L’americana Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di breakthrough therapy per CMS I-neb®, una nuova terapia per le bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB) sviluppata da Zambon e basata sull’uso di colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione somministrato tramite l’inalatore I-neb®.
La designazione a breakthrough therapy rappresenta, all’interno del sistema regolatorio statunitense, una procedura accelerata per favorire lo sviluppo e la revisione regolatoria di farmaci sperimentali volti a trattare una malattia o condizione grave o potenzialmente mortale. Per ricevere questa designazione, una terapia sperimentale deve avere ottenuto risultati clinici preliminari che dimostrino che il farmaco consente un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti in relazione a uno o più obiettivi clinici significativi.
In questo caso, obiettivo del prodotto sviluppato da Zambon è diventare il primo trattamento approvato per i pazienti affetti da NCFB e con infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa. La NCFB è una malattia respiratoria cronica progressiva e irreversibile, caratterizzata da infezioni ricorrenti, infiammazione, tosse persistente e produzione di espettorato; non sono al momento disponibili trattamenti inalatori approvati per il suo trattamento, con ricadute sulla qualità della vita dei pazienti. “Siamo orgogliosi che FDA abbia riconosciuto l’importanza di CMS I-neb® e l’urgente necessità di sviluppare trattamenti innovativi per questi pazienti.“, ha dichiarato il CEO di Zambon Roberto Tascione.
L’incidenza di NCFB sembra essere in aumento e varia tra le regioni del mondo, ed è più alta tra le donne e gli anziani con un picco nella fascia 80-84 anni. La malattia è caratterizzata dalla presenza di dilatazioni delle pareti bronchiali dovute ad alterazioni della loro struttura; il decorso progressivo è determinato principalmente dal tasso di esacerbazioni, molte delle quali sono correlate a infezioni da parte del batterio P. aeruginosa.
Il colistimetato sodico (CMS) è un profarmaco dell’antibiotico colistina. La designazione a breakthrough therapy è stata supportata dai risultati ottenuti dallo studio clinico di fase 3 PROMIS – I, che supportano la capacità del trattamento di ridurre l’incidenza delle riacutizzazioni polmonari nelle persone affette da NCFB e la concomitante infezione cronica provocata dal batterio. Più in particolare, lo studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo ha mostrato la capacità del prodotto di ridurre la frequenza e il numero di esacerbazioni (anche gravi), ritardandone nel contempo la presentazione e migliorando la qualità della vita del paziente. Il trattamento con CMS I-neb®, inoltre, si è dimostrato ben tollerato, portando FDA a ritenere che esso possa offrire un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia attualmente disponibile. Lo studio ha arruolato un totale di 377 pazienti in dodici paesi (Australia, Belgio, Germania, Grecia, Israele, Italia, Nuova Zelanda, Paesi Bassi, Portogallo, Regno Unito, Spagna e Svizzera).
