delle terapie geniche, che promettono una soluzione per molte malattie che trovano origine in difetti genetici. Il diffondersi di questo tipo di terapie avanzate soffre però il limite di prezzi molto elevati, con un impatto sulla numerosità della platea di pazienti che ne possono beneficiare. Un recente report dell’Office for Health Economics (OHE), sviluppato per Novartis Gene Therapies, offre uno spaccato sull’attuale sostenibilità delle terapie genetiche e sui fattori che potrebbero influenzarla nei prossimi anni.

Nuove possibilità di cura per malattie orfane

Sono molte le malattie a base genetica che potrebbero trovare per la prima volta un’effettiva possibilità di cura grazie all’utilizzo di terapie avanzate che permettano di correggere il difetto delle catene del Dna che ne è causa prima. I pazienti affetti da malattie finora considerate orfane, e caratterizzate da un progredire inesorabile a fronte di terapie in grado solo di rallentarne l’incedere, potrebbero ora beneficiare del potenziale trasformativo delle terapie geniche, e affrontare la vita secondo prospettive completamente nuove.

Più complessa, sottolinea il rapporto OHE, è la valutazione delle possibili ricadute delle terapie geniche dal punto di vista della loro sostenibilità per i sistemi sanitari. La valutazione complessiva di questo tipo di tecnologie deve tenere conto di vari aspetti, di cui tre sono considerati chiave da OHE per poter garantire una effettiva sostenibilità di lungo termine per questo tipo di approccio terapeutico.

Tre elementi per creare valore 

Il primo elemento da considerare è la velocità con cui i nuovi prodotti che alimentano le pipeline di sviluppo riescono ad arrivare a mercato, e le dimensioni della platea di pazienti eleggibili al trattamento. Il valore per i sistemi sanitari di una certa terapia genica andrebbe valutato, tra gli altri, anche rispetto alla specifica malattia a cui si rivolge e in considerazione dei trattamenti già disponibili. Ne conseguono profili di valore diversi, che possono influenzare in modo diverso la sostenibilità finanziaria della singola terapia.

Il valore è un elemento importante anche per determinare il prezzo del nuovo prodotto; secondo gli esperti di OHE, l’incentivazione allo sviluppo di nuove terapie geniche ad alto valore per i sistemi sanitari potrebbe favorire una maggiore efficienza del sistema sul lungo periodo. Il rapporto propone anche di utilizzare un approccio pragmatico alle compensazioni dei costi tra payer e aziende produttrici; quello suggerito prevede l’adozione di Managed entry agreements (MEAs).

La numerosità dei pazienti trattati con le terapie geniche rappresenta, infine, una barriera che le aziende sviluppatrici di nuove terapie geniche si trovano ad affrontare sul piano della competizione. Trattandosi di terapie di breve periodo basate su un unico trattamento, infatti, il numero di potenziali pazienti – spesso affetti da una malattia rara e, quindi, ancor meno numerosi – decresce man mano che essi vengono trattati, a vantaggio del primo prodotto che entra su una certa fetta di mercato. Una dinamica, questa, che si scontra con gli alti costi di R&D e di produzione che caratterizzano le terapie geniche; un possibile beneficio potrebbe derivare in tal senso dall’incoraggiare il ricorso alle versioni generiche dei medicinali, una volta disponibili.

Sull’altro piatto della bilancia, la valutazione HTA dovrebbe tenere in considerazione il miglioramento della qualità della vita dei pazienti, da un lato, e l’impatto positivo in termini di risparmi sulla spesa sanitaria per malattie che altrimenti richiederebbero trattamenti cronici e ripetute ospedalizzazioni, dall’altro. 

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