Lo scorso anno ha rappresentato una tappa importante nel mondo delle terapie avanzate, secondo quanto indicato dall’annuale rapporto della Alliance for Regenerative Medicine: tra i risultati principali, infatti, viene segnalato il conseguimento della prima proof of concept sulla possibilità di utilizzare strategie terapeutiche di gene editing in vivo.

Il 2021 ha visto anche l’approvazione a livello internazionale di sei nuovi trattamenti, di cui tre basati su tecnologia CAR-T (Abecma, Breyanzi e Carteyva), due terapie geniche e altrettante tissutali. Breyanzi, il prodotto di Bristol Myers Squibb per il linfoma a grandi cellule B R/R, è stata anche la prima terapia avanzata con designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) da parte di FDA a raggiungere il mercato. L’ente regolatorio americano ha finora concesso l’accesso a questo tipo di percorso regolatorio a un totale di sessantotto prodotti, di cui sette nel solo 2021; sette anche i prodotti che lo scorso anno hanno ricevuto l’eleggibilità al programma PRIME di EMA. Il 2022 si è aperto con l’approvazione di Carvykti negli Stati Uniti, a febbraio, e dovrebbe raggiungere un totale di una decina di nuove approvazioni entro fine anno, soprattutto nel campo delle malattie rare. Un ulteriore cambio di passo potrebbe caratterizzare il 2023, anno in cui è attesa l’approvazione della prima terapia basata sulla tecnica CRISPR di editing genetico, un prodotto per l’anemia falciforme sviluppato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals.

Sul fronte della ricerca, sono attualmente in corso poco più di 2.400 studi clinici a livello globale, in diminuzione del 15% rispetto a fine 2020. Tale trend negativo è attribuito da ARM al minor numero di studi sponsorizzati da università e istituzioni governative (-21%), mentre il numero di studi sponsorizzato dalle aziende è diminuito di circa l’8%. Tra questi ultimi, il 12% sono studi di fase 3, rispetto al 6% degli studi di parte accademica o pubblica. 

Le aziende del settore biopharma sono attive sopratutto con studi nel campo dell’immunoncologia (41% in totale, 57% relativi alla sola fase 1), mentre gli sponsor accademici e governativi supportano sopratutto studi con terapie cellulari (58%). L’oncologia si conferma ancora una volta l’area terapeutica di maggiore interesse, e al suo interno sta crescendo l’attenzione dei ricercatori nei confronti dei tumori solidi, che rappresentano il 45% di tutti gli studi in ambito oncologico.

Il settore delle terapie avanzate si è storicamente sviluppato con una maggiore attenzione verso le malattie rare; trend che potrebbe cambiare in futuro, sulla scorta dei primi risultati ottenuti da Vertex nel 2021 con la sua terapia per il diabete di tipo 1. Potrebbe ormai essere questione di pochi anni per vedere l’approvazione di terapie avanzate anche per il trattamento di malattie prevalenti tra la popolazione, come ad esempio le neuropatie diabetiche periferiche o la degenerazione maculare. Secondo il rapporto AMR, il 59% di tutti gli studi clinici attualmente attivi sarebbe proprio diretto a investigare l’utilità di questi nuovi approcci per il trattamento di malattie prevalenti.

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