Il 2022 ha visto l’Agenzia europa dei medicinali (EMA) impegnata a rispondere a 146 richieste di scientific advice e assistenza sul protocollo riferite allo sviluppo di medicinali unicamente pediatrici o misti adulti/pediatrici. Sono state, invece, quasi cinque volte maggiori (687) le richieste di consiglio scientifico e assistenza riferite a medicinali in sviluppo unicamente per la fascia adulta di età. Il dato è sostanzialmente in linea con quanto osservato negli ultimi anni, ed è riportato all’interno del rapporto annuale che EMA è chiamata a inviare alla Commissione europea sulle aziende e i prodotti che hanno beneficiato degli incentivi per lo sviluppo di medicinali pediatrici, ai sensi del regolamento europeo (EC) 1901/2006.
Le attività di scientific advice riferite allo sviluppo di prodotti per l’età pediatrica sono svolte dallo Scientific Advice Working Party (SAWP), con la partecipazione in qualità di esperti dei membri del Paediatric Committee (PDCO), senza necessità di pagamento di tariffe da parte delle aziende che ne beneficiano.
I dati principali
I dati del report sono stati elaborati a partire da quelli riferiti al 2022 e trasmessi dagli uffici brevetti nazionali di ventisei stati membri, in particolare per quanto riguarda i medicinali che hanno ottenuto l’estensione di sei mesi di validità dei certificati di protezione complementare.
Il rapporto di EMA indica che nel 2022 sono state 44 le sostanze attive (incluse le combinazioni a dose fissa), che hanno beneficiato dell’estensione di sei mesi degli SPC, di cui dieci anche in Italia. Quattro farmaci orfani (Livmarli/maralixibat chloride, Nulibry/fosdenopterin, Voraxaze/glucarpidase, Zokinvy/lonafarnib) hanno, invece, visto prolungata la propria esclusività di mercato di due anni. Lo scorso anno non è stata concessa nessuna autorizzazione AIC per uso pediatrico (PUMA).
L’osservanza del requisito posto dal Regolamento europeo di immettere sul mercato i prodotti entro due anni dal completamento del Piano d’indagine pediatrica concordato con l’autorità regolatorie e l’ottenimento dell’indicazione pediatrica è monitorato per mezzo di un apposito registro, ai sensi dell’art. 33 del regolamento. Il deposito delle domande di PIP e di deroga deve, invece, essere effettuato entro il completamento degli studi di farmacocinetica negli adulti. Nel 2022 sono stati 129 i PIP che hanno ricevuto opinione positiva da parte del comitato PDCO, che ha anche concesso 113 deroghe prodotto-specifiche. I Piani d’indagine pediatrica e le deroghe depositati oltre i sei mesi dal completamento della farmacocinetica sono stati, rispettivamente, 43 e 37.
Il rapporto indica anche che al 30 giugno 2022 sono stati effettivamente completati 305 dei 575 PIP totali che avevano tale data come scadenza per il completamento. Per 33 dei restanti piani d’indagine pediatrica non è stato possibile individuare una giustificazione per il ritardo nel completamento, mentre in altri 156 casi i piani sono stati interrotti o è stata concessa una deroga. EMA ha anche ricevuto nel 2022 332 rapporti da parte dei titolari AIC sui progressi fatti negli studi pediatrici che hanno subito rinvii concordati. Solo un’azienda non ha provveduto alla trasmissione di tale report.
